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Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do citrato férrico em crianças com hiperfosfatemia relacionada à doença renal crônica

12 de março de 2024 atualizado por: Keryx Biopharmaceuticals

Um estudo aberto de braço único de 36 semanas para avaliar a segurança e a tolerabilidade do citrato férrico em crianças com hiperfosfatemia relacionada à doença renal crônica

Este estudo será conduzido para avaliar a segurança e a tolerabilidade do citrato férrico em participantes pediátricos com hiperfosfatemia relacionada à doença renal crônica (DRC).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

45

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) - Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Department of Nephrology
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Recrutamento
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87110
        • Recrutamento
        • University of New Mexico
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Peso ≥ 40 quilogramas (kg) (peso seco para participantes em diálise) na Triagem
  • Doença renal crônica (DRC) que requer diálise crônica (isto é, hemodiálise ou diálise peritoneal) ou DRC sem diálise com uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <30 mililitros por minuto (mL/min)/1,73 metros quadrados (m^2) ) na Triagem
  • Histórico documentado de hiperfosfatemia relacionada à DRC por pelo menos 3 meses antes da consulta de triagem.
  • Se o participante estiver usando aglutinante(s) de fosfato após pelo menos 1 semana de washout (ou seja, na Visita 1a ou Visita 1b) ou se o participante não estiver usando aglutinante(s) de fosfato na Visita 1, o fósforo sérico deve ser:

    • 12 anos: >5,8 miligramas por decilitro (mg/dL).
    • 13 a <17 anos: >4,5 mg/dL.
  • Saturação da transferrina (TSAT) <50%.
  • Ferritina sérica <500 nanogramas por mililitro (ng/mL).
  • Os pais/responsáveis ​​legais devem estar dispostos e aptos a dar consentimento informado por escrito, e a criança (participante) disposta e apta a dar consentimento adequado à idade de acordo com os requisitos regulatórios locais.
  • Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar, definidas como pós-menarca e não cirurgicamente estéreis, devem ter um teste de gravidez sérico negativo.
  • Adequação da diálise estável por pelo menos 2 meses antes da triagem e concorda em manter a prescrição de diálise durante o período de avaliação farmacodinâmica, a menos que sejam necessárias alterações para segurança. Uma adequação mínima da diálise (depuração da diálise da ureia-diálise tempo/volume de distribuição da ureia [Kt/V]), definida pelo seguinte:

    • Adequação da hemodiálise: pool único Kt/V ≥1,2 para pelo menos 1 sessão de hemodiálise em 2 meses.
    • Diálise peritoneal: Kt/V ≥1,8 (ou conforme orientação local) em 4 meses.

Critério de exclusão:

  • Distúrbio gastrointestinal (GI) significativo ativo, incluindo sangramento GI evidente ou doença inflamatória intestinal ativa
  • Transaminases hepáticas (aspartato aminotransferase [AST] ou alanina aminotransferase [ALT]) > 3× o limite superior do normal na triagem
  • Incapaz de engolir comprimidos, se o participante necessitar de alimentação por tubo, o citrato férrico deve ser tomado por via oral e não administrado por tubo de alimentação).
  • Causa não renal de hiperfosfatemia
  • Dependência ou abuso ativo de drogas ou álcool (excluindo uso de tabaco ou maconha medicinal) nos 12 meses anteriores à Triagem ou evidência de tal abuso (na opinião do Investigador)
  • Malignidade, exceto para participantes livres de doença por pelo menos 2 anos após terapia curativa
  • Participantes com um transplante de órgão funcional
  • Uma alergia ou intolerância conhecida ao citrato férrico ou a qualquer um de seus constituintes
  • Participantes que não concordam em permanecer abstinentes ou concordam em usar uma combinação de 2 dos seguintes métodos anticoncepcionais altamente eficazes por pelo menos 28 dias antes da primeira dose, durante o estudo (incluindo durante as interrupções da dose) e por pelo menos 30 dias após a última dose:

    • Método anticoncepcional de barreira: preservativos (femininos ou masculinos) com ou sem agente espermicida, diafragma ou capuz cervical com espermicida.
    • Dispositivo intra-uterino (DIU).
    • Contraceptivos hormonais que estão associados à inibição da ovulação
  • Mulheres grávidas ou amamentando.
  • Qualquer outra condição médica que, na opinião do Investigador, torne o participante incapaz ou improvável de concluir o estudo ou que interfira na participação ideal no estudo ou produza risco significativo para o participante
  • O participante, na opinião do Investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo
  • Recebimento de qualquer medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da triagem
  • História de hemocromatose ou síndrome de sobrecarga de ferro (por exemplo, anemia sideroblástica hereditária, talassemia)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Citrato férrico
Participantes com idade entre 6 e <17 anos receberão citrato férrico por 36 semanas em uma dose inicial baseada nas categorias de peso corporal.
comprimidos orais
Outros nomes:
  • KRX-0502

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves e não graves emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo EAs gastrointestinais (GI) de interesse especial
Prazo: até a semana 40
até a semana 40
Número de participantes com anomalias laboratoriais clinicamente significativas ou alterações nos resultados laboratoriais
Prazo: até a semana 40
até a semana 40
Número de participantes com TEAEs que levaram à descontinuação do citrato férrico
Prazo: até a semana 40
até a semana 40

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base no fósforo sérico até a Semana 12/término precoce (ET)
Prazo: Linha de base; até a semana 12
Linha de base; até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em citrato férrico

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