Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ferricitrat hos børn med hyperfosfatæmi relateret til kronisk nyresygdom

Inklusionskriterier:

• Vægt ≥ 40 kg (kg) (tørvægt for dialysedeltagere) ved screening
• Kronisk nyresygdom (CKD), der kræver kronisk dialyse (dvs. hæmodialyse eller peritonealdialyse), eller CKD ikke i dialyse med en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 milliliter pr. minut (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2) ) ved Screening
• Dokumenteret historie med CKD-relateret hyperfosfatæmi i mindst 3 måneder før screeningsbesøget.

• Hvis deltageren er på fosfatbinder(e) efter mindst 1 uges udvaskning (dvs. ved besøg 1a eller besøg 1b), eller hvis deltageren ikke er på fosfatbinder(e) ved besøg 1, skal serumfosfor være:

  • 12 år: >5,8 milligram per deciliter (mg/dL).
  • 13 til <17 år: >4,5 mg/dL.
• Transferrinmætning (TSAT) <50%.
• Serumferritin <500 nanogram pr. milliliter (ng/ml).
• Forælder/værge skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og barnet (deltageren) skal være villig og i stand til at give alderssvarende samtykke i henhold til lokale lovkrav.
• Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, defineret som postmenarche og ikke kirurgisk sterile, skal have en negativ serumgraviditetstest.

• Dialysetilstrækkeligheden er stabil i mindst 2 måneder før screening og accepterer at opretholde dialyseordination i hele den farmakodynamiske vurderingsperiode, medmindre ændringer er nødvendige for sikkerheden. En minimumsdialysetilstrækkelighed (dialyseclearance af urinstof-dialysetid/volumen af ​​distribution af urinstof [Kt/V]), defineret ved følgende:

  • Hæmodialysetilstrækkelighed: enkelt-pool Kt/V ≥1,2 i mindst 1 hæmodialysesession inden for 2 måneder.
  • Peritonealdialyse: Kt/V ≥1,8 (eller pr. lokal vejledning) inden for 4 måneder.

Ekskluderingskriterier:

• Aktiv signifikant gastrointestinal (GI) lidelse, herunder åbenlys GI-blødning eller aktiv inflammatorisk tarmsygdom
• Levertransaminaser (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT]) >3× den øvre normalgrænse ved screening
• Ude af stand til at sluge piller, hvis deltageren har behov for sondeernæring, skal ferricitrat indtages oralt og ikke administreres via sonde).
• Ikke-renal årsag til hyperfosfatæmi
• Aktiv stof- eller alkoholafhængighed eller misbrug (undtagen tobaksbrug eller medicinsk marihuana) inden for de 12 måneder forud for screening eller bevis for sådant misbrug (efter efterforskerens mening)
• Malignitet, undtagen for deltagere, der har været sygdomsfri i mindst 2 år efter helbredende behandling
• Deltagere med en fungerende organtransplantation
• En kendt allergi eller intolerance over for ferricitrat eller nogen af ​​dets bestanddele

• Deltagere, der ikke accepterer at forblive afholdende eller samtykker i at bruge en kombination af 2 af følgende yderst effektive præventionsmetoder i mindst 28 dage før den første dosis, under undersøgelsen (inklusive under dosisafbrydelser) og i mindst 30 dage efter sidste dosis:

  • Barrieremetode til prævention: kondomer (kvinder eller mænd) med eller uden sæddræbende middel, mellemgulv eller cervikal hætte med sæddræbende middel.
  • Intrauterin enhed (IUD).
  • Hormonbaserede præventionsmidler, der er forbundet med hæmning af ægløsning
• Kvinder, der er gravide eller ammer.
• Enhver anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening gør deltageren ude af stand til eller usandsynligt at fuldføre forsøget, eller som ville forstyrre optimal deltagelse i forsøget eller udgøre en betydelig risiko for deltageren
• Deltageren er efter investigatorens opfattelse ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav
• Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening
• Anamnese med hæmokromatose eller jernoverbelastningssyndrom (f.eks. arvelig sideroblastisk anæmi, thalassæmi)