Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar gegevensverzameling van patiënten met niet-kwaadaardige aandoeningen die UCBT, BMT of PBSCT ondergaan met RIC (PRO-RIC)

12 februari 2024 bijgewerkt door: Paul Szabolcs

Een prospectieve uitkomststudie van pediatrische en volwassen patiënten met niet-kwaadaardige aandoeningen die een stamceltransplantatie van navelstrengbloed, beenmerg of perifeer bloed ondergaan met een conditioneringsregime met verminderde intensiteit (PRO-RIC)

Dit is een gegevensverzamelingsstudie die de algemene diagnostische en behandelingsgegevens zal onderzoeken die verband houden met het op chemotherapie gebaseerde regime met verminderde intensiteit in combinatie met eenvoudige alemtuzumab-doseringsstrata die zijn ontworpen om transplantaatfalen te voorkomen en om te helpen bij immuunherstel na hematopoëtische stamceltransplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) van een gezonde donor kan een breed spectrum van niet-kwaadaardige aandoeningen (NMD) genezen of verlichten. Hoewel conditioneringsregimes met verminderde intensiteit (RIC) een verminderde behandelingsgerelateerde morbiditeit en mortaliteit beloven, beperken transplantaatfalen en infecties het gebruik van RIC bij chemotherapie-naïeve patiënten. Dr. Szabolcs heeft verschillende onderzoeken afgerond om een ​​nieuw RIC-regime van alemtuzumab, hydroxyurea, fludarabine, melfalan en thiotepa te evalueren. De laatste proef in het UPMC Kinderziekenhuis van Pittsburgh van een zeer effectief en biologisch rationeel op chemotherapie gebaseerd RIC-regime in combinatie met eenvoudige alemtuzumab-doseringsstrata werd getest en resulteerde in uitstekende overleving en opmerkelijk lage percentages van transplantaatfalen. Het beschreven gunstige resultaat kan ook dienen als referentie voor toxiciteit en werkzaamheid voor opkomende gentherapiestrategieën.

Deze prospectieve verzameling van klinische gegevens zal de onderzoekers in staat stellen om implantatie, GVHD, gebruik van immunosuppressiva en algehele overleving in deze patiëntenpopulatie verder te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Jessie Barnum, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Maria Escolar, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Randy Windreich, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Elizabeth Stenger, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

patiënten met niet-kwaadaardige aandoeningen die een stamceltransplantatie van navelstrengbloed, beenmerg of perifeer bloed ondergaan

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt, ouder of wettelijke voogd moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven.
  2. Patiënt moet 2 maanden tot 60 jaar (inclusief) oud zijn op het moment van toestemming voor alle diagnoses.

  3. Patiënten moeten een niet-kwaadaardige aandoening hebben die vatbaar is voor behandeling door stamceltransplantatie, inclusief maar niet beperkt tot het volgende:

    A. Primaire immunodeficiëntiesyndromen

    • Ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (SCID) met NK-celactiviteit
    • Omenn-syndroom
    • Blote lymfocytensyndroom (BLS)
    • Gecombineerde Immune Deficiency (CID) syndromen
    • Gecombineerd variabel immuundeficiëntiesyndroom (CVID).
    • Wiskott-Aldrich-syndroom
    • Deficiëntie van leukocytenadhesie
    • Chronische granulomateuze ziekte (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndroom
    • IPEX-syndroom
    • Chediak-Higashi-syndroom
    • Auto-immuun lymfoproliferatief syndroom (ALPS)
    • Hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH) syndromen
    • Lymfocyt Signaleringsdefecten

    B. Aangeboren beenmergfalensyndromen

    • Congenitale Amegakaryocytische Trombocytopenie (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD)

    • Mucopolysaccharidosen

      • Hurler-syndroom (MPS I)
      • Hunter-syndroom (MPS II)

    • Leukodystrofieën

      • De ziekte van Krabbe, ook bekend als globoïde celleukodystrofie
      • Metachromatische leukodystrofie (MLD)
      • X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD)

    • Andere erfelijke stofwisselingsstoornissen

      • Alfa mannosidose
      • de ziekte van Gaucher
      • Andere erfelijke stofwisselingsziekten waarbij HSCT gunstig kan zijn

    D. Erfelijke bloedarmoede

    • Thalassemie majeur
    • Sikkelcelziekte (SCD)
    • Diamond Blackfan-anemie (DBA)

    E. Ontstekingsaandoeningen

    • Ziekte van Crohn of inflammatoire darmaandoening
    • IPEX of IPEX-achtige syndromen
    • Reumatoïde artritis
    • Andere ontstekingsaandoeningen waarbij HSCT gunstig kan zijn
  4. Proefpersonen krijgen navelstrengbloed, beenmerg of stamceltransplantatie uit perifeer bloed met een conditioneringsregime op basis van alemtuzumab, melfalan, thiotepa, fludarabine en hydroxyurea, volgens de klinische praktijk van het UPMC Children's Hospital in Pittsburgh.

Er zijn geen uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
incidentie van acute graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: tot 5 jaar
graad 3-4, chronische uitgebreide GVHD
tot 5 jaar
algehele overleving na HSCT
Tijdsspanne: tot 5 jaar
beoordeling van de bestaande medische dossiers om de overlevingsstatus van de deelnemer te controleren
tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijf de mate van enting, gebaseerd op chimerismegegevens
Tijdsspanne: tot 5 jaar
beoordeling van chimerisme-testresultaten in de bestaande medische dossiers om de mate van donortransplantatie te controleren, gemeten aan de hand van het percentage van donor afkomstige bloedcellen bij de HSCT-ontvanger
tot 5 jaar
Beschrijf de kans om te stoppen met systemische immunosuppressieve medicatie
Tijdsspanne: tegen 6, 9 en 12 maanden na HSCT
beoordeling van de bestaande medische dossiers om de huidige medicatie van de deelnemer te controleren
tegen 6, 9 en 12 maanden na HSCT
Beschrijf het tempo van immuunreconstitutie
Tijdsspanne: gedurende het eerste jaar na transplantatie
beoordeling van de verschillende testresultaten in bestaande medische dossiers om het herstelpercentage van het immuunsysteem van de deelnemer te controleren
gedurende het eerste jaar na transplantatie
Beschrijf het gebruik van donorleukocyteninfusie (DLI)
Tijdsspanne: tot 5 jaar
beoordeling van de bestaande medische dossiers om te controleren of de deelnemer behoefte heeft aan DLI
tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Paul Szabolcs

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY20070105

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op gegevensverzameling

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren