Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Adatgyűjtési vizsgálat nem rosszindulatú betegségben szenvedő, UCBT-n, BMT-n vagy PBSCT-n átesett betegeken RIC-vel (PRO-RIC)

2026. január 12. frissítette: Paul Szabolcs

Köldökzsinórvér-, csontvelő- vagy perifériás vér-őssejt-transzplantáción átesett, nem rosszindulatú betegségben szenvedő gyermek- és felnőtt betegek várható eredményei csökkentett intenzitású kondicionáló sémával (PRO-RIC)

Ez egy adatgyűjtési tanulmány, amely megvizsgálja a csökkent intenzitású kemoterápián alapuló kezeléshez kapcsolódó általános diagnosztikai és kezelési adatokat az egyszerű alemtuzumab adagolási rétegekkel, amelyek célja a graft elégtelenségének megelőzése és a vérképző őssejt-transzplantációt követő immunrendszer helyreállítása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Drog: adatgyűjtés

Részletes leírás

Az egészséges donorból származó vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) a nem rosszindulatú rendellenességek (NMD) széles spektrumát gyógyíthatja vagy enyhítheti. Bár a csökkentett intenzitású kondicionáló (RIC) sémák a kezeléssel összefüggő morbiditás és mortalitás csökkenését ígérik, a graft elégtelensége és a fertőzések korlátozzák a RIC alkalmazását kemoterápiában még nem részesült betegeknél. Dr. Szabolcs számos kísérletet végzett az alemtuzumab, hidroxi-karbamid, fludarabin, melfalán és tiotepa új RIC-kezelésének értékelésére. A Pittsburgh-i UPMC Gyermekkórházban egy rendkívül hatékony és biológiailag racionális kemoterápián alapuló RIC-sémát, egyszerű alemtuzumab adagolási rétegekkel párosítva tesztelték, és kiemelkedő túlélést és rendkívül alacsony graft-elégtelenséget eredményezett. A leírt kedvező eredmény toxicitási és hatékonysági referenciaként szolgálhat a kialakulóban lévő génterápiás stratégiák számára is.

A klinikai adatoknak ez a prospektív gyűjtése lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy tovább értékeljék az átültetést, a GVHD-t, az immunszuppresszánsok alkalmazását és a teljes túlélést ebben a betegpopulációban.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Név: Shawna McIntyre, RN
Telefonszám: 412-692-5552
E-mail: mcintyresm@upmc.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Név: Paul Szabolcs, MD
Telefonszám: 412-692-5427
E-mail: paul.szabolcs@chp.edu

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - Toborzás
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Shawna McIntyre, RN
      
      Telefonszám: 412-692-5552
      
      E-mail: mcintyresm@upmc.edu
    - Alkutató:
      
      Jessie Barnum, MD
    - Alkutató:
      
      Maria Escolar, MD
    - Alkutató:
      
      Randy Windreich, MD
    - Alkutató:
      
      Craig Byersdorfer, MD
    - Alkutató:
      
      Elizabeth Stenger, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

nem rosszindulatú betegségben szenvedő betegek, akik köldökzsinórvér-, csontvelő- vagy perifériás vér-őssejt-transzplantáción esnek át

Leírás

Bevételi kritériumok:

A betegnek, szülőjének vagy törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell adnia.
A betegnek 2 hónapos és 60 éves (beleértve) életkorúnak kell lennie az összes diagnózis elfogadásának időpontjában.
A betegeknek olyan nem rosszindulatú betegségben kell szenvedniük, amely alkalmas őssejt-transzplantációval történő kezelésre, beleértve, de nem kizárólagosan a következőket:
A. Primer immunhiányos szindrómák
- Súlyos kombinált immunhiány (SCID) NK-sejt aktivitással
- Omenn szindróma
- Csupasz limfocita szindróma (BLS)
- Kombinált immunhiányos (CID) szindrómák
- Kombinált Változó Immunhiány (CVID) szindróma
- Wiskott-Aldrich szindróma
- Leukocita adhéziós hiány
- Krónikus granulomatózisos betegség (CGD)
- Hyper IgM (XHIM) szindróma
- IPEX szindróma
- Chediak-Higashi szindróma
- Autoimmun limfoproliferatív szindróma (ALPS)
- Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) szindrómák
- Limfocita jelátviteli hibák
B. Veleszületett csontvelő-elégtelenség szindrómák
- Veleszületett amegakariocita thrombocytopenia (CAMT)
- Osteopetrózis
C. Öröklött anyagcserezavarok (IMD)
- Mukopoliszacharidózisok
  - Hurler-szindróma (MPS I)
  - Hunter-szindróma (MPS II)
- Leukodystrophiák
  - Krabbe-kór, más néven globoid sejtes leukodystrophia
  - Metakromatikus leukodystrophia (MLD)
  - X-hez kötött adrenoleukodystrophia (ALD)
- Egyéb öröklött anyagcserezavarok
  - Alfa-mannozidózis
  - Gaucher-kór
  - Egyéb öröklődő anyagcsere-betegségek, ahol a HSCT előnyös lehet
D. Örökletes anémiák
- Thalassemia major
- Sarlósejtes betegség (SCD)
- Diamond Blackfan vérszegénység (DBA)
E. Gyulladásos állapotok
- Crohn-betegség vagy gyulladásos bélbetegség
- IPEX vagy IPEX-szerű szindrómák
- Rheumatoid arthritis
- Egyéb gyulladásos állapotok, ahol a HSCT előnyös lehet
Az alanyok köldökzsinórvért, csontvelőt vagy perifériás vérből származó őssejt-transzplantációt kapnak alemtuzumab, melfalán, tiotepa, fludarabin és hidroxi-karbamid alapú, csökkentett intenzitású kondicionáló kezeléssel a pittsburghi UPMC Children's Hospital klinikai gyakorlata szerint.

Nincsenek kizárási kritériumok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Megfigyelési modellek: Kohorsz
Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
akut graft versus host betegség (GVHD) előfordulása Időkeret: legfeljebb 5 évig	3-4. fokozat, krónikus kiterjedt GVHD	legfeljebb 5 évig
teljes túlélés HSCT után Időkeret: legfeljebb 5 évig	a meglévő egészségügyi feljegyzések áttekintése a résztvevő túlélési állapotának ellenőrzése érdekében	legfeljebb 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Ismertesse a beágyazódás mértékét a kiméra adatok alapján Időkeret: legfeljebb 5 évig	a kimérizmusteszt eredményeinek áttekintése a meglévő orvosi feljegyzésekben a donor beültetés mértékének ellenőrzése érdekében, amelyet a HSCT-recipiensben a donorból származó vérsejtek százalékos arányával mérnek	legfeljebb 5 évig
Ismertesse a szisztémás immunszuppresszív gyógyszerek abbahagyásának valószínűségét Időkeret: 6, 9 és 12 hónappal a HSCT után	a meglévő egészségügyi feljegyzések áttekintése a résztvevő aktuális gyógyszereinek ellenőrzése érdekében	6, 9 és 12 hónappal a HSCT után
Ismertesse az immunrendszer helyreállításának ütemét! Időkeret: az átültetés utáni első évben	a különböző vizsgálati eredmények áttekintése a meglévő orvosi feljegyzésekben, hogy ellenőrizze a résztvevő immunrendszerének helyreállítási arányát	az átültetés utáni első évben
Ismertesse a donor leukocita infúzió (DLI) alkalmazását Időkeret: legfeljebb 5 évig	a meglévő egészségügyi feljegyzések áttekintése annak ellenőrzése érdekében, hogy a résztvevőnek szüksége van-e DLI-re	legfeljebb 5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Paul Szabolcs

Nyomozók

Kutatásvezető: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 25.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2026. január 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

STUDY20070105

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .