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Étude de collecte de données sur des patients atteints de troubles non malins subissant une UCBT, une BMT ou une PBSCT avec RIC (PRO-RIC)

12 février 2024 mis à jour par: Paul Szabolcs

Une étude prospective sur les résultats des patients pédiatriques et adultes atteints de troubles non malins subissant une greffe de sang de cordon ombilical, de moelle osseuse ou de cellules souches du sang périphérique avec un régime de conditionnement à intensité réduite (PRO-RIC)

Il s'agit d'une étude de collecte de données qui examinera les données générales de diagnostic et de traitement associées au régime à base de chimiothérapie d'intensité réduite associé à des strates de dosage simples d'alemtuzumab conçues pour prévenir l'échec de la greffe et pour aider à la reconstitution immunitaire après une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) provenant d'un donneur sain peut guérir ou soulager un large éventail de troubles non malins (NMD). Bien que les régimes de conditionnement à intensité réduite (RIC) promettent une diminution de la morbidité et de la mortalité liées au traitement, l'échec de la greffe et les infections limitent l'utilisation du RIC chez les patients naïfs de chimiothérapie. Le Dr Szabolcs a réalisé plusieurs essais pour évaluer un nouveau régime RIC d'alemtuzumab, d'hydroxyurée, de fludarabine, de melphalan et de thiotépa. Le dernier essai à l'UPMC Children's Hospital de Pittsburgh d'un régime RIC basé sur une chimiothérapie hautement efficace et biologiquement rationnel associé à des strates de dosage simples d'alemtuzumab a été testé et a abouti à une survie exceptionnelle et à des taux d'échec de greffe remarquablement bas. Le résultat favorable décrit peut également servir de référence de toxicité et d'efficacité pour les stratégies émergentes de thérapie génique.

Cette collecte prospective de données cliniques permettra aux chercheurs d'évaluer plus avant la prise de greffe, la GVHD, l'utilisation d'immunosuppresseurs et la survie globale dans cette population de patients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Jessie Barnum, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Maria Escolar, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Randy Windreich, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Elizabeth Stenger, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients atteints de troubles non malins subissant une greffe de sang de cordon ombilical, de moelle osseuse ou de cellules souches du sang périphérique

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient, le parent ou le tuteur légal doit avoir donné son consentement éclairé par écrit.
  2. Le patient doit être âgé de 2 mois à 60 ans (inclus) au moment du consentement pour tous les diagnostics.

  3. Les patients doivent avoir un trouble non malin se prêtant à un traitement par greffe de cellules souches, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants :

    A. Syndromes d'immunodéficience primaire

    • Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) avec activité des cellules NK
    • Syndrome de présage
    • Syndrome des lymphocytes nus (BLS)
    • Syndromes d'immunodéficience combinée (CID)
    • Syndrome d'immunodéficience variable combinée (DICV)
    • Syndrome de Wiskott-Aldrich
    • Déficit d'adhérence leucocytaire
    • Maladie granulomateuse chronique (CGD)
    • Syndrome d'hyper IgM (XHIM)
    • Syndrome IPEX
    • Syndrome de Chediak-Higashi
    • Syndrome lymphoprolifératif auto-immun (ALPS)
    • Syndromes de lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH)
    • Défauts de signalisation lymphocytaire

    B. Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale

    • Thrombocytopénie amégacaryocytaire congénitale (CAMT)
    • Ostéopétrose

    C. Troubles métaboliques héréditaires (IMD)

    • Mucopolysaccharidoses

      • Syndrome de Hurler (MPS I)
      • Syndrome de Hunter (MPS II)

    • Leucodystrophies

      • Maladie de Krabbe, également connue sous le nom de leucodystrophie à cellules globoïdes
      • Leucodystrophie métachromatique (MLD)
      • Adrénoleucodystrophie liée à l'X (ALD)

    • Autres troubles métaboliques héréditaires

      • Alpha Mannosidose
      • Maladie de Gaucher
      • Autres maladies métaboliques héréditaires pour lesquelles la GCSH peut être bénéfique

    D. Anémies héréditaires

    • Thalassémie majeure
    • Drépanocytose (SCD)
    • Anémie Diamond Blackfan (DBA)

    E. Conditions inflammatoires

    • Maladie de Crohn ou maladie intestinale inflammatoire
    • IPEX ou syndromes de type IPEX
    • La polyarthrite rhumatoïde
    • Autres conditions inflammatoires où la HSCT peut être bénéfique
  4. Les sujets reçoivent soit du sang de cordon ombilical, de la moelle osseuse ou une greffe de cellules souches du sang périphérique avec un régime de conditionnement à intensité réduite à base d'alemtuzumab, de melphalan, de thiotépa, de fludarabine et d'hydroxyurée, conformément à la pratique clinique de l'UPMC Children's Hospital de Pittsburgh.

Il n'y a pas de critères d'exclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
incidence de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: jusqu'à 5 ans
grades 3-4, GVHD chronique étendue
jusqu'à 5 ans
survie globale après GCSH
Délai: jusqu'à 5 ans
examen des dossiers médicaux existants pour vérifier l'état de survie du participant
jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Décrire le degré de prise de greffe, sur la base des données de chimérisme
Délai: jusqu'à 5 ans
examen des résultats des tests de chimérisme dans les dossiers médicaux existants pour vérifier le degré de prise de greffe du donneur mesuré par le pourcentage de cellules sanguines dérivées du donneur chez le receveur de la GCSH
jusqu'à 5 ans
Décrire la probabilité d'arrêter les médicaments immunosuppresseurs systémiques
Délai: à 6, 9 et 12 mois après la GCSH
examen des dossiers médicaux existants pour vérifier les médicaments actuels du participant
à 6, 9 et 12 mois après la GCSH
Décrire le rythme de la reconstitution immunitaire
Délai: au cours de la première année après la greffe
examen des différents résultats de tests dans les dossiers médicaux existants pour vérifier le taux de récupération du système immunitaire du participant
au cours de la première année après la greffe
Décrire l'utilisation de la perfusion de leucocytes du donneur (DLI)
Délai: jusqu'à 5 ans
examen des dossiers médicaux existants pour vérifier si le participant a besoin d'un DLI
jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Paul Szabolcs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2020

Première publication (Réel)

27 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY20070105

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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