Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sběru dat pacientů s nemaligními poruchami podstupujícími UCBT, BMT nebo PBSCT s RIC (PRO-RIC)

12. února 2024 aktualizováno: Paul Szabolcs

Studie prospektivních výsledků u dětských a dospělých pacientů s nezhoubnými poruchami, kteří podstupují transplantaci pupečníkové krve, kostní dřeně nebo periferních kmenových buněk s kondicionačním režimem se sníženou intenzitou (PRO-RIC)

Toto je studie sběru dat, která prozkoumá obecná diagnostická a léčebná data spojená s režimem se sníženou intenzitou chemoterapie ve spojení s jednoduchými dávkovacími vrstvami alemtuzumabu navrženými tak, aby zabránily selhání štěpu a napomohly imunitní rekonstituci po transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) od zdravého dárce může vyléčit nebo zmírnit široké spektrum nezhoubných onemocnění (NMD). Ačkoli režimy kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) slibují snížení morbidity a mortality související s léčbou, selhání štěpu a infekce omezují použití RIC u pacientů bez předchozí chemoterapie. Dr. Szabolcs dokončil několik studií k vyhodnocení nového režimu RIC alemtuzumabu, hydroxymočoviny, fludarabinu, melfalanu a thiotepy. Poslední studie v UPMC Children's Hospital of Pittsburgh s vysoce účinným a biologicky racionálním režimem RIC založeném na chemoterapii spárovaným s jednoduchou dávkou alemtuzumabu byla testována a vedla k vynikajícímu přežití a pozoruhodně nízkému počtu selhání štěpu. Popsaný příznivý výsledek může také sloužit jako reference toxicity a účinnosti pro nové strategie genové terapie.

Tento prospektivní sběr klinických dat umožní výzkumníkům dále posoudit přihojení, GVHD, užívání imunosupresiv a celkové přežití v této populaci pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jessie Barnum, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Maria Escolar, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Randy Windreich, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Stenger, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

pacienti s nezhoubnými poruchami podstupující transplantaci pupečníkové krve, kostní dřeně nebo periferních krevních kmenových buněk

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient, rodič nebo zákonný zástupce musí dát písemný informovaný souhlas.
  2. Pacient musí být ve věku od 2 měsíců do 60 let (včetně) v době souhlasu pro všechny diagnózy.

  3. Pacienti by měli mít nemaligní poruchu, kterou lze léčit transplantací kmenových buněk, včetně, ale bez omezení na následující:

    A. Syndromy primární imunodeficience

    • Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID) s aktivitou NK buněk
    • Omennův syndrom
    • Syndrom holých lymfocytů (BLS)
    • Syndromy kombinovaného selhání imunity (CID).
    • Syndrom kombinované variabilní imunitní nedostatečnosti (CVID).
    • Wiskott-Aldrichův syndrom
    • Nedostatek adheze leukocytů
    • Chronické granulomatózní onemocnění (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndrom
    • IPEX syndrom
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Autoimunitní lymfoproliferativní syndrom (ALPS)
    • Syndromy hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH).
    • Poruchy signalizace lymfocytů

    B. Vrozené syndromy selhání kostní dřeně

    • Vrozená amegakaryocytární trombocytopenie (CAMT)
    • Osteopetróza

    C. Dědičné metabolické poruchy (IMD)

    • Mukopolysacharidózy

      • Hurlerův syndrom (MPS I)
      • Hunterův syndrom (MPS II)

    • Leukodystrofie

      • Krabbeho nemoc, také známá jako globoidní buněčná leukodystrofie
      • Metachromatická leukodystrofie (MLD)
      • X-vázaná adrenoleukodystrofie (ALD)

    • Jiné dědičné metabolické poruchy

      • Alfa mannosidóza
      • Gaucherova nemoc
      • Jiná dědičná metabolická onemocnění, kde může být HSCT prospěšná

    D. Dědičné anémie

    • Thalasemia major
    • Srpkovitá anémie (SCD)
    • Diamond Blackfan anémie (DBA)

    E. Zánětlivé stavy

    • Crohnova choroba nebo zánětlivé onemocnění střev
    • IPEX nebo syndromy podobné IPEX
    • Revmatoidní artritida
    • Jiné zánětlivé stavy, kde může být HSCT prospěšná
  4. Subjekty dostávají buď pupečníkovou krev, kostní dřeň nebo transplantaci kmenových buněk periferní krve s alemtuzumabem, melfalanem, thiotepou, fludarabinem a hydroxymočovinou na bázi kondicionačního režimu se sníženou intenzitou, podle klinické praxe v UPMC Children's Hospital of Pittsburgh.

Neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: až 5 let
stupně 3-4, chronická rozsáhlá GVHD
až 5 let
celkové přežití po HSCT
Časové okno: až 5 let
přezkoumání stávajících lékařských záznamů za účelem kontroly stavu přežití účastníka
až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište stupeň přihojení na základě dat chimerismu
Časové okno: až 5 let
kontrola výsledků testů chimerismu ve stávajících lékařských záznamech za účelem kontroly stupně přihojení dárce měřeného procentem krevních buněk pocházejících od dárce u příjemce HSCT
až 5 let
Popište pravděpodobnost vysazení systémové imunosupresivní medikace
Časové okno: do 6, 9 a 12 měsíců po HSCT
revize existujících lékařských záznamů pro kontrolu aktuálních léků účastníka
do 6, 9 a 12 měsíců po HSCT
Popište tempo imunitní rekonstituce
Časové okno: během prvního roku po transplantaci
přezkoumání výsledků různých testů ve stávajících lékařských záznamech za účelem kontroly míry zotavení imunitního systému účastníka
během prvního roku po transplantaci
Popište použití infuze dárcovských leukocytů (DLI)
Časové okno: až 5 let
přezkoumání stávajících lékařských záznamů za účelem ověření, zda účastník potřebuje DLI
až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Paul Szabolcs

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. srpna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY20070105

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozené syndromy selhání kostní dřeně

Klinické studie na sběr dat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit