一项针对脑 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (Cald) 男性儿科患者的临床研究，以评估 MIN-102 治疗对人类干细胞移植 (HSCT) 前疾病进展的影响 (NEXUS)
2023年7月17日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
一项针对 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (Cald) 男性儿童患者的开放标签、多中心研究，以评估 MIN-102 治疗对人类干细胞移植 (HSCT) 前疾病进展的影响
一项针对患有脑性 x 连锁肾上腺脑白质营养不良（cald）的男性儿科患者的开放标签多中心研究，以评估 MIN-102 治疗对人类干细胞移植 (HSCT) 前疾病进展的影响
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Göttingen、德国
- Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
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Hamburg、德国
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Paris、法国
- CHU Kremlin Bicetre
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Barcelona、西班牙
- Hospital Sant Joan De Deu
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Buenos Aires
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Bueno Aires、Buenos Aires、阿根廷、B16641NZ
- Hernan Amartino
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为 X 连锁 ALD 的年龄≥2 岁且≤12 岁的男性
- 白质受累由基线时无 Gd 增强（人群 1）或基线时有 Gd 增强（人群 2）的脑 MRI 病变确定。
- 主要功能障碍 (MFD) 得分为 0。
- 基线 Loes 评分 >0 且≤10
- 钆强度评分 >2
排除标准：
- 以前的 HSCT
- 炎症性脑损伤进展太远
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MIN-102
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每日一次，剂量由药代动力学专家指定，以达到所需的血浆暴露。
Min-102 口服混悬剂，强度 15mg/ml。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估如果在造血干细胞移植 (HSCT) 之前施用 MIN-102 是否可以阻止 cALD 的疾病进展，这是通过对儿科受试者进行的一系列临床和 MRI 研究确定的。
大体时间：6个月- 2年
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6个月- 2年
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“停滞疾病”将在 24 周和 96 周时进行评估
大体时间：在 24 周和 96 周时
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停滞的疾病定义为：基线的 NFS 变化、无 MFD 且 MRI 上无病变进展
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在 24 周和 96 周时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月13日
初级完成 (估计的)
2023年12月31日
研究完成 (估计的)
2023年12月31日
研究注册日期
首次提交
2020年7月31日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月24日
首次发布 (实际的)
2020年8月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月17日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MT-2-02
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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