Tutkimus rautasitraatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on krooniseen munuaistautiin liittyvä hyperfosfatemia

Sisällyttämiskriteerit:

• Paino ≥ 40 kilogrammaa (kg) (dialyysipotilaiden kuivapaino) seulonnassa
• Krooninen munuaissairaus (CKD), joka vaatii kroonista dialyysiä (eli hemodialyysi tai peritoneaalidialyysi), tai krooninen munuaissairaus, joka ei ole dialyysihoidossa ja jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 millilitraa minuutissa (mL/min) / 1,73 neliömetriä (m^2) ) näytöksessä
• Dokumentoitu CKD-peräisen hyperfosfatemian historia vähintään 3 kuukauden ajalta ennen seulontakäyntiä.

• Jos osallistuja käyttää fosfaatin sitoja-aineita vähintään 1 viikon huuhtoutumisen jälkeen (eli käynnillä 1a tai käynnillä 1b) tai jos osallistuja ei käytä fosfaatin sitojaa käynnillä 1, seerumin fosforin on oltava:

  • 12 vuotta: > 5,8 milligrammaa desilitrassa (mg/dl).
  • 13 - <17 vuotta: >4,5 mg/dl.
• Transferriinikyllästys (TSAT) <50 %.
• Seerumin ferritiini <500 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml).
• Vanhemman/laillisen huoltajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen (osallistujan) on oltava halukas ja kyettävä antamaan ikään sopiva suostumus paikallisten säännösten mukaisesti.
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, jotka määritellään kuukautisten jälkeisiksi ja jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti.

• Dialyysin riittävyys on vakaa vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa ja suostuu säilyttämään dialyysireseptin farmakodynaamisen arviointijakson ajan, ellei muutoksia tarvita turvallisuuden vuoksi. Vähimmäisdialyysin riittävyys (ureadialyysiajan dialyysipuhdistuma / urean jakautumistilavuus [Kt/V]), joka määritellään seuraavasti:

  • Hemodialyysin riittävyys: yhden poolin Kt/V ≥1,2 vähintään 1 hemodialyysijakson aikana 2 kuukauden sisällä.
  • Peritoneaalidialyysi: Kt/V ≥1,8 (tai paikallisten ohjeiden mukaan) 4 kuukauden sisällä.

Poissulkemiskriteerit:

• Aktiivinen merkittävä maha-suolikanavan (GI) häiriö, mukaan lukien selvä GI-verenvuoto tai aktiivinen tulehduksellinen suolistosairaus
• Maksan transaminaasit (aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT]) > 3 kertaa normaalin yläraja seulonnassa
• Ei pysty nielemään pillereitä, jos osallistuja tarvitsee letkuruokintaa, ferrisitraatti on otettava suun kautta eikä sitä saa antaa syöttöletkun kautta).
• Ei-munuaisperäinen hyperfosfatemian syy
• Aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus tai väärinkäyttö (lukuun ottamatta tupakan tai lääkemarihuanan käyttöä) 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai todisteita tällaisesta väärinkäytöstä (tutkijan mielestä)
• Pahanlaatuiset sairaudet, paitsi osallistujat, jotka ovat olleet taudettomia vähintään 2 vuotta parantavan hoidon jälkeen
• Osallistujat, joilla on toimiva elinsiirto
• Tunnettu allergia tai intoleranssi ferrisitraatille tai jollekin sen aineosalle

• Osallistujat, jotka eivät suostu pysymään pidättyväisinä tai suostuvat käyttämään kahden seuraavan erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän yhdistelmää vähintään 28 päivää ennen ensimmäistä annosta, tutkimuksen aikana (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen:

  • Esteehkäisymenetelmä: kondomit (naisten tai miesten), joissa on tai ei ole siittiöitä tappavaa ainetta, pallea tai kohdunkaulan suojus spermisidillä.
  • Kohdunsisäinen laite (IUD).
  • Hormonipohjaiset ehkäisyvalmisteet, jotka liittyvät ovulaation estoon
• Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
• Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee osallistujasta kyvyttömän tai epätodennäköisen, että hän ei pysty suorittamaan tutkimusta tai joka häiritsisi optimaalista osallistumista tutkimukseen tai aiheuttaisi merkittävän riskin osallistujalle
• Osallistuja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
• Tutkimuslääkkeen vastaanotto 4 viikon sisällä ennen seulontaa
• Aiempi hemokromatoosi tai raudan ylikuormitusoireyhtymä (esim. perinnöllinen sideroblastinen anemia, talassemia)