Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zvyšování dávky FP-045 u pacientů s Fanconiho anémií

4. března 2025 aktualizováno: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Mezinárodní, multicentrická studie eskalace dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné aktivity FP 045 u pacientů s Fanconiho anémií

Toto je multicentrická studie fáze 1/2 ke stanovení optimální biologické dávky (OBD) a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a předběžné aktivity FP 045 při perorálním podání mladým dospělým/dospívajícím a pediatrickým pacientům s Fanconi anémie. Do studie bude zařazeno celkem 6 mladých dospělých/dospívajících pacientů a minimálně 8 až 12 dětských pacientů s mírným až středně těžkým selháním kostní dřeně, kteří nepodstoupili transplantaci krvetvorných buněk. Celkový počet pacientů se tak pohybuje mezi 14-18. Ke zvýšení dávky dojde individuálně pro každého pacienta v každé věkové skupině. Každý pacient obdrží každou ze 3 úrovní dávek FP 045 (intra-pacientská eskalace dávky), počínaje úrovní dávky 1, po níž následuje úroveň dávky 2 a 3. Každá úroveň dávky bude podávána po dobu 28 dnů před eskalací na nejbližší vyšší úroveň dávky pro daného pacienta.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Eskalace dávky začne u mladých dospělých/dospívajících pacientů. První dva pacienti zařazení do studie budou ve věku > 15 let. Tito pacienti musí dokončit celé 28denní období léčby na úrovni dávky 1, než budou zařazeni další mladí dospělí/dospívající pacienti. Všech 6 mladých dospělých/dospívajících pacientů musí dokončit 28 dní léčby na úrovni dávky 1 a kumulativní bezpečnost musí být přezkoumána Komisí pro hodnocení bezpečnosti (SRC) před zařazením pediatrických pacientů. První dva zařazení dětští pacienti budou ve věku > 6 let. Tito pacienti musí dokončit celé 28denní období léčby na úrovni dávky 1, než budou zařazeni další dětští pacienti. Bude zapsáno minimálně 8 a maximálně 12 dětských pacientů, aby bylo možné přijmout alespoň 4 pacienty ve věku 3-6 let.

Při každé návštěvě bude provedeno hodnocení studie. Pacienti budou během každého dávkovacího období pečlivě sledováni na toxicitu limitující dávku (DLT). Každému pacientovi, u kterého dojde k DLT, bude přerušeno podávání studovaného léku a nebude mu umožněno eskalovat na nejbližší vyšší dávku. Pacient může pokračovat v léčbě o jednu dávku nižší, jakmile se DLT upraví na výchozí hodnotu nebo na ≤ 1. stupeň závažnosti. MTD bude definována jako úroveň dávky bezprostředně pod úrovní dávky, při které došlo k DLT. Pacienti vyžadující přerušení léčby na > 3 týdny po DLT budou ze studie vyřazeni. MTD bude posuzována samostatně pro každého jednotlivého pacienta.

Po dokončení eskalace dávky bude každý pacient pokračovat v léčbě buď nejvyšší dávkou, nebo svou individuální MTD, a poté přejde na OBD pro svou věkovou skupinu (jakmile je definována), celkem po dobu 3 měsíců. Pacienti, kteří nedostanou 75 % plánovaných dávek z jiných důvodů, než jsou nežádoucí účinky, mohou být nahrazeni.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonní číslo: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10022
        • Nábor
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muž nebo žena ve věku 3-25 let
  • zdokumentovali Fanconiho anémii analýzou poškození chromozomů
  • ženy ve fertilním věku a muži, kteří musí používat vysoce účinnou antikoncepci
  • mírné až středně těžké selhání kostní dřeně s alespoň jednou cytopenií > stupně 1 závažnosti

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza jakékoli malignity kromě fokálního spinocelulárního nebo bazaliomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku
  • má myelodysplastický syndrom nebo akutní leukémii podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO).
  • má v anamnéze jakékoli závažné zdravotní stavy
  • má aspartátaminotransferázu (AST)/alaninaminotransferázu (ALT) > 5x horní hranici normy (ULN) nebo vypočtenou clearance kreatininu (Clcr) < 50 ml/min
  • má aktivní hepatitidu B nebo C
  • má probíhající systémovou infekci
  • vyžaduje silný inhibitor CYP3A4
  • podstoupil do 30 dnů velkou operaci
  • Aktivní reakce štěpu proti hostiteli vyžadující systémovou léčbu
  • Má v anamnéze transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FP-045
Do studie bude zahrnuto celkem 6 mladých dospělých/dospívajících pacientů s progresí ve třech dávkových úrovních, po nichž bude následovat minimálně 8 a až 12 pediatrických pacientů s progresí až ve třech dávkových úrovních.
Lék: FP-045
aktivátor aldehyddehydrogenázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Optimální biologická dávka (OBP) FP-045
Časové okno: 28 dní x až 3 dávky
OBP FP-045 u dospívajících a dětských subjektů
28 dní x až 3 dávky
stabilizaci nebo zlepšení cytopenie u FA
Časové okno: 3 měsíce
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 3-6 měsíců
Četnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
3-6 měsíců
farmakokinetický profil
Časové okno: 3-6 měsíců
Průměrná AUC FP-045 podle hladiny dávky
3-6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FP045C-19-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Studijní data/dokumenty

  1. Protokol studie
    Komentáře k informacím: klinické studie.gov
  2. Plán statistické analýzy
    Komentáře k informacím: klinické studie.gov

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FP-045

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit