Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование у педиатрических пациентов мужского пола с церебральной Х-сцепленной адренолейкодистрофией (Cald) для оценки влияния лечения MIN-102 на прогрессирование заболевания до трансплантации стволовых клеток человека (ТГСК) (NEXUS)

17 июля 2023 г. обновлено: Minoryx Therapeutics, S.L.

Открытое многоцентровое исследование у педиатрических пациентов мужского пола с церебральной Х-сцепленной адренолейкодистрофией (Cald) для оценки влияния лечения MIN-102 на прогрессирование заболевания до трансплантации стволовых клеток человека (ТГСК)

Открытое многоцентровое исследование у педиатрических пациентов мужского пола с церебральной Х-сцепленной адренолейкодистрофией (кальцием) для оценки влияния лечения MIN-102 на прогрессирование заболевания перед трансплантацией стволовых клеток человека (ТГСК)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

13

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Аргентина, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Германия
      • Göttingen, Германия
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Германия
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Франция
      • Paris, Франция
        • CHU Kremlin Bicetre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины в возрасте ≥2 и ≤12 лет с диагнозом Х-сцепленный АЛД
  • Вовлечение белого вещества, определяемое МРТ головного мозга без усиления Gd на исходном уровне (популяция 1) или с усилением Gd на исходном уровне (популяция 2).
  • Оценка основных функциональных нарушений (MFD) 0.
  • Исходный показатель Loes > 0 и ≤ 10
  • Показатель интенсивности гадолиния > 2

Критерий исключения:

  • Предыдущая ТГСК
  • Слишком далеко зашло воспалительное поражение головного мозга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МИН-102
Лекарство: МИН-102
Дозировка один раз в день в объеме, указанном специалистом по фармакокинетике, для достижения желаемой концентрации в плазме. Min-102 Суспензия для приема внутрь, концентрация 15 мг/мл.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
оценить, может ли MIN-102 остановить прогрессирование заболевания cALD, если его вводить до трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), как определено серийными клиническими и МРТ-исследованиями у детей.
Временное ограничение: 6 месяцев - 2 года
6 месяцев - 2 года
«остановка болезни» будет оцениваться в 24 недели и в 96 недель.
Временное ограничение: в 24 недели и 96 недель
остановленное заболевание определяется с помощью: изменения NFS от исходного уровня, отсутствия MFD и отсутствия прогрессирования поражения на МРТ.
в 24 недели и 96 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Minoryx Therapeutics, S.L.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT-2-02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МИН-102

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться