Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie gromadzenia danych pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi poddawanych UCBT, BMT lub PBSCT z RIC (PRO-RIC)

12 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Paul Szabolcs

Prospektywne badanie wyników u dzieci i dorosłych pacjentów z chorobami niezłośliwymi poddawanych przeszczepowi krwi pępowinowej, szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej z zastosowaniem schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (PRO-RIC)

Jest to badanie zbierania danych, w ramach którego przeanalizowane zostaną ogólne dane diagnostyczne i dotyczące leczenia związane ze schematem opartym na chemioterapii o zmniejszonej intensywności w połączeniu z prostymi warstwami dawkowania alemtuzumabu zaprojektowanymi w celu zapobiegania niewydolności przeszczepu i wspomagania odbudowy układu odpornościowego po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) od zdrowego dawcy może wyleczyć lub złagodzić szerokie spektrum zaburzeń niezłośliwych (NMD). Chociaż schematy kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) obiecują zmniejszenie chorobowości i śmiertelności związanej z leczeniem, niepowodzenie przeszczepu i infekcje ograniczają stosowanie RIC u pacjentów nieleczonych wcześniej chemioterapią. Dr Szabolcs ukończył kilka badań oceniających nowy schemat RIC alemtuzumabu, hydroksymocznika, fludarabiny, melfalanu i tiotepy. Ostatnia próba w Szpitalu Dziecięcym UPMC w Pittsburghu dotycząca wysoce skutecznego i biologicznie racjonalnego schematu RIC opartego na chemioterapii w połączeniu z prostymi warstwami dawkowania alemtuzumabu została przetestowana i zaowocowała wyjątkowym przeżyciem i niezwykle niskim odsetkiem niepowodzeń przeszczepu. Opisany korzystny wynik może również służyć jako odniesienie do toksyczności i skuteczności dla pojawiających się strategii terapii genowej.

Ten prospektywny zbiór danych klinicznych pozwoli badaczom na dalszą ocenę wszczepienia, GVHD, stosowania leków immunosupresyjnych i całkowitego przeżycia w tej populacji pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Jessie Barnum, MD
        • Pod-śledczy:
          • Maria Escolar, MD
        • Pod-śledczy:
          • Randy Windreich, MD
        • Pod-śledczy:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Pod-śledczy:
          • Elizabeth Stenger, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjenci z chorobami niezłośliwymi poddawani przeszczepowi krwi pępowinowej, szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent, rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  2. Pacjent musi mieć od 2 miesięcy do 60 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody na wszystkie diagnozy.

  3. Pacjenci powinni mieć niezłośliwe zaburzenie, które można leczyć przez przeszczep komórek macierzystych, w tym między innymi:

    A. Pierwotne zespoły niedoboru odporności

    • Ciężki złożony niedobór odporności (SCID) z aktywnością komórek NK
    • Syndrom Omenna
    • Zespół nagich limfocytów (BLS)
    • Zespoły złożonego niedoboru odporności (CID).
    • Zespół złożonego zmiennego niedoboru odporności (CVID).
    • Zespół Wiskotta-Aldricha
    • Niedobór adhezji leukocytów
    • Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD)
    • Zespół hiper-IgM (XHIM).
    • zespół IPEX
    • Zespół Chediaka-Higashiego
    • Autoimmunologiczny zespół limfoproliferacyjny (ALPS)
    • Zespoły limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH).
    • Wady sygnalizacji limfocytów

    B. Zespoły wrodzonej niewydolności szpiku kostnego

    • Wrodzona trombocytopenia amegakariocytowa (CAMT)
    • Osteopetroza

    C. Wrodzone zaburzenia metaboliczne (IMD)

    • Mukopolisacharydozy

      • Zespół Hurlera (MPS I)
      • Zespół Huntera (MPS II)

    • Leukodystrofie

      • Choroba Krabbego, znana również jako leukodystrofia komórek globoidalnych
      • Leukodystrofia metachromatyczna (MLD)
      • Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (ALD)

    • Inne dziedziczne zaburzenia metaboliczne

      • Mannozydoza alfa
      • Choroba Gauchera
      • Inne dziedziczne choroby metaboliczne, w których HSCT może być korzystne

    D. Dziedziczne niedokrwistości

    • Talasemia major
    • Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD)
    • Anemia Diamonda Blackfana (DBA)

    E. Stany zapalne

    • Choroba Leśniowskiego-Crohna lub nieswoiste zapalenie jelit
    • Zespoły IPEX lub podobne do IPEX
    • Reumatyzm
    • Inne stany zapalne, w których HSCT może być korzystne
  4. Osobnicy otrzymują przeszczep krwi pępowinowej, szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej z alemtuzumabem, melfalanem, tiotepą, fludarabiną i hydroksymocznikiem opartym na schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności, zgodnie z praktyką kliniczną w szpitalu dziecięcym UPMC w Pittsburghu.

Nie ma kryteriów wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: do 5 lat
stopnie 3-4, przewlekła rozległa GVHD
do 5 lat
całkowity czas przeżycia po HSCT
Ramy czasowe: do 5 lat
przegląd istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia stanu przeżycia uczestnika
do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opisać stopień wszczepienia na podstawie danych dotyczących chimeryzmu
Ramy czasowe: do 5 lat
przegląd wyników testu chimeryzmu w istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia stopnia wszczepienia dawcy mierzonego odsetkiem komórek krwi pochodzących od dawcy u biorcy HSCT
do 5 lat
Opisz prawdopodobieństwo odstawienia ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych
Ramy czasowe: do 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
przegląd istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia aktualnych leków uczestnika
do 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
Opisz tempo regeneracji immunologicznej
Ramy czasowe: w ciągu pierwszego roku po przeszczepie
przegląd różnych wyników testów w istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia szybkości regeneracji układu odpornościowego uczestnika
w ciągu pierwszego roku po przeszczepie
Opisać zastosowanie infuzji leukocytów dawcy (DLI)
Ramy czasowe: do 5 lat
przegląd istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia, czy uczestnik potrzebuje DLI
do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Paul Szabolcs

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY20070105

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na gromadzenie danych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj