评估慢性肾脏病相关高磷血症患儿服用柠檬酸铁的安全性和耐受性的研究
2024年3月12日 更新者：Keryx Biopharmaceuticals
一项为期 36 周、单组、开放标签的研究，以评估柠檬酸铁在患有慢性肾脏病相关高磷酸盐血症的儿童中的安全性和耐受性
将进行这项研究以评估柠檬酸铁在患有与慢性肾病 (CKD) 相关的高磷酸盐血症的儿科参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
45
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Akebia Medical Information
- 电话号码：1-844-445-3799
- 邮箱：medicalinfo@akebia.com
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- 招聘中
- University of Alabama at Birmingham (UAB) - Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- 招聘中
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- 招聘中
- University of California, San Francisco (UCSF) - Department of Nephrology
-
Stanford、California、美国、94305
- 招聘中
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33606
- 招聘中
- University of South Florida
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- 招聘中
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- University of Minnesota
-
-
Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- 招聘中
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87110
- 招聘中
- University of New Mexico
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- 招聘中
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时体重 ≥ 40 千克 (kg)（透析参与者的干重）
- 需要长期透析（即血液透析或腹膜透析）的慢性肾病 (CKD)，或未进行透析的 CKD 估计肾小球滤过率 (eGFR) <30 毫升/分钟 (mL/min)/1.73 平方米 (m^2) ) 放映时
- 筛选访视前至少 3 个月记录的 CKD 相关高磷血症病史。
如果参与者在清除至少 1 周后（即在访问 1a 或访问 1b 时）使用磷酸盐结合剂，或者如果参与者在访问 1 时未使用磷酸盐结合剂，则血清磷必须：
- 12 岁：>5.8 毫克每分升 (mg/dL)。
- 13 至 <17 岁：>4.5 毫克/分升。
- 转铁蛋白饱和度 (TSAT) <50%。
- 血清铁蛋白 <500 毫微克每毫升 (ng/mL)。
- 父母/法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书，并且儿童（参与者）必须愿意并能够根据当地法规要求提供适合年龄的同意书。
- 有生育能力的女性参与者，定义为月经初潮后且未手术绝育，必须具有阴性血清妊娠试验。
透析充分性在筛选前稳定至少 2 个月，并同意在药效学评估期间维持透析处方，除非安全需要改变。 最低透析充分性（尿素透析清除率-透析时间/尿素分布容积 [Kt/V]），定义如下：
- 血液透析充分性：2个月内至少1次血液透析单池Kt/V≥1.2。
- 腹膜透析：4个月内Kt/V≥1.8（或按照当地指导）。
排除标准：
- 活动性显着胃肠道 (GI) 疾病，包括明显的胃肠道出血或活动性炎症性肠病
- 肝转氨酶（天冬氨酸转氨酶 [AST] 或丙氨酸转氨酶 [ALT]） > 筛选时正常上限的 3 倍
- 无法吞服药丸，如果参与者需要管饲，则必须口服柠檬酸铁，而不是通过饲管给药）。
- 高磷血症的非肾脏原因
- 筛选前 12 个月内的药物或酒精依赖或滥用（不包括烟草使用或药用大麻）或此类滥用的证据（研究者认为）
- 恶性肿瘤，治疗后至少 2 年无病的参与者除外
- 有功能器官移植的参与者
- 已知对柠檬酸铁或其任何成分过敏或不耐受
不同意在首次给药前至少 28 天、研究期间（包括给药中断期间）和至少 30 天保持禁欲或同意联合使用以下 2 种高效避孕方法的参与者最后一次服药后：
- 屏障避孕方法：带或不带杀精剂的避孕套（女用或男用）、隔膜或带杀精剂的宫颈帽。
- 宫内节育器 (IUD)。
- 与抑制排卵有关的激素类避孕药
- 怀孕或哺乳的女性。
- 研究者认为导致参与者无法或不太可能完成试验或会干扰最佳参与试验或给参与者带来重大风险的任何其他医疗状况
- 研究者认为参与者无法遵守研究要求
- 筛选前 4 周内收到任何研究药物
- 血色素沉着症或铁过载综合征的病史（例如，遗传性铁粒幼细胞性贫血、地中海贫血）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：柠檬酸铁
6 岁至 17 岁以下的参与者将根据体重类别接受为期 36 周的柠檬酸铁起始剂量。
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口服片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生严重和非严重治疗引起的不良事件 (TEAE) 的参与者数量，包括特别关注的胃肠道 (GI) AE
大体时间：直至第 40 周
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直至第 40 周
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实验室结果出现临床显着异常或变化的参与者人数
大体时间：直至第 40 周
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直至第 40 周
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因 TEAE 导致停用柠檬酸铁的参与者人数
大体时间：直至第 40 周
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直至第 40 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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血清磷从基线到第 12 周/提前终止 (ET) 的变化
大体时间：基线；至第 12 周
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基线；至第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Chief Medical Officer、Akebia Therapeutics Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月8日
初级完成 (估计的)
2025年1月1日
研究完成 (估计的)
2025年6月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月19日
首次发布 (实际的)
2020年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月12日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
柠檬酸铁的临床试验
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Washington University School of Medicine完全的