Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование сбора данных пациентов с незлокачественными заболеваниями, подвергающихся UCBT, BMT или PBSCT с RIC (PRO-RIC)

12 января 2026 г. обновлено: Paul Szabolcs

Проспективное исследование результатов педиатрических и взрослых пациентов с доброкачественными заболеваниями, перенесших трансплантацию пуповинной крови, костного мозга или стволовых клеток периферической крови с режимом кондиционирования пониженной интенсивности (PRO-RIC)

Это исследование по сбору данных, в котором будут изучены общие диагностические и лечебные данные, связанные со схемами химиотерапии пониженной интенсивности в сочетании с простыми схемами дозирования алемтузумаба, предназначенными для предотвращения отторжения трансплантата и содействия восстановлению иммунитета после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от здорового донора может вылечить или облегчить широкий спектр незлокачественных заболеваний (НЗЗ). Хотя режимы кондиционирования пониженной интенсивности (RIC) обещают снижение заболеваемости и смертности, связанных с лечением, отторжение трансплантата и инфекции ограничивают использование RIC у пациентов, ранее не получавших химиотерапию. Доктор Сабольч завершил несколько испытаний для оценки новой схемы RIC с алемтузумабом, гидроксимочевиной, флударабином, мелфаланом и тиотепой. Последнее испытание в Детской больнице UPMC в Питтсбурге высокоэффективной и биологически рациональной схемы RIC на основе химиотерапии в сочетании с простыми слоями дозирования алемтузумаба было протестировано и привело к выдающейся выживаемости и удивительно низкой частоте отторжения трансплантата. Описанный благоприятный исход может также служить эталоном токсичности и эффективности для новых стратегий генной терапии.

Этот проспективный сбор клинических данных позволит исследователям дополнительно оценить приживление трансплантата, РТПХ, использование иммунодепрессантов и общую выживаемость в этой популяции пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shawna McIntyre, RN
  • Номер телефона: 412-692-5552
  • Электронная почта: mcintyresm@upmc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Paul Szabolcs, MD
  • Номер телефона: 412-692-5427
  • Электронная почта: paul.szabolcs@chp.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
          • Shawna McIntyre, RN
          • Номер телефона: 412-692-5552
          • Электронная почта: mcintyresm@upmc.edu
        • Младший исследователь:
          • Jessie Barnum, MD
        • Младший исследователь:
          • Maria Escolar, MD
        • Младший исследователь:
          • Randy Windreich, MD
        • Младший исследователь:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Младший исследователь:
          • Elizabeth Stenger, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 месяца до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

пациенты с незлокачественными заболеваниями, перенесшие трансплантацию пуповинной крови, костного мозга или стволовых клеток периферической крови

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент, родитель или законный опекун должны дать письменное информированное согласие.
  2. Пациент должен быть в возрасте от 2 месяцев до 60 лет (включительно) на момент согласия для всех диагнозов.

  3. Пациенты должны иметь доброкачественное заболевание, поддающееся лечению трансплантацией стволовых клеток, включая, помимо прочего, следующее:

    А. Синдромы первичного иммунодефицита

    • Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) с активностью NK-клеток
    • Синдром Оменна
    • Синдром голых лимфоцитов (BLS)
    • Синдромы комбинированного иммунодефицита (CID)
    • Синдром комбинированного вариабельного иммунодефицита (CVID)
    • Синдром Вискотта-Олдрича
    • Дефицит адгезии лейкоцитов
    • Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ)
    • Синдром гипер-IgM (XHIM)
    • синдром IPEX
    • Синдром Чедиака-Хигаси
    • Аутоиммунный лимфопролиферативный синдром (АЛПС)
    • Синдромы гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ)
    • Дефекты передачи сигналов лимфоцитов

    B. Синдромы врожденной недостаточности костного мозга

    • Врожденная амегакариоцитарная тромбоцитопения (ВАМТ)
    • Остеопетроз

    C. Наследственные нарушения обмена веществ (IMD)

    • Мукополисахаридозы

      • Синдром Гурлера (МПС I)
      • Синдром Хантера (МПС II)

    • лейкодистрофии

      • Болезнь Краббе, также известная как глобоидно-клеточная лейкодистрофия.
      • Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД)
      • Х-сцепленная адренолейкодистрофия (ALD)

    • Другие наследственные нарушения обмена веществ

      • Альфа-маннозидоз
      • Болезнь Гоше
      • Другие наследственные метаболические заболевания, при которых ТГСК может быть полезной.

    D. Наследственные анемии

    • большая талассемия
    • Серповидноклеточная анемия (SCD)
    • Анемия Даймонда Блэкфана (АДБ)

    E. Воспалительные состояния

    • Болезнь Крона или воспалительное заболевание кишечника
    • IPEX или IPEX-подобные синдромы
    • Ревматоидный артрит
    • Другие воспалительные состояния, при которых ТГСК может быть полезной.
  4. Субъекты получают трансплантацию пуповинной крови, костного мозга или стволовых клеток периферической крови с алемтузумабом, мелфаланом, тиотепой, флударабином и гидроксимочевиной в режиме кондиционирования пониженной интенсивности в соответствии с клинической практикой детской больницы UPMC в Питтсбурге.

Критериев исключения нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
заболеваемость острой реакцией «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: до 5 лет
3-4 степень, хроническая обширная РТПХ
до 5 лет
общая выживаемость после ТГСК
Временное ограничение: до 5 лет
просмотр существующих медицинских записей для проверки статуса выживания участника
до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опишите степень приживления, основываясь на данных химеризма.
Временное ограничение: до 5 лет
просмотр результатов теста на химеризм в существующих медицинских записях для проверки степени приживления донорского трансплантата, измеряемой процентом донорских клеток крови у реципиента ТГСК
до 5 лет
Опишите вероятность прекращения приема системных иммунодепрессантов
Временное ограничение: через 6, 9 и 12 месяцев после ТГСК
просмотр существующих медицинских записей, чтобы проверить текущие лекарства участника
через 6, 9 и 12 месяцев после ТГСК
Опишите темпы восстановления иммунитета.
Временное ограничение: в течение первого года после трансплантации
просмотр различных результатов тестов в существующих медицинских записях, чтобы проверить скорость восстановления иммунной системы участника
в течение первого года после трансплантации
Опишите использование инфузии донорских лейкоцитов (DLI)
Временное ограничение: до 5 лет
обзор существующих медицинских записей, чтобы проверить потребность участника в DLI
до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Paul Szabolcs

Следователи

  • Главный следователь: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 августа 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY20070105

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования сбор информации

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться