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Datenerhebungsstudie von Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen, die sich einer UCBT, BMT oder PBSCT mit RIC unterziehen (PRO-RIC)

12. Januar 2026 aktualisiert von: Paul Szabolcs

Eine prospektive Ergebnisstudie von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen, die sich einer Nabelschnurblut-, Knochenmark- oder peripheren Blutstammzelltransplantation mit einem Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität (PRO-RIC) unterziehen

Dies ist eine Datenerhebungsstudie, die die allgemeinen diagnostischen und Behandlungsdaten im Zusammenhang mit dem Chemotherapie-basierten Regime mit reduzierter Intensität in Verbindung mit einfachen Alemtuzumab-Dosierungsschichten untersucht, die darauf ausgelegt sind, ein Transplantatversagen zu verhindern und die Immunrekonstitution nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation zu unterstützen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) von einem gesunden Spender kann ein breites Spektrum nicht-maligner Erkrankungen (NMD) heilen oder lindern. Obwohl Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität (RIC) eine verringerte behandlungsbedingte Morbidität und Mortalität versprechen, schränken Transplantatversagen und Infektionen die Verwendung von RIC bei Chemotherapie-naiven Patienten ein. Dr. Szabolcs hat mehrere Studien abgeschlossen, um ein neuartiges RIC-Regime mit Alemtuzumab, Hydroxyharnstoff, Fludarabin, Melphalan und Thiotepa zu bewerten. Die letzte Studie am UPMC Children's Hospital of Pittsburgh mit einem hochwirksamen und biologisch rationalen Chemotherapie-basierten RIC-Regime, gepaart mit einfachen Alemtuzumab-Dosierungsschichten, wurde getestet und führte zu einem hervorragenden Überleben und bemerkenswert niedrigen Raten von Transplantatversagen. Das beschriebene günstige Ergebnis kann auch als Toxizitäts- und Wirksamkeitsreferenz für neue Gentherapiestrategien dienen.

Diese prospektive Sammlung klinischer Daten wird es den Forschern ermöglichen, die Transplantation, die GVHD, die Anwendung von Immunsuppressiva und das Gesamtüberleben in dieser Patientenpopulation weiter zu beurteilen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Jessie Barnum, MD
        • Unterermittler:
          • Maria Escolar, MD
        • Unterermittler:
          • Randy Windreich, MD
        • Unterermittler:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Unterermittler:
          • Elizabeth Stenger, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen, die sich einer Transplantation von Nabelschnurblut, Knochenmark oder peripheren Blutstammzellen unterziehen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient, die Eltern oder der Erziehungsberechtigte müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben.
  2. Der Patient muss zum Zeitpunkt der Einwilligung für alle Diagnosen 2 Monate bis 60 Jahre (einschließlich) alt sein.

  3. Die Patienten sollten eine nicht maligne Erkrankung haben, die für eine Behandlung durch Stammzelltransplantation geeignet ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die folgenden:

    A. Primäre Immunschwächesyndrome

    • Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID) mit NK-Zell-Aktivität
    • Omenn-Syndrom
    • Nacktes Lymphozyten-Syndrom (BLS)
    • Kombinierte Immunschwäche (CID)-Syndrome
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID)-Syndrom
    • Wiskott-Aldrich-Syndrom
    • Leukozytenadhäsionsmangel
    • Chronische Granulomatose (CGD)
    • Hyper-IgM (XHIM)-Syndrom
    • IPEX-Syndrom
    • Chediak-Higashi-Syndrom
    • Autoimmunes lymphoproliferatives Syndrom (ALPS)
    • Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)-Syndrome
    • Defekte der Lymphozyten-Signalübertragung

    B. Angeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome

    • Angeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Vererbte Stoffwechselstörungen (IMD)

    • Mucopolysaccharidosen

      • Hurler-Syndrom (MPS I)
      • Hunter-Syndrom (MPS II)

    • Leukodystrophien

      • Krabbe-Krankheit, auch als Globoidzell-Leukodystrophie bekannt
      • Metachromatische Leukodystrophie (MLD)
      • X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (ALD)

    • Andere erbliche Stoffwechselstörungen

      • Alpha-Mannosidose
      • Gaucher-Krankheit
      • Andere vererbbare Stoffwechselerkrankungen, bei denen eine HSZT von Vorteil sein kann

    D. Erbliche Anämien

    • Thalassämie major
    • Sichelzellanämie (SCD)
    • Diamond-Blackfan-Anämie (DBA)

    E. Entzündungszustände

    • Morbus Crohn oder entzündliche Darmerkrankung
    • IPEX oder IPEX-ähnliche Syndrome
    • Rheumatoide Arthritis
    • Andere entzündliche Erkrankungen, bei denen eine HSZT von Vorteil sein kann
  4. Die Probanden erhalten entweder eine Transplantation von Nabelschnurblut, Knochenmark oder peripheren Blutstammzellen mit einem auf Alemtuzumab, Melphalan, Thiotepa, Fludarabin und Hydroxyharnstoff basierenden Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität gemäß der klinischen Praxis am UPMC Children's Hospital of Pittsburgh.

Es gibt keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Grad 3-4, chronisch ausgedehnte GVHD
bis zu 5 Jahre
Gesamtüberleben nach HSCT
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Überprüfung der vorhandenen Krankenakten, um den Überlebensstatus des Teilnehmers zu überprüfen
bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreiben Sie den Grad der Transplantation auf der Grundlage von Chimärismusdaten
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Überprüfung der Chimärismus-Testergebnisse in den bestehenden Krankenakten, um den Grad der Transplantation des Spenders zu überprüfen, gemessen am Prozentsatz der vom Spender stammenden Blutzellen im HSCT-Empfänger
bis zu 5 Jahre
Beschreiben Sie die Wahrscheinlichkeit, systemische Immunsuppressiva abzusetzen
Zeitfenster: bis 6, 9 und 12 Monate nach HSCT
Überprüfung der bestehenden Krankenakten zur Überprüfung der aktuellen Medikation des Teilnehmers
bis 6, 9 und 12 Monate nach HSCT
Beschreiben Sie das Tempo der Immunrekonstitution
Zeitfenster: über das erste Jahr nach der Transplantation
Überprüfung der verschiedenen Testergebnisse in bestehenden Krankenakten, um die Erholungsrate des Immunsystems des Teilnehmers zu überprüfen
über das erste Jahr nach der Transplantation
Beschreiben Sie die Anwendung der Spender-Leukozyten-Infusion (DLI)
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Durchsicht der bestehenden Krankenakten, um festzustellen, ob der Teilnehmer DLI benötigt
bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Paul Szabolcs

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. August 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY20070105

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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