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Estudo de coleta de dados de pacientes com distúrbios não malignos submetidos a UCBT, BMT ou PBSCT com RIC (PRO-RIC)

12 de janeiro de 2026 atualizado por: Paul Szabolcs

Um estudo de resultados prospectivos de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios não malignos submetidos a transplante de sangue de cordão umbilical, medula óssea ou sangue periférico com um regime de condicionamento de intensidade reduzida (PRO-RIC)

Este é um estudo de coleta de dados que examinará os dados gerais de diagnóstico e tratamento associados ao regime baseado em quimioterapia de intensidade reduzida emparelhado com estratos de dosagem simples de alentuzumabe projetados para prevenir a falha do enxerto e auxiliar na reconstituição imune após o transplante de células-tronco hematopoiéticas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de um doador saudável pode curar ou aliviar um amplo espectro de distúrbios não malignos (DNM). Embora os regimes de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) prometam diminuição da morbidade e mortalidade relacionadas ao tratamento, a falha do enxerto e as infecções estão limitando o uso de RIC em pacientes virgens de quimioterapia. O Dr. Szabolcs concluiu vários estudos para avaliar um novo regime RIC de alentuzumabe, hidroxiureia, fludarabina, melfalano e tiotepa. O último estudo no UPMC Children's Hospital de Pittsburgh de um regime RIC baseado em quimioterapia altamente eficaz e biologicamente racional emparelhado com estratos de dosagem simples de alentuzumabe foi testado e resultou em excelente sobrevida e taxas notavelmente baixas de falha do enxerto. O resultado favorável descrito também pode servir como referência de toxicidade e eficácia para estratégias emergentes de terapia gênica.

Esta coleta prospectiva de dados clínicos permitirá aos investigadores avaliar melhor o enxerto, GVHD, uso de imunossupressores e sobrevida global nesta população de pacientes.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Jessie Barnum, MD
        • Subinvestigador:
          • Maria Escolar, MD
        • Subinvestigador:
          • Randy Windreich, MD
        • Subinvestigador:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Subinvestigador:
          • Elizabeth Stenger, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 meses a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

pacientes com distúrbios não malignos submetidos a transplante de sangue do cordão umbilical, medula óssea ou células-tronco do sangue periférico

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente, os pais ou o responsável legal devem ter dado consentimento informado por escrito.
  2. O paciente deve ter de 2 meses a 60 anos (inclusive) de idade no momento do consentimento para todos os diagnósticos.

  3. Os pacientes devem ter um distúrbio não maligno passível de tratamento por transplante de células-tronco, incluindo, entre outros, o seguinte:

    A. Síndromes de Imunodeficiência Primária

    • Deficiência imunológica combinada grave (SCID) com atividade de células NK
    • Síndrome de presságio
    • Síndrome dos Linfócitos Nus (BLS)
    • Síndromes de Imunodeficiência Combinada (CID)
    • Síndrome de Imunodeficiência Variável Combinada (CVID)
    • Síndrome de Wiskott-Aldrich
    • Deficiência de adesão leucocitária
    • Doença Granulomatosa Crônica (DGC)
    • Síndrome de Hiper IgM (XHIM)
    • síndrome IPEX
    • Síndrome de Chediak-Higashi
    • Síndrome Linfoproliferativa Autoimune (ALPS)
    • Síndromes de linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH)
    • Defeitos de sinalização de linfócitos

    B. Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea

    • Trombocitopenia Amegacariocítica Congênita (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Distúrbios metabólicos hereditários (DMI)

    • Mucopolissacaridoses

      • Síndrome de Hurler (MPS I)
      • Síndrome de Hunter (MPS II)

    • Leucodistrofias

      • Doença de Krabbe, também conhecida como leucodistrofia de células globoides
      • Leucodistrofia metacromática (MLD)
      • Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (ALD)

    • Outros distúrbios metabólicos hereditários

      • Alfa Manosidose
      • Doença de Gaucher
      • Outras doenças metabólicas hereditárias em que o HSCT pode ser benéfico

    D. Anemias hereditárias

    • talassemia maior
    • Doença falciforme (DF)
    • Diamond Blackfan Anemia (DBA)

    E. Condições Inflamatórias

    • Doença de Crohn ou Doença Inflamatória Intestinal
    • Síndromes IPEX ou semelhantes a IPEX
    • Artrite reumatóide
    • Outras condições inflamatórias em que o HSCT pode ser benéfico
  4. Os indivíduos recebem sangue do cordão umbilical, medula óssea ou transplante de células-tronco do sangue periférico com um regime de condicionamento de intensidade reduzida à base de alentuzumabe, melfalano, tiotepa, fludarabina e hidroxiureia, de acordo com a prática clínica no UPMC Children's Hospital de Pittsburgh.

Não há critérios de exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: até 5 anos
graus 3-4, GVHD extenso crônico
até 5 anos
sobrevida global após TCTH
Prazo: até 5 anos
revisão dos registros médicos existentes para verificar o status de sobrevivência do participante
até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Descrever o grau de enxerto, com base em dados de quimerismo
Prazo: até 5 anos
revisão dos resultados do teste de quimerismo nos registros médicos existentes para verificar o grau de enxerto do doador medido pela porcentagem de células sanguíneas derivadas do doador no receptor de TCTH
até 5 anos
Descrever a probabilidade de descontinuar medicamentos imunossupressores sistêmicos
Prazo: aos 6, 9 e 12 meses pós-TCTH
revisão dos registros médicos existentes para verificar os medicamentos atuais do participante
aos 6, 9 e 12 meses pós-TCTH
Descrever o ritmo da reconstituição imune
Prazo: durante o primeiro ano após o transplante
revisão dos vários resultados de testes em registros médicos existentes para verificar a taxa de recuperação do sistema imunológico do participante
durante o primeiro ano após o transplante
Descrever o uso de infusão de leucócitos de doadores (DLI)
Prazo: até 5 anos
revisão dos registros médicos existentes para verificar a necessidade do participante de DLI
até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Paul Szabolcs

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY20070105

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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