Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dataindsamlingsundersøgelse af patienter med ikke-maligne lidelser, der gennemgår UCBT, BMT eller PBSCT med RIC (PRO-RIC)

12. januar 2026 opdateret af: Paul Szabolcs

En prospektiv udfaldsundersøgelse af pædiatriske og voksne patienter med ikke-maligne lidelser, der gennemgår navlestrengsblod-, knoglemarvs- eller perifert blodstamcelletransplantation med et konditioneringsregime med reduceret intensitet (PRO-RIC)

Dette er et dataindsamlingsstudie, der vil undersøge de generelle diagnostiske og behandlingsdata forbundet med den reducerede intensitet kemoterapi-baserede kur parret med simple alemtuzumab doseringsstrata designet til at forhindre transplantatsvigt og til at hjælpe med immunrekonstitution efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fra en rask donor kan helbrede eller lindre et bredt spektrum af ikke-maligne lidelser (NMD). Selvom regimer med reduceret intensitetskonditionering (RIC) lover nedsat behandlingsrelateret sygelighed og dødelighed, begrænser graftsvigt og infektioner brugen af ​​RIC hos kemoterapi-naive patienter. Dr. Szabolcs har gennemført adskillige forsøg for at evaluere et nyt RIC-regime med alemtuzumab, hydroxyurinstof, fludarabin, melphalan og thiotepa. Det sidste forsøg på UPMC Children's Hospital i Pittsburgh med et yderst effektivt og biologisk rationelt kemoterapi-baseret RIC-regime parret med simple alemtuzumab-doseringsstrata blev testet og resulterede i enestående overlevelse og bemærkelsesværdigt lave frekvenser af graftsvigt. Det beskrevne gunstige resultat kan også tjene som toksicitets- og effektivitetsreference for nye genterapistrategier.

Denne prospektive indsamling af kliniske data vil give efterforskerne mulighed for yderligere at vurdere engraftment, GVHD, immunsuppressiv brug og overordnet overlevelse i denne patientpopulation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Jessie Barnum, MD
        • Underforsker:
          • Maria Escolar, MD
        • Underforsker:
          • Randy Windreich, MD
        • Underforsker:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Underforsker:
          • Elizabeth Stenger, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patienter med ikke-maligne lidelser, der gennemgår navlestrengsblod, knoglemarv eller perifert blod stamcelletransplantation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient, forælder eller værge skal have givet skriftligt informeret samtykke.
  2. Patienten skal være 2 måneder til 60 år (inklusive) på tidspunktet for samtykke for alle diagnoser.

  3. Patienter bør have en ikke-malign lidelse, der kan behandles ved stamcelletransplantation, herunder, men ikke begrænset til, følgende:

    A. Primære immundefektsyndromer

    • Svær kombineret immundefekt (SCID) med NK-celleaktivitet
    • Omenn syndrom
    • Bare lymfocytsyndrom (BLS)
    • Kombineret immundefekt (CID) syndromer
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrom
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Leukocytadhæsionsmangel
    • Kronisk granulomatøs sygdom (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndrom
    • IPEX syndrom
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Autoimmunt lymfoproliferativt syndrom (ALPS)
    • Hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) syndromer
    • Lymfocytsignaleringsdefekter

    B. Medfødte knoglemarvssvigtsyndromer

    • Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Arvelige stofskiftesygdomme (IMD)

    • Mucopolysaccharidoser

      • Hurler syndrom (MPS I)
      • Hunter syndrom (MPS II)

    • Leukodystrofier

      • Krabbe sygdom, også kendt som globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
      • X-bundet adrenoleukodystrofi (ALD)

    • Andre arvelige stofskiftesygdomme

      • Alpha Mannosidose
      • Gauchers sygdom
      • Andre arvelige stofskiftesygdomme, hvor HSCT kan være gavnlig

    D. Arvelige anæmier

    • Thalassæmi major
    • Seglcellesygdom (SCD)
    • Diamond Blackfan Anæmi (DBA)

    E. Inflammatoriske tilstande

    • Crohns sygdom eller inflammatorisk tarmsygdom
    • IPEX eller IPEX-lignende syndromer
    • Rheumatoid arthritis
    • Andre inflammatoriske tilstande, hvor HSCT kan være gavnlig
  4. Forsøgspersoner modtager enten navlestrengsblod, knoglemarv eller perifert blodstamcelletransplantation med en alemtuzumab-, melphalan-, thiotepa-, fludarabin- og hydroxyurinstofbaseret, reduceret intensitetsbehandlingsregime, ifølge klinisk praksis på UPMC Children's Hospital i Pittsburgh.

Der er ingen udelukkelseskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
forekomst af akut graft versus host sygdom (GVHD)
Tidsramme: op til 5 år
grad 3-4, kronisk omfattende GVHD
op til 5 år
samlet overlevelse efter HSCT
Tidsramme: op til 5 år
gennemgang af de eksisterende journaler for at kontrollere deltagerens overlevelsesstatus
op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv graden af ​​engraftment baseret på kimæriske data
Tidsramme: op til 5 år
gennemgang af kimæriske testresultater i de eksisterende lægejournaler for at kontrollere graden af ​​donorengraftment målt ved procentdelen af ​​donor-afledte blodceller i HSCT-recipienten
op til 5 år
Beskriv sandsynligheden for at seponere systemisk immunsuppressionsmedicin
Tidsramme: 6, 9 og 12 måneder efter HSCT
gennemgang af de eksisterende journaler for at kontrollere deltagerens aktuelle medicin
6, 9 og 12 måneder efter HSCT
Beskriv tempoet for immunrekonstitution
Tidsramme: i løbet af det første år efter transplantationen
gennemgang af de forskellige testresultater i eksisterende medicinske journaler for at kontrollere deltagerens restitutionsrate for immunsystemet
i løbet af det første år efter transplantationen
Beskriv brugen af ​​donor leukocytinfusion (DLI)
Tidsramme: op til 5 år
gennemgang af de eksisterende journaler for at tjekke deltagerens behov for DLI
op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Paul Szabolcs

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2020

Først opslået (Faktiske)

27. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY20070105

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødte knoglemarvssvigtsyndromer

Kliniske forsøg med dataindsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner