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RIC와 함께 UCBT, BMT 또는 PBSCT를 받는 비악성 질환 환자의 데이터 수집 연구 (PRO-RIC)

2026년 1월 12일 업데이트: Paul Szabolcs

강도 감소 조절 요법(PRO-RIC)으로 제대혈, 골수 또는 말초 혈액 줄기 세포 이식을 받는 비악성 장애가 있는 소아 및 성인 환자에 대한 전향적 결과 연구

이것은 이식 실패를 예방하고 조혈 줄기 세포 이식 후 면역 재구성을 돕기 위해 고안된 간단한 alemtuzumab 투약 계층과 쌍을 이루는 감소된 강도의 화학 요법 기반 요법과 관련된 일반적인 진단 및 치료 데이터를 조사하는 데이터 수집 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

건강한 기증자의 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)은 광범위한 비악성 질환(NMD)을 치료하거나 완화할 수 있습니다. 강도 감소 컨디셔닝(RIC) 요법은 치료 관련 이환율 및 사망률 감소를 약속하지만, 이식 실패 및 감염은 화학 요법에 순진한 환자에서 RIC 사용을 제한하고 있습니다. Szabolcs 박사는 alemtuzumab, hydroxyurea, fludarabine, melphalan 및 thiotepa의 새로운 RIC 요법을 평가하기 위한 여러 시험을 완료했습니다. UPMC Children's Hospital of Pittsburgh에서 간단한 alemtuzumab 투약 계층과 쌍을 이루는 매우 효과적이고 생물학적으로 합리적인 화학 요법 기반 RIC 요법의 마지막 시험을 테스트한 결과 뛰어난 생존율과 현저하게 낮은 이식 실패율이 나타났습니다. 설명된 유리한 결과는 새로운 유전자 치료 전략에 대한 독성 및 효능 기준으로도 사용될 수 있습니다.

이 임상 데이터의 전향적 수집을 통해 연구자는 이 환자 집단에서 생착, GVHD, 면역억제제 사용 및 전체 생존을 추가로 평가할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Jessie Barnum, MD
        • 부수사관:
          • Maria Escolar, MD
        • 부수사관:
          • Randy Windreich, MD
        • 부수사관:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • 부수사관:
          • Elizabeth Stenger, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

제대혈, 골수 또는 말초혈 조혈모세포 이식을 받는 비악성 질환 환자

설명

포함 기준:

  1. 환자, 부모 또는 법적 보호자는 사전 서면 동의를 제공해야 합니다.
  2. 환자는 모든 진단에 대한 동의 시점에 2개월에서 60세(포함)여야 합니다.

  3. 환자는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 줄기 세포 이식으로 치료할 수 있는 비악성 질환이 있어야 합니다.

    A. 원발성 면역결핍 증후군

    • NK 세포 활성이 있는 중증 복합 면역 결핍증(SCID)
    • 징조 증후군
    • 나 림프구 증후군(BLS)
    • 복합 면역 결핍증(CID) 증후군
    • 복합 가변성 면역 결핍증(CVID) 증후군
    • 비스코트-알드리치 증후군
    • 백혈구 부착 결핍
    • 만성 육아종증(CGD)
    • 하이퍼 IgM(XHIM) 증후군
    • IPEX 증후군
    • 체디악-히가시 증후군
    • 자가면역 림프증식성 증후군(ALPS)
    • 혈구탐식림프조직구증(HLH) 증후군
    • 림프구 신호 결함

    B. 선천성 골수부전 증후군

    • 선천성 거핵구성 혈소판 감소증(CAMT)
    • 골화석증

    C. 유전성 대사 장애(IMD)

    • 점액다당류증

      • 헐러 증후군(MPS I)
      • 헌터 증후군(MPS II)

    • 백질이영양증

      • 구형 세포 백질이영양증으로도 알려진 크라베병
      • 이색성 백질이영양증(MLD)
      • X-연관 부신백질이영양증(ALD)

    • 기타 유전 대사 장애

      • 알파 만노시다증
      • 고셔병
      • HSCT가 도움이 될 수 있는 기타 유전성 대사 질환

    D. 유전성 빈혈

    • 지중해빈혈 전공
    • 낫적혈구병(SCD)
    • 다이아몬드 흑선 빈혈(DBA)

    E. 염증 상태

    • 크론병 또는 염증성 장 질환
    • IPEX 또는 IPEX 유사 증후군
    • 류머티스성 관절염
    • HSCT가 도움이 될 수 있는 기타 염증 상태
  4. UPMC Children's Hospital of Pittsburgh의 임상 실습에 따르면 피험자는 알렘투주맙, 멜팔란, 티오테파, 플루다라빈 및 하이드록시우레아 기반의 강도 감소 컨디셔닝 요법으로 제대혈, 골수 또는 말초혈 줄기세포 이식을 받습니다.

제외 기준은 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
급성 이식편대숙주병(GVHD) 발병률
기간: 최대 5년
3-4 등급, 만성 광범위한 GVHD
최대 5년
HSCT 후 전체 생존
기간: 최대 5년
참가자의 생존 여부를 확인하기 위해 기존 의료 기록 검토
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
키메리즘 데이터를 기반으로 생착 정도를 설명합니다.
기간: 최대 5년
조혈모세포이식 수혜자의 기증자 유래 혈구 비율로 측정한 기증자 생착 정도를 확인하기 위해 기존 의무기록의 키메라 검사 결과 검토
최대 5년
전신 면역억제제를 중단할 확률을 설명하십시오.
기간: HSCT 후 6, 9, 12개월까지
참가자의 현재 약물을 확인하기 위해 기존 의료 기록 검토
HSCT 후 6, 9, 12개월까지
면역 재구성의 템포를 기술하십시오
기간: 이식 후 첫 1년 동안
기존 의무기록의 각종 검사 결과를 검토하여 참여자의 면역체계 회복률 확인
이식 후 첫 1년 동안
기증자 백혈구 주입(DLI)의 사용을 설명합니다.
기간: 최대 5년
참가자의 DLI 필요성을 확인하기 위해 기존 의료 기록 검토
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Paul Szabolcs

수사관

  • 수석 연구원: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 20일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 25일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY20070105

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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