Studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til jernsitrat hos barn med hyperfosfatemi relatert til kronisk nyresykdom

Inklusjonskriterier:

• Vekt ≥ 40 kilo (kg) (tørrvekt for dialysedeltakere) ved screening
• Kronisk nyresykdom (CKD) som krever kronisk dialyse (dvs. hemodialyse eller peritonealdialyse), eller CKD som ikke er i dialyse med en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <30 milliliter per minutt (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2) ) på Screening
• Dokumentert historie med CKD-relatert hyperfosfatemi i minst 3 måneder før screeningbesøket.

• Hvis deltakeren er på fosfatbindemiddel(er) etter minst 1 uke med utvasking (dvs. ved besøk 1a eller besøk 1b) eller hvis deltaker ikke er på fosfatbindemiddel(e) ved besøk 1, må serumfosfor være:

  • 12 år: >5,8 milligram per desiliter (mg/dL).
  • 13 til <17 år: >4,5 mg/dL.
• Transferrinmetning (TSAT) <50 %.
• Serumferritin <500 nanogram per milliliter (ng/mL).
• Foreldre/verge må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, og barn (deltaker) villig og i stand til å gi alderssvarende samtykke i henhold til lokale forskriftskrav.
• Kvinnelige deltakere i fertil alder, definert som postmenarche og ikke kirurgisk sterile, må ha en negativ serumgraviditetstest.

• Dialysetilstrekkelighet er stabil i minst 2 måneder før screening og samtykker i å opprettholde dialyseresept for varigheten av den farmakodynamiske vurderingsperioden med mindre endringer er nødvendig for sikkerhets skyld. En minimumsdialysetilstrekkelighet (dialyseclearance av urea-dialysetid/distribusjonsvolum av urea [Kt/V]), definert av følgende:

  • Hemodialysetilstrekkelighet: enkeltbasseng Kt/V ≥1,2 i minst 1 hemodialyseøkt innen 2 måneder.
  • Peritonealdialyse: Kt/V ≥1,8 (eller i henhold til lokal veiledning) innen 4 måneder.

Ekskluderingskriterier:

• Aktiv signifikant gastrointestinal (GI) lidelse, inkludert åpen GI-blødning eller aktiv inflammatorisk tarmsykdom
• Levertransaminaser (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT]) >3× øvre normalgrense ved screening
• Kan ikke svelge piller, hvis deltaker trenger sondeernæring, må jernsitrat tas oralt og ikke administreres via sonde).
• Ikke-renal årsak til hyperfosfatemi
• Aktiv narkotika- eller alkoholavhengighet eller misbruk (unntatt tobakksbruk eller medisinsk marihuana) innen 12 måneder før screening eller bevis på slikt misbruk (etter etterforskerens mening)
• Malignitet, bortsett fra deltakere som har vært sykdomsfrie i minst 2 år etter kurativ behandling
• Deltakere med en fungerende organtransplantasjon
• En kjent allergi eller intoleranse mot jernsitrat eller noen av dets bestanddeler

• Deltakere som ikke godtar å forbli avholdende eller samtykker i å bruke en kombinasjon av 2 av følgende svært effektive prevensjonsmetoder i minst 28 dager før den første dosen, under studien (inkludert under doseavbrudd), og i minst 30 dager etter siste dose:

  • Barrieremetode for prevensjon: kondomer (kvinnelige eller mannlige) med eller uten sæddrepende middel, membran eller livmorhalshette med sæddrepende middel.
  • Intrauterin enhet (IUD).
  • Hormonbaserte prevensjonsmidler som er assosiert med hemming av eggløsning
• Kvinner som er gravide eller ammer.
• Enhver annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, gjør at deltakeren ikke er i stand til eller usannsynlig å fullføre forsøket, eller som vil forstyrre optimal deltakelse i forsøket eller utgjøre en betydelig risiko for deltakeren
• Deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien
• Mottak av undersøkelsesmedisin innen 4 uker før screening
• Anamnese med hemokromatose eller jernoverbelastningssyndrom (f.eks. arvelig sideroblastisk anemi, talassemi)