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Estudio de recopilación de datos de pacientes con trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

12 de enero de 2026 actualizado por: Paul Szabolcs

Un estudio de resultados prospectivos de pacientes pediátricos y adultos con trastornos no malignos sometidos a trasplante de sangre del cordón umbilical, médula ósea o células madre de sangre periférica con un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (PRO-RIC)

Este es un estudio de recopilación de datos que examinará los datos generales de diagnóstico y tratamiento asociados con el régimen basado en quimioterapia de intensidad reducida combinado con estratos de dosificación de alemtuzumab simples diseñados para prevenir el fracaso del injerto y ayudar en la reconstitución inmunitaria después del trasplante de células madre hematopoyéticas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) de un donante sano puede curar o aliviar un amplio espectro de trastornos no malignos (ENM). Aunque los regímenes de acondicionamiento de intensidad reducida (RIC, por sus siglas en inglés) prometen una disminución de la morbilidad y la mortalidad relacionadas con el tratamiento, el fracaso del injerto y las infecciones están limitando el uso de RIC en pacientes sin tratamiento previo con quimioterapia. El Dr. Szabolcs completó varios ensayos para evaluar un nuevo régimen RIC de alemtuzumab, hidroxiurea, fludarabina, melfalán y tiotepa. El último ensayo en el UPMC Children's Hospital of Pittsburgh de un régimen RIC basado en quimioterapia altamente efectivo y biológicamente racional combinado con estratos de dosificación de alemtuzumab simple se probó y resultó en una supervivencia sobresaliente y tasas notablemente bajas de fracaso del injerto. El resultado favorable descrito también puede servir como referencia de toxicidad y eficacia para las estrategias emergentes de terapia génica.

Esta recopilación prospectiva de datos clínicos permitirá a los investigadores evaluar más a fondo el injerto, la EICH, el uso de inmunosupresores y la supervivencia general en esta población de pacientes.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Shawna McIntyre, RN
  • Número de teléfono: 412-692-5552
  • Correo electrónico: mcintyresm@upmc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Paul Szabolcs, MD
  • Número de teléfono: 412-692-5427
  • Correo electrónico: paul.szabolcs@chp.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
          • Shawna McIntyre, RN
          • Número de teléfono: 412-692-5552
          • Correo electrónico: mcintyresm@upmc.edu
        • Sub-Investigador:
          • Jessie Barnum, MD
        • Sub-Investigador:
          • Maria Escolar, MD
        • Sub-Investigador:
          • Randy Windreich, MD
        • Sub-Investigador:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Elizabeth Stenger, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

pacientes con trastornos no malignos que se someten a un trasplante de sangre del cordón umbilical, médula ósea o células madre de sangre periférica

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente, padre o tutor legal debe haber dado su consentimiento informado por escrito.
  2. El paciente debe tener entre 2 meses y 60 años (inclusive) de edad al momento del consentimiento para todos los diagnósticos.

  3. Los pacientes deben tener un trastorno no maligno susceptible de tratamiento mediante trasplante de células madre, incluidos, entre otros, los siguientes:

    A. Síndromes de inmunodeficiencia primaria

    • Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) con actividad de células NK
    • Síndrome de Presagio
    • Síndrome de linfocitos desnudos (BLS)
    • Síndromes de inmunodeficiencia combinada (CID)
    • Síndrome de inmunodeficiencia combinada variable (CVID)
    • Síndrome de Wiskott-Aldrich
    • Deficiencia de adhesión de leucocitos
    • Enfermedad granulomatosa crónica (EGC)
    • Síndrome de hiper IgM (XHIM)
    • síndrome IPEX
    • Síndrome de Chediak-Higashi
    • Síndrome Linfoproliferativo Autoinmune (ALPS)
    • Síndromes de linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH)
    • Defectos de señalización de linfocitos

    B. Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea

    • Trombocitopenia amegacariocítica congénita (CAMT)
    • osteopetrosis

    C. Trastornos metabólicos hereditarios (IMD)

    • mucopolisacaridosis

      • Síndrome de Hurler (MPS I)
      • Síndrome de Hunter (MPS II)

    • Leucodistrofias

      • Enfermedad de Krabbe, también conocida como leucodistrofia de células globoides
      • Leucodistrofia metacromática (MLD)
      • Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD)

    • Otros trastornos metabólicos hereditarios

      • Alfa manosidosis
      • Enfermedad de Gaucher
      • Otras enfermedades metabólicas hereditarias donde el HSCT puede ser beneficioso

    D. Anemias Hereditarias

    • talasemia mayor
    • Enfermedad de células falciformes (ECF)
    • Anemia de Diamond Blackfan (DBA)

    E. Condiciones inflamatorias

    • Enfermedad de Crohn o Enfermedad Inflamatoria Intestinal
    • Síndromes IPEX o similares a IPEX
    • Artritis reumatoide
    • Otras condiciones inflamatorias donde el HSCT puede ser beneficioso
  4. Los sujetos reciben un trasplante de sangre del cordón umbilical, médula ósea o células madre de sangre periférica con un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida a base de alemtuzumab, melfalán, tiotepa, fludarabina e hidroxiurea, de acuerdo con la práctica clínica en el UPMC Children's Hospital of Pittsburgh.

No hay criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
grados 3-4, EICH extensa crónica
hasta 5 años
supervivencia global después del TCMH
Periodo de tiempo: hasta 5 años
revisión de los registros médicos existentes para verificar el estado de supervivencia del participante
hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Describir el grado de injerto, basado en datos de quimerismo
Periodo de tiempo: hasta 5 años
revisión de los resultados de la prueba de quimerismo en los registros médicos existentes para verificar el grado de injerto del donante medido por el porcentaje de células sanguíneas derivadas del donante en el receptor de HSCT
hasta 5 años
Describir la probabilidad de suspender los medicamentos inmunosupresores sistémicos
Periodo de tiempo: a los 6, 9 y 12 meses después del HSCT
revisión de los registros médicos existentes para verificar los medicamentos actuales del participante
a los 6, 9 y 12 meses después del HSCT
Describir el ritmo de la reconstitución inmune.
Periodo de tiempo: durante el primer año después del trasplante
revisión de los diversos resultados de las pruebas en los registros médicos existentes para verificar la tasa de recuperación del sistema inmunitario del participante
durante el primer año después del trasplante
Describir el uso de la infusión de leucocitos de donante (DLI)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
revisión de los registros médicos existentes para verificar la necesidad de DLI del participante
hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Paul Szabolcs

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de agosto de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY20070105

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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