Исследование по оценке безопасности и переносимости цитрата железа у детей с гиперфосфатемией, связанной с хроническим заболеванием почек

Критерии включения:

• Вес ≥ 40 кг (сухой вес для участников диализа) при скрининге
• Хроническая болезнь почек (ХБП), требующая хронического диализа (например, гемодиализа или перитонеального диализа), или ХБП без диализа с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 миллилитров в минуту (мл/мин)/1,73 квадратных метра (м^2). ) на скрининге
• Документально подтвержденная гиперфосфатемия, связанная с ХБП, в течение как минимум 3 месяцев до визита для скрининга.

• Если участник принимает препараты, связывающие фосфат, по крайней мере, через 1 неделю после вымывания (т. е. во время визита 1a или визита 1b) или если участник не принимает препараты, связывающие фосфат, во время визита 1, уровень фосфора в сыворотке должен быть:

  • 12 лет: >5,8 миллиграммов на децилитр (мг/дл).
  • От 13 до <17 лет: >4,5 мг/дл.
• Насыщение трансферрина (TSAT) <50%.
• Ферритин сыворотки <500 нанограммов на миллилитр (нг/мл).
• Родитель/законный опекун должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие, а ребенок (участник) должен быть готов и способен дать соответствующее возрасту согласие в соответствии с местными нормативными требованиями.
• Женщины-участницы детородного возраста, определяемые как постменархе и не стерильные хирургически, должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность.

• Адекватность диализа стабильна в течение как минимум 2 месяцев до скрининга и соглашается сохранить назначение диализа в течение периода фармакодинамической оценки, если изменения не потребуются для безопасности. Минимальная адекватность диализа (диализный клиренс мочевины-время диализа/объем распределения мочевины [Kt/V]), определяемый следующим образом:

  • Адекватность гемодиализа: однопуловый Kt/V ≥1,2 по крайней мере для 1 сеанса гемодиализа в течение 2 месяцев.
  • Перитонеальный диализ: Kt/V ≥1,8 (или согласно местным рекомендациям) в течение 4 мес.

Критерий исключения:

• Активное значительное желудочно-кишечное (ЖК) расстройство, включая явное желудочно-кишечное кровотечение или активное воспалительное заболевание кишечника
• Трансаминазы печени (аспартатаминотрансфераза [АСТ] или аланинаминотрансфераза [АЛТ]) в 3 раза выше верхней границы нормы при скрининге
• Если участнику требуется кормление через зонд, он не может глотать таблетки, цитрат железа следует принимать перорально, а не через зонд).
• Непочечная причина гиперфосфатемии
• Активная наркотическая или алкогольная зависимость или злоупотребление (за исключением употребления табака или медицинской марихуаны) в течение 12 месяцев до Скрининга или доказательства такого злоупотребления (по мнению Исследователя)
• Злокачественное новообразование, за исключением участников, у которых не было признаков заболевания в течение как минимум 2 лет после лечебной терапии.
• Участники с функционирующей трансплантацией органов
• Известная аллергия или непереносимость цитрата железа или любого из его компонентов.

• Участники, которые не согласны воздерживаться или соглашаются использовать комбинацию из 2 следующих высокоэффективных методов контроля над рождаемостью в течение как минимум 28 дней до первой дозы, во время исследования (в том числе во время перерывов в приеме) и в течение как минимум 30 дней. после последней дозы:

  • Барьерный метод контрацепции: презервативы (женские или мужские) со спермицидным средством или без него, диафрагма или цервикальный колпачок со спермицидом.
  • Внутриматочная спираль (ВМС).
  • Противозачаточные средства на основе гормонов, которые связаны с ингибированием овуляции
• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• Любое другое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, делает участника неспособным или маловероятным для завершения исследования или может помешать оптимальному участию в исследовании или создать значительный риск для участника.
• Участник, по мнению Исследователя, не в состоянии придерживаться требований исследования
• Получение любого исследуемого препарата в течение 4 недель до скрининга
• Гемохроматоз или синдром перегрузки железом в анамнезе (например, наследственная сидеробластная анемия, талассемия)