Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tiedonkeruututkimus potilaista, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia, joille tehdään UCBT, BMT tai PBSCT RIC:n kanssa (PRO-RIC)

maanantai 12. tammikuuta 2026 päivittänyt: Paul Szabolcs

Tulevia tuloksia ei-pahanlaatuisia sairauksia sairastavilla lapsi- ja aikuispotilailla, joille tehdään napanuoraveren, luuytimen tai perifeerisen veren kantasolujen siirto alennetulla hoito-ohjelmalla (PRO-RIC)

Tämä on tiedonkeruututkimus, jossa tarkastellaan yleisiä diagnostisia ja hoitotietoja, jotka liittyvät alennetun intensiteetin kemoterapiaan perustuvaan hoito-ohjelmaan yhdistettynä yksinkertaisiin alemtutsumabin annosteluihin, jotka on suunniteltu estämään siirteen vajaatoiminta ja auttamaan immuunijärjestelmän palautumista hematopoieettisten kantasolujen siirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) terveeltä luovuttajalta voi parantaa tai lievittää laajaa kirjoa ei-pahanlaatuisia sairauksia (NMD). Vaikka alentuneen intensiteetin hoitomenetelmät (RIC) lupaavat vähentynyttä hoitoon liittyvää sairastuvuutta ja kuolleisuutta, siirteen vajaatoiminta ja infektiot rajoittavat RIC:n käyttöä potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet kemoterapiaa. Tohtori Szabolcs on suorittanut useita kokeita arvioidakseen uutta alemtutsumabin, hydroksiurean, fludarabiinin, melfalaanin ja tiotepan RIC-hoitoa. Pittsburghin UPMC:n lastensairaalassa tehty viimeinen koe erittäin tehokkaasta ja biologisesti rationaalisesta kemoterapiaan perustuvasta RIC-ohjelmasta yhdistettynä yksinkertaisiin alemtutsumabin annosteluihin testattiin, ja se johti erinomaiseen eloonjäämiseen ja huomattavan alhaiseen siirteen epäonnistumiseen. Kuvattu myönteinen tulos voi toimia myrkyllisyyden ja tehokkuuden referenssinä myös uusille geeniterapiastrategioille.

Tämän mahdollisen kliinisen tiedon kokoelman avulla tutkijat voivat arvioida edelleen siirtoa, GVHD:tä, immunosuppressanttien käyttöä ja kokonaiseloonjäämistä tässä potilaspopulaatiossa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Jessie Barnum, MD
        • Alatutkija:
          • Maria Escolar, MD
        • Alatutkija:
          • Randy Windreich, MD
        • Alatutkija:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Alatutkija:
          • Elizabeth Stenger, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

potilaat, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia ja joille tehdään napanuoraveren, luuytimen tai perifeerisen veren kantasolusiirto

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan, vanhemman tai laillisen huoltajan on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Potilaan tulee olla 2 kuukauden - 60 vuoden ikäinen kaikkien diagnoosien hyväksymishetkellä.

  3. Potilailla tulee olla ei-pahanlaatuinen sairaus, joka voidaan hoitaa kantasolusiirrolla, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat:

    A. Primaariset immuunikatooireyhtymät

    • Vaikea yhdistetty immuunivajaus (SCID) ja NK-solujen aktiivisuus
    • Omenn oireyhtymä
    • Paljas lymfosyyttioireyhtymä (BLS)
    • Yhdistetyt immuunikato-oireyhtymät (CID).
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) -oireyhtymä
    • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
    • Leukosyyttien adheesion puute
    • Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) -oireyhtymä
    • IPEX-oireyhtymä
    • Chediak-Higashin oireyhtymä
    • Autoimmuuninen lymfoproliferatiivinen oireyhtymä (ALPS)
    • Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH) -oireyhtymät
    • Lymfosyyttien signaalihäiriöt

    B. Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät

    • Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia (CAMT)
    • Osteopetroosi

    C. Perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt (IMD)

    • Mukopolysakkaridoosit

      • Hurlerin oireyhtymä (MPS I)
      • Hunterin oireyhtymä (MPS II)

    • Leukodystrofiat

      • Krabben tauti, joka tunnetaan myös nimellä globoidisoluleukodystrofia
      • Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)
      • X-kytketty adrenoleukodystrofia (ALD)

    • Muut perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt

      • Alfa-mannosidoosi
      • Gaucherin tauti
      • Muut perinnölliset aineenvaihduntasairaudet, joissa HSCT voi olla hyödyllistä

    D. Perinnölliset anemiat

    • Suuri talassemia
    • Sirppisolusairaus (SCD)
    • Diamond Blackfan Anemia (DBA)

    E. Tulehdukselliset tilat

    • Crohnin tauti tai tulehduksellinen suolistosairaus
    • IPEX tai IPEX:n kaltaiset oireyhtymät
    • Nivelreuma
    • Muut tulehdustilat, joissa HSCT voi olla hyödyllistä
  4. Koehenkilöt saavat joko napanuoraveren, luuytimen tai perifeerisen veren kantasolusiirron alemtutsumabiin, melfalaaniin, tiotepaan, fludarabiiniin ja hydroksiureaan perustuvalla tehostetulla hoito-ohjelmalla Pittsburghin UPMC Children's Hospitalin kliinisen käytännön mukaisesti.

Poissulkemiskriteereitä ei ole.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
akuutin siirrännäis vastaan ​​isäntä -taudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
luokat 3-4, krooninen laaja GVHD
jopa 5 vuotta
kokonaiseloonjääminen HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
olemassa olevien lääketieteellisten tietojen tarkastelu osallistujan eloonjäämistilan tarkistamiseksi
jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaile juurtumisen astetta kimerismitietojen perusteella
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
kimerismitestin tulosten tarkastelu olemassa olevissa lääketieteellisissä asiakirjoissa luovuttajan siirron asteen tarkistamiseksi mitattuna luovuttajaperäisten verisolujen prosenttiosuudella HSCT-vastaanottajassa
jopa 5 vuotta
Kuvaile systeemisten immunosuppressiolääkkeiden lopettamisen todennäköisyyttä
Aikaikkuna: 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
olemassa olevien lääketieteellisten tietojen tarkistaminen osallistujan nykyisten lääkkeiden tarkistamiseksi
6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
Kuvaile immuunijärjestelmän palautumisen tempoa
Aikaikkuna: ensimmäisen elinsiirron jälkeisen vuoden aikana
olemassa olevien lääketieteellisten asiakirjojen eri testitulosten tarkastelu osallistujan immuunijärjestelmän palautumisasteen tarkistamiseksi
ensimmäisen elinsiirron jälkeisen vuoden aikana
Kuvaile luovuttajan leukosyytti-infuusion (DLI) käyttöä
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
olemassa olevien lääketieteellisten asiakirjojen tarkistaminen osallistujan DLI-tarpeen tarkistamiseksi
jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Paul Szabolcs

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY20070105

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset tiedonkeruu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa