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Un estudio de escalada de dosis de FP-045 en pacientes con anemia de Fanconi

9 de noviembre de 2023 actualizado por: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un estudio multinacional, multicéntrico, de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la actividad preliminar de FP 045 en pacientes con anemia de Fanconi

Este es un estudio multicéntrico de fase 1/2 para determinar la dosis biológica óptima (OBD) y evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la actividad preliminar de FP 045 cuando se administra por vía oral en pacientes adultos jóvenes/adolescentes y pediátricos con Fanconi. anemia. El estudio incluirá un total de 6 pacientes adultos jóvenes/adolescentes y un mínimo de 8 y hasta 12 pacientes pediátricos con insuficiencia medular leve a moderada que no se hayan sometido a un trasplante de células hematopoyéticas. Esto hace que el número total de pacientes sea entre 14 y 18 en total. El aumento de la dosis se producirá individualmente para cada paciente, dentro de cada grupo de edad. Cada paciente recibirá cada uno de los 3 niveles de dosis de FP 045 (aumento de dosis intrapaciente), comenzando con el Nivel de dosis 1, seguido de los Niveles de dosis 2 y 3. Cada nivel de dosis se administrará durante 28 días antes de escalar al siguiente nivel de dosis más alto para ese paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El aumento de la dosis comenzará con pacientes adultos jóvenes/adolescentes. Los dos pacientes iniciales inscritos en el estudio tendrán > 15 años de edad. Estos pacientes deben completar todo el período de tratamiento de 28 días con el nivel de dosis 1 antes de inscribir a más pacientes adultos jóvenes/adolescentes. Los 6 pacientes adultos jóvenes/adolescentes deben completar 28 días de tratamiento con el Nivel de dosis 1, y el Comité de revisión de seguridad (SRC) debe revisar la seguridad acumulada antes de la inscripción de pacientes pediátricos. Los dos pacientes pediátricos iniciales inscritos tendrán > 6 años de edad. Estos pacientes deben completar todo el período de tratamiento de 28 días con el Nivel de dosis 1 antes de que se inscriban pacientes pediátricos adicionales. Se inscribirá un mínimo de 8 y un máximo de 12 pacientes pediátricos para permitir al menos 4 pacientes de entre 3 y 6 años.

Se realizarán evaluaciones del estudio en cada visita. Se observará de cerca a los pacientes para determinar la toxicidad limitante de la dosis (DLT) durante cada período de dosificación. A cualquier paciente que experimente una DLT se le interrumpirá el fármaco del estudio y no se le permitirá escalar al siguiente nivel de dosis superior. El paciente puede reanudar el tratamiento con un nivel de dosis más bajo una vez que la DLT se haya resuelto a la línea de base o a ≤ Grado 1 en severidad. La MTD se definirá como el nivel de dosis inmediatamente por debajo del nivel de dosis en el que se produjo la DLT. Los pacientes que requieran una interrupción del tratamiento de > 3 semanas después de una DLT serán retirados del estudio. El MTD se evaluará por separado para cada paciente individual.

Luego de completar el aumento de la dosis, cada paciente continuará el tratamiento con la dosis más alta o con su MTD individual, y luego hará la transición al OBD para su grupo de edad (una vez definido), por un total de 3 meses. Los pacientes que no reciban el 75% de las dosis planificadas por razones distintas a los efectos adversos pueden ser reemplazados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Contacto:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Número de teléfono: 650-497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10022
        • Reclutamiento
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contacto:
          • Maria Cancio, M.D.
          • Número de teléfono: 212-639-8478
          • Correo electrónico: canciom@mskcc.org
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Aún no reclutando
        • St. Jude Childrens Research Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Clifford Takemoto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 23 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • hombre o mujer de 3 a 25 años
  • anemia de Fanconi documentada por análisis de rotura cromosómica
  • Se requiere que las mujeres en edad fértil y los hombres usen métodos anticonceptivos altamente efectivos.
  • insuficiencia de la médula ósea de leve a moderada con al menos una citopenia de gravedad > grado 1

Criterio de exclusión:

  • antecedentes de cualquier malignidad, excepto carcinoma focal de células escamosas o de células basales de la piel o carcinoma in situ de cuello uterino
  • tiene síndrome mielodisplásico o leucemia aguda según los criterios de la organización mundial de la salud (OMS)
  • tiene antecedentes de cualquier condición médica importante
  • tiene aspartato aminotransferasa (AST)/alanina aminotransferasa (ALT) > 5 veces el límite superior normal (LSN) o aclaramiento de creatinina calculado (Clcr) < 50 ml/min
  • tiene hepatitis B o C activa
  • tiene una infección sistémica en curso
  • requiere un inhibidor potente de CYP3A4
  • ha tenido una cirugía mayor dentro de los 30 días
  • Enfermedad de injerto contra huésped activa que requiere tratamiento sistémico
  • Tiene antecedentes de trasplante de médula ósea o de células madre

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FP-045
El estudio inscribirá a un total de 6 pacientes adultos jóvenes/adolescentes que progresan a través de tres niveles de dosis, seguidos de un mínimo de 8 y hasta 12 pacientes pediátricos que progresan a través de hasta tres niveles de dosis.
Droga: FP-045
activador de la aldehído deshidrogenasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La dosis biológica óptima (OBP) de FP-045
Periodo de tiempo: 28 días x hasta 3 dosis
El OBP de FP-045 en sujetos adolescentes y pediátricos
28 días x hasta 3 dosis
estabilizar o mejorar la citopenia en AF
Periodo de tiempo: 3 meses
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 3-6 meses
Frecuencia de eventos adversos y eventos adversos graves
3-6 meses
perfil farmacocinético
Periodo de tiempo: 3- 6 meses
AUC media de FP-045 por nivel de dosis
3- 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FP045C-19-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Datos del estudio/Documentos

  1. Protocolo de estudio
    Comentarios de información: ensayos clinicos.gov
  2. Plan de Análisis Estadístico
    Comentarios de información: ensayos clinicos.gov

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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