Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Datainsamlingsstudie av patienter med icke-maligna sjukdomar som genomgår UCBT, BMT eller PBSCT med RIC (PRO-RIC)

12 januari 2026 uppdaterad av: Paul Szabolcs

En studie av prospektiva resultat av pediatriska och vuxna patienter med icke-maligna sjukdomar som genomgår transplantation av navelsträngsblod, benmärg eller perifert blod stamcellstransplantation med en konditioneringsregimen med reducerad intensitet (PRO-RIC)

Detta är en datainsamlingsstudie som kommer att undersöka de allmänna diagnostiska och behandlingsdata associerade med den kemoterapibaserade regimen med reducerad intensitet i kombination med enkla alemtuzumab-doseringsskikt utformade för att förhindra transplantatsvikt och för att hjälpa till med immunrekonstitution efter hematopoetisk stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Läkemedel: datainsamling

Detaljerad beskrivning

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) från en frisk donator kan bota eller lindra ett brett spektrum av icke-maligna sjukdomar (NMD). Även om regimer med reducerad intensitet (RIC) lovar minskad behandlingsrelaterad sjuklighet och dödlighet, begränsar transplantatsvikt och infektioner användningen av RIC hos kemoterapinaiva patienter. Dr. Szabolcs har genomfört flera studier för att utvärdera en ny RIC-regim av alemtuzumab, hydroxiurea, fludarabin, melfalan och tiotepa. Den senaste studien vid UPMC Children's Hospital i Pittsburgh med en mycket effektiv och biologiskt rationell kemoterapibaserad RIC-regim parad med enkla alemtuzumab-doseringsskikt testades och resulterade i enastående överlevnad och anmärkningsvärt låga frekvenser av transplantatfel. Det gynnsamma resultatet som beskrivs kan fungera som en toxicitets- och effektivitetsreferens även för nya genterapistrategier.

Denna prospektiva insamling av kliniska data kommer att göra det möjligt för utredarna att ytterligare bedöma engraftment, GVHD, immunsuppressiva användning och total överlevnad i denna patientpopulation.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Shawna McIntyre, RN
Telefonnummer: 412-692-5552
E-post: mcintyresm@upmc.edu

Studera Kontakt Backup

Namn: Paul Szabolcs, MD
Telefonnummer: 412-692-5427
E-post: paul.szabolcs@chp.edu

Studieorter

Förenta staterna
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
    - Rekrytering
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Kontakt:
      
      Shawna McIntyre, RN
      
      Telefonnummer: 412-692-5552
      
      E-post: mcintyresm@upmc.edu
    - Underutredare:
      
      Jessie Barnum, MD
    - Underutredare:
      
      Maria Escolar, MD
    - Underutredare:
      
      Randy Windreich, MD
    - Underutredare:
      
      Craig Byersdorfer, MD
    - Underutredare:
      
      Elizabeth Stenger, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

patienter med icke-maligna sjukdomar som genomgår stamcellstransplantation av navelsträngsblod, benmärg eller perifert blod

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patient, förälder eller vårdnadshavare måste ha gett skriftligt informerat samtycke.
Patienten måste vara 2 månader till 60 år (inklusive) vid tidpunkten för samtycke för alla diagnoser.
Patienter bör ha en icke-malign sjukdom som kan behandlas genom stamcellstransplantation, inklusive men inte begränsat till följande:
A. Primära immunbristsyndrom
- Svår kombinerad immunbrist (SCID) med NK-cellaktivitet
- Omenn syndrom
- Bare lymfocytsyndrom (BLS)
- Kombinerade immunbristsyndrom (CID).
- Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrom
- Wiskott-Aldrichs syndrom
- Brist på leukocytadhesion
- Kronisk granulomatös sjukdom (CGD)
- Hyper IgM (XHIM) syndrom
- IPEX syndrom
- Chediak-Higashi syndrom
- Autoimmun lymfoproliferativt syndrom (ALPS)
- Hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) syndrom
- Lymfocytsignaleringsdefekter
B. Medfödda benmärgssviktsyndrom
- Medfödd amegakaryocytisk trombocytopeni (CAMT)
- Osteopetros
C. Ärftliga metabola störningar (IMD)
- Mukopolysackaridoser
  - Hurlers syndrom (MPS I)
  - Hunters syndrom (MPS II)
- Leukodystrofi
  - Krabbes sjukdom, även känd som globoid cell leukodystrofi
  - Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
  - X-länkad adrenoleukodystrofi (ALD)
- Andra ärftliga metabola störningar
  - Alpha Mannosidos
  - Gauchers sjukdom
  - Andra ärftliga metabola sjukdomar där HSCT kan vara fördelaktigt
D. Ärftliga anemier
- Thalassemi major
- Sicklecell disease (SCD)
- Diamond Blackfan Anemia (DBA)
E. Inflammatoriska tillstånd
- Crohns sjukdom eller inflammatorisk tarmsjukdom
- IPEX eller IPEX-liknande syndrom
- Reumatism
- Andra inflammatoriska tillstånd där HSCT kan vara fördelaktigt
Försökspersoner får antingen navelsträngsblod, benmärg eller perifert blodstamcellstransplantation med en alemtuzumab-, melfalan-, tiotepa-, fludarabin- och hydroxiureabaserad, reducerad intensitetskonditioneringsregim, enligt klinisk praxis vid UPMC Children's Hospital i Pittsburgh.

Det finns inga uteslutningskriterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
förekomst av akut graft-versus-värdsjukdom (GVHD) Tidsram: upp till 5 år	grad 3-4, kronisk omfattande GVHD	upp till 5 år
total överlevnad efter HSCT Tidsram: upp till 5 år	genomgång av befintliga journaler för att kontrollera deltagarens överlevnadsstatus	upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Beskriv graden av engraftment, baserat på chimerism data Tidsram: upp till 5 år	granskning av chimerismtestresultat i befintliga medicinska journaler för att kontrollera graden av donatorinplantering mätt med procentandelen donatorhärledda blodkroppar i HSCT-mottagaren	upp till 5 år
Beskriv sannolikheten för att avbryta systemiska immunsuppressionsmediciner Tidsram: 6, 9 och 12 månader efter HSCT	genomgång av befintliga journaler för att kontrollera deltagarens aktuella mediciner	6, 9 och 12 månader efter HSCT
Beskriv tempot för immunrekonstitutionen Tidsram: under det första året efter transplantationen	genomgång av de olika testresultaten i befintliga journaler för att kontrollera deltagarens immunsystems återhämtning	under det första året efter transplantationen
Beskriv användningen av donatorleukocytinfusion (DLI) Tidsram: upp till 5 år	genomgång av befintliga journaler för att kontrollera deltagarens behov av DLI	upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Paul Szabolcs

Utredare

Huvudutredare: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

27 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

STUDY20070105

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .