Tanulmány a vas-citrát biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére krónikus vesebetegséggel összefüggő hiperfoszfatémiában szenvedő gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

• Súly ≥ 40 kilogramm (kg) (száraz tömeg a dialízisben résztvevők számára) a szűréskor
• Krónikus dialízist (vagyis hemodialízist vagy peritoneális dialízist) igénylő krónikus vesebetegség (CKD), vagy nem dialízis alatt álló krónikus vesebetegség, amelynek becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) <30 milliliter/perc (mL/perc)/1,73 négyzetméter (m^2) ) a Szűrésnél
• A CKD-vel összefüggő hiperfoszfatémia dokumentált anamnézisében legalább 3 hónappal a szűrővizsgálat előtt.

• Ha a résztvevő legalább 1 hetes kimosás után (az 1a. vagy 1b.látogatásnál) foszfátmegkötő(ke)n van, vagy ha a résztvevő az 1. látogatáskor nem foszfátmegkötő(k)en van, a szérum foszfortartalmának:

  • 12 év: >5,8 milligramm deciliterenként (mg/dl).
  • 13-17 év: >4,5 mg/dl.
• Transzferrin telítettség (TSAT) <50%.
• Szérum ferritin <500 nanogramm/ml (ng/ml).
• A szülőnek/törvényes gyámnak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásos, tájékozott beleegyezését adja, a gyermeknek (résztvevőnek) pedig hajlandónak és képesnek kell lennie életkorának megfelelő hozzájárulás megadására a helyi szabályozási követelményeknek megfelelően.
• A fogamzóképes korú női résztvevőknek, akiket posztmenarche-ként határoztak meg, és nem műtétileg sterilek, negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük.

• A dialízis megfelelősége a szűrést megelőzően legalább 2 hónapig stabil, és vállalja, hogy a farmakodinámiás értékelési időszak alatt fenntartja a dialízisre vonatkozó előírást, kivéve, ha a biztonság érdekében változtatásokra van szükség. A dialízis minimális megfelelősége (karbamid-dialízis dialízis-tisztulása/karbamid-eloszlási térfogata [Kt/V]), amelyet a következők határoznak meg:

  • Hemodialízis megfelelősége: egy-pool Kt/V ≥1,2 legalább 1 hemodialízis alkalomra 2 hónapon belül.
  • Peritoneális dialízis: Kt/V ≥1,8 (vagy helyi útmutatás szerint) 4 hónapon belül.

Kizárási kritériumok:

• Aktív, jelentős gasztrointesztinális (GI) rendellenesség, beleértve a nyilvánvaló GI-vérzést vagy az aktív gyulladásos bélbetegséget
• Máj transzaminázok (aszpartát-aminotranszferáz [AST] vagy alanin-aminotranszferáz [ALT]) a normál érték felső határának 3-szorosa a szűréskor
• Nem tudja lenyelni a tablettákat, ha a résztvevő szondás táplálást igényel, a vas-citrátot szájon át kell bevenni, és nem etetőszondán keresztül kell beadni.
• A hyperphosphataemia nem vese oka
• Aktív kábítószer- vagy alkoholfüggőség vagy visszaélés (kivéve a dohányzást vagy a gyógyszeres marihuánát) a Szűrést megelőző 12 hónapon belül, vagy az ilyen visszaélés bizonyítéka (a nyomozó véleménye szerint)
• Rosszindulatú daganatok, kivéve azokat a résztvevőket, akik a gyógyító terápia után legalább 2 évig betegségmentesek voltak
• Működő szervátültetésben résztvevők
• A vas-citráttal vagy bármely összetevőjével szembeni ismert allergia vagy intolerancia

• Azok a résztvevők, akik nem járulnak hozzá, hogy absztinensek maradjanak, vagy nem járulnak hozzá az alábbi rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek közül 2 kombinációjának alkalmazásához legalább 28 nappal az első adag beadása előtt, a vizsgálat során (beleértve az adagolás megszakításait is) és legalább 30 napig az utolsó adag után:

  • A fogamzásgátlás gátlási módja: óvszer (női vagy férfi) spermicid szerrel vagy anélkül, rekeszizom vagy méhnyak sapka spermiciddel.
  • Méhen belüli eszköz (IUD).
  • Hormon alapú fogamzásgátlók, amelyek az ovuláció gátlásával járnak
• Terhes vagy szoptató nőstények.
• Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt nem tudja vagy valószínűtlenné teszi a vizsgálat befejezésére, vagy amely akadályozza a vizsgálatban való optimális részvételt, vagy jelentős kockázatot jelent a résztvevő számára
• A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint nem tud megfelelni a vizsgálat követelményeinek
• Bármely vizsgálati gyógyszer átvétele a Szűrés előtt 4 héten belül
• Hemochromatosis vagy vas-túlterhelési szindróma anamnézisében (például örökletes sideroblasztos vérszegénység, talaszémia)