만성신장질환과 관련된 고인산혈증 소아에서 구연산철의 안전성 및 내약성 평가를 위한 연구

포함 기준:

• 스크리닝 시 체중 ≥ 40 킬로그램(kg)(투석 참가자의 경우 건조 중량)
• 만성 투석(즉, 혈액 투석 또는 복막 투석)이 필요한 만성 신장 질환(CKD) 또는 예상 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/분/1.73제곱미터(m^2) 미만인 투석을 하지 않는 CKD ) 스크리닝 시
• 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 기록된 CKD 관련 고인산혈증의 병력.

• 참가자가 최소 1주일의 휴약 후(즉, 방문 1a 또는 방문 1b) 인산염 결합제(들)를 사용하거나 참가자가 방문 1에서 인결합제(들)를 사용하지 않는 경우, 혈청 인은 다음이어야 합니다.

  • 12세: >5.8데시리터당 밀리그램(mg/dL).
  • 13~17세 미만: >4.5mg/dL.
• 트랜스페린 포화도(TSAT) <50%.
• 혈청 페리틴 <500 ng/mL.
• 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 하며 아동(참가자)은 현지 규제 요건에 따라 연령에 맞는 동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
• 초경 후로 정의되고 외과적으로 불임이 아닌 가임 여성 참가자는 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.

• 선별검사 전 최소 2개월 동안 투석 적절성이 안정적이고 안전을 위해 변경이 필요하지 않는 한 약력학적 평가 기간 동안 투석 처방을 유지하는 데 동의합니다. 다음으로 정의되는 최소 투석 적정성(요소의 투석 제거-투석 시간/요소 분포 부피[Kt/V]):

  • 혈액 투석 적절성: 2개월 이내에 최소 1회의 혈액 투석 세션에 대해 단일 풀 Kt/V ≥1.2.
  • 복막 투석: 4개월 이내에 Kt/V ≥1.8(또는 현지 지침에 따름).

제외 기준:

• 현성 위장관 출혈 또는 활동성 염증성 장 질환을 포함한 활동성 의미 있는 위장관(GI) 장애
• 간 트랜스아미나제(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제[AST] 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) > 스크리닝 시 정상 상한의 3배
• 알약을 삼킬 수 없는 경우 참가자가 튜브 영양을 필요로 하는 경우 구연산철을 경구로 섭취해야 하며 영양 튜브를 통해 투여하지 않아야 합니다.
• 고인산혈증의 비신장성 원인
• 스크리닝 전 12개월 이내의 활성 약물 또는 알코올 의존 또는 남용(담배 사용 또는 약용 마리화나 제외) 또는 그러한 남용의 증거(조사자의 의견으로)
• 치료 요법 후 최소 2년 동안 질병이 없는 참가자를 제외한 악성 종양
• 장기 이식 기능이 있는 참가자
• 구연산 제2철 또는 그 구성 성분에 대한 알려진 알레르기 또는 불내성

• 첫 번째 투여 전 최소 28일 동안, 연구 기간 동안(투여 중단 기간 포함), 최소 30일 동안 다음의 매우 효과적인 피임 방법 중 2가지 조합을 사용하는 데 금욕을 유지하거나 동의하지 않는 참가자 마지막 복용 후:

  • 장벽 피임 방법: 살정제, 격막 또는 살정제가 포함된 자궁경부 캡이 있거나 없는 콘돔(여성 또는 남성).
  • 자궁 내 장치(IUD).
  • 배란 억제와 관련된 호르몬 기반 피임약
• 임신 중이거나 수유 중인 여성.
• 조사자의 의견에 따라 참가자가 시험을 완료할 수 없거나 완료할 가능성이 없거나 시험에 최적의 참여를 방해하거나 참가자에게 상당한 위험을 초래할 수 있는 기타 모든 의학적 상태
• 연구자의 의견에 따르면 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
• 스크리닝 전 4주 이내에 임의의 시험용 약물 수령
• 혈색소침착증 또는 철 과부하 증후군(예: 유전성 적모구성 빈혈, 지중해빈혈)의 병력