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Studio di raccolta dati di pazienti con disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

12 gennaio 2026 aggiornato da: Paul Szabolcs

Uno studio prospettico sui risultati di pazienti pediatrici e adulti con disturbi non maligni sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale, midollo osseo o cellule staminali del sangue periferico con un regime di condizionamento a intensità ridotta (PRO-RIC)

Questo è uno studio di raccolta dati che esaminerà i dati diagnostici e terapeutici generali associati al regime basato sulla chemioterapia a intensità ridotta abbinato a semplici strati di dosaggio di alemtuzumab progettati per prevenire il fallimento del trapianto e per aiutare nella ricostituzione immunitaria dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da un donatore sano può curare o alleviare un ampio spettro di malattie non maligne (NMD). Sebbene i regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) promettano una riduzione della morbilità e della mortalità correlate al trattamento, il fallimento del trapianto e le infezioni stanno limitando l'uso del RIC nei pazienti naive alla chemioterapia. Il dottor Szabolcs ha completato diversi studi per valutare un nuovo regime RIC di alemtuzumab, idrossiurea, fludarabina, melfalan e tiotepa. L'ultimo studio presso l'UPMC Children's Hospital di Pittsburgh di un regime RIC basato su chemioterapia altamente efficace e biologicamente razionale abbinato a semplici strati di dosaggio di alemtuzumab è stato testato e ha portato a una sopravvivenza eccezionale e tassi di fallimento del trapianto notevolmente bassi. L'esito favorevole descritto può servire da riferimento per la tossicità e l'efficacia anche per le strategie di terapia genica emergenti.

Questa raccolta prospettica di dati clinici consentirà agli investigatori di valutare ulteriormente l'attecchimento, la GVHD, l'uso di immunosoppressori e la sopravvivenza globale in questa popolazione di pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jessie Barnum, MD
        • Sub-investigatore:
          • Maria Escolar, MD
        • Sub-investigatore:
          • Randy Windreich, MD
        • Sub-investigatore:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Sub-investigatore:
          • Elizabeth Stenger, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

pazienti con patologie non maligne sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale, midollo osseo o cellule staminali del sangue periferico

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente, il genitore o il tutore legale devono aver dato il consenso informato scritto.
  2. Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 mesi e 60 anni (inclusi) al momento del consenso per tutte le diagnosi.

  3. I pazienti devono avere un disturbo non maligno suscettibile di trattamento mediante trapianto di cellule staminali, incluso ma non limitato a quanto segue:

    A. Sindromi da immunodeficienza primaria

    • Immunodeficienza combinata grave (SCID) con attività delle cellule NK
    • Sindrome di Omen
    • Sindrome dei linfociti nudi (BLS)
    • Sindromi da immunodeficienza combinata (CID).
    • Sindrome da immunodeficienza variabile combinata (CVID).
    • Sindrome di Wiskott-Aldrich
    • Deficit di adesione leucocitaria
    • Malattia granulomatosa cronica (CGD)
    • Sindrome da iper IgM (XHIM).
    • Sindrome IPEX
    • Sindrome di Chediak-Higashi
    • Sindrome linfoproliferativa autoimmune (ALPS)
    • Sindromi da linfoistiocitosi emofagocitica (HLH).
    • Difetti di segnalazione dei linfociti

    B. Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo

    • Trombocitopenia amegacariocitica congenita (CAMT)
    • Osteopetrosi

    C. Disturbi metabolici ereditari (IMD)

    • Mucopolisaccaridosi

      • Sindrome di Hurler (MPS I)
      • Sindrome di Hunter (MPS II)

    • Leucodistrofie

      • Malattia di Krabbe, nota anche come leucodistrofia a cellule globoidi
      • Leucodistrofia metacromatica (MLD)
      • Adrenoleucodistrofia legata all'X (ALD)

    • Altre malattie metaboliche ereditarie

      • Alfa mannosidosi
      • Malattia di Gaucher
      • Altre malattie metaboliche ereditarie in cui l'HSCT può essere utile

    D. Anemie ereditarie

    • Talassemia maggiore
    • Anemia falciforme (SCD)
    • Anemia Diamond Blackfan (DBA)

    E. Condizioni infiammatorie

    • Malattia di Crohn o malattia infiammatoria intestinale
    • IPEX o sindromi simili a IPEX
    • Artrite reumatoide
    • Altre condizioni infiammatorie in cui l'HSCT può essere utile
  4. I soggetti ricevono sangue del cordone ombelicale, midollo osseo o trapianto di cellule staminali del sangue periferico con un regime di condizionamento a intensità ridotta a base di alemtuzumab, melfalan, tiotepa, fludarabina e idrossiurea, secondo la pratica clinica presso l'UPMC Children's Hospital di Pittsburgh.

Non ci sono criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: fino a 5 anni
gradi 3-4, GVHD cronica estesa
fino a 5 anni
sopravvivenza globale dopo HSCT
Lasso di tempo: fino a 5 anni
revisione delle cartelle cliniche esistenti per verificare lo stato di sopravvivenza del partecipante
fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere il grado di attecchimento, basato sui dati del chimerismo
Lasso di tempo: fino a 5 anni
revisione dei risultati del test di chimerismo nelle cartelle cliniche esistenti per verificare il grado di attecchimento del donatore misurato dalla percentuale di cellule del sangue derivate dal donatore nel ricevente HSCT
fino a 5 anni
Descrivere la probabilità di interrompere i farmaci immunosoppressivi sistemici
Lasso di tempo: entro 6, 9 e 12 mesi post-HSCT
revisione delle cartelle cliniche esistenti per verificare i farmaci attuali del partecipante
entro 6, 9 e 12 mesi post-HSCT
Descrivere il ritmo della ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: nel primo anno dopo il trapianto
revisione dei vari risultati dei test nelle cartelle cliniche esistenti per verificare il tasso di recupero del sistema immunitario del partecipante
nel primo anno dopo il trapianto
Descrivere l'uso dell'infusione di leucociti da donatore (DLI)
Lasso di tempo: fino a 5 anni
revisione delle cartelle cliniche esistenti per verificare la necessità del partecipante di DLI
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Paul Szabolcs

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY20070105

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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