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接受具有 RIC 的 UCBT、BMT 或 PBSCT 的非恶性疾病患者的数据收集研究 (PRO-RIC)

2026年1月12日更新者：Paul Szabolcs

接受脐带血、骨髓或外周血干细胞移植并采用低强度预处理方案 (PRO-RIC) 的非恶性疾病儿科和成人患者的前瞻性结果研究

这是一项数据收集研究，将检查与基于低强度化疗的方案相关的一般诊断和治疗数据，该方案与简单的阿仑单抗剂量分层相结合，旨在防止移植物失败并帮助造血干细胞移植后的免疫重建。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

药品：数据采集

详细说明

来自健康供体的造血干细胞移植 (HSCT) 可以治愈或缓解多种非恶性疾病 (NMD)。尽管降低强度调节 (RIC) 方案有望降低与治疗相关的发病率和死亡率，但移植失败和感染限制了 RIC 在未接受过化疗的患者中的使用。 Szabolcs 博士已完成多项试验，以评估阿仑单抗、羟基脲、氟达拉滨、美法仑和噻替派的新型 RIC 方案。匹兹堡 UPMC 儿童医院的最后一项试验是对一种高效且生物学上合理的基于化疗的 RIC 方案与简单的阿仑单抗剂量分层配对进行了测试，结果显示出出色的存活率和极低的移植失败率。所描述的有利结果也可以作为新兴基因治疗策略的毒性和疗效参考。

这种前瞻性的临床数据收集将使研究人员能够进一步评估该患者群体的植入、GVHD、免疫抑制剂的使用和总生存期。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Shawna McIntyre, RN
电话号码：412-692-5552
邮箱：mcintyresm@upmc.edu

研究联系人备份

姓名：Paul Szabolcs, MD
电话号码：412-692-5427
邮箱：paul.szabolcs@chp.edu

学习地点

美国
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - 招聘中
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - 接触：
      
      Shawna McIntyre, RN
      
      电话号码：412-692-5552
      
      邮箱：mcintyresm@upmc.edu
    - 副研究员：
      
      Jessie Barnum, MD
    - 副研究员：
      
      Maria Escolar, MD
    - 副研究员：
      
      Randy Windreich, MD
    - 副研究员：
      
      Craig Byersdorfer, MD
    - 副研究员：
      
      Elizabeth Stenger, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月至 60年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

接受脐带血、骨髓或外周血干细胞移植的非恶性疾病患者

描述

纳入标准：

患者、父母或法定监护人必须提供书面知情同意书。
患者在同意所有诊断时必须年满 2 个月至 60 岁（含）。
患者应患有适合干细胞移植治疗的非恶性疾病，包括但不限于以下各项：
A. 原发性免疫缺陷综合症
- 具有 NK 细胞活性的严重联合免疫缺陷 (SCID)
- 预兆综合症
- 裸淋巴细胞综合征 (BLS)
- 联合免疫缺陷 (CID) 综合征
- 联合变异免疫缺陷 (CVID) 综合征
- Wiskott-Aldrich 综合症
- 白细胞粘附缺陷
- 慢性肉芽肿病 (CGD)
- 高 IgM (XHIM) 综合征
- IPEX综合征
- Chediak-Higashi综合征
- 自身免疫性淋巴增生综合征 (ALPS)
- 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 综合征
- 淋巴细胞信号缺陷
B. 先天性骨髓衰竭综合征
- 先天性无巨核细胞性血小板减少症 (CAMT)
- 骨质疏松症
C. 遗传性代谢紊乱 (IMD)
- 粘多糖贮积症
  - 赫勒综合征 (MPS I)
  - 猎人综合症 (MPS II)
- 脑白质营养不良
  - 克拉伯病，也称为球形细胞脑白质营养不良
  - 异染性脑白质营养不良 (MLD)
  - X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD)
- 其他遗传性代谢紊乱
  - 阿尔法甘露糖苷贮积症
  - 戈谢病
  - HSCT 可能有益的其他遗传性代谢疾病
D. 遗传性贫血
- 重型地中海贫血
- 镰状细胞病 (SCD)
- Diamond Blackfan 贫血 (DBA)
E. 炎症条件
- 克罗恩病或炎症性肠病
- IPEX 或 IPEX 样综合征
- 类风湿关节炎
- HSCT 可能有益的其他炎症情况
根据匹兹堡 UPMC 儿童医院的临床实践，受试者接受脐带血、骨髓或外周血干细胞移植，并采用基于阿仑单抗、美法仑、噻替派、氟达拉滨和羟基脲的低强度预处理方案。

没有排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发病率大体时间：长达 5 年	3-4 级，慢性广泛性 GVHD	长达 5 年
HSCT 后的总生存期大体时间：长达 5 年	审查现有的医疗记录以检查参与者的生存状况	长达 5 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
根据嵌合体数据描述植入程度大体时间：长达 5 年	审查现有医疗记录中的嵌合体测试结果，以检查通过 HSCT 接受者中供体来源的血细胞百分比测量的供体植入程度	长达 5 年
描述停止全身免疫抑制药物的可能性大体时间：HSCT 后 6、9 和 12 个月	审查现有的医疗记录以检查参与者当前的药物治疗	HSCT 后 6、9 和 12 个月
描述免疫重建的节奏大体时间：移植后第一年	审查现有医疗记录中的各种测试结果，以检查参与者的免疫系统恢复率	移植后第一年
描述供体白细胞输注 (DLI) 的用途大体时间：长达 5 年	审查现有的医疗记录以检查参与者对 DLI 的需求	长达 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Paul Szabolcs

调查人员

首席研究员：Paul Szabolcs, MD、UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月20日

初级完成 (估计的)

2027年12月31日

研究完成 (估计的)

2028年6月30日

研究注册日期

首次提交

2020年8月18日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月25日

首次发布 (实际的)

2020年8月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2026年1月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月12日

最后验证

2026年1月1日