Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie på manliga pediatriska patienter med cerebral X-kopplad adrenoleukodystrofi (kall) för att bedöma effekterna av MIN-102-behandling på sjukdomsprogression före human stamcellstransplantation (HSCT) (NEXUS)

17 juli 2023 uppdaterad av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En öppen multicenterstudie på manliga pediatriska patienter med cerebral X-kopplad adrenoleukodystrofi (cald) för att bedöma effekterna av MIN-102-behandling på sjukdomsprogression före human stamcellstransplantation (HSCT)

En öppen etikett, multicenterstudie på manliga pediatriska patienter med cerebral x-kopplad adrenoleukodystrofi (förkylning) för att bedöma effekterna av MIN-102-behandling på sjukdomsprogression före human stamcellstransplantation (HSCT)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

13

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • CHU Kremlin Bicetre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar i åldern ≥2 och ≤12 år med diagnosen X-länkad ALD
  • Vitsubstansengagemang som bestäms av cerebrala MRI-lesioner utan Gd-förstärkning vid baslinjen (population 1), eller med Gd-förstärkning vid baslinjen (population 2).
  • Major Functional Disabilities (MFD) poäng på 0.
  • Baslinje Loes poäng >0 och ≤10
  • Gadolinium Intensitetspoäng >2

Exklusions kriterier:

  • Föregående HSCT
  • För långt framskridna inflammatoriska hjärnskador

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MIN-102
Läkemedel: MIN-102
Dosering en gång dagligen med en volym som specificeras av farmakokinetikspecialisten för att uppnå önskad plasmaexponering. Min-102 Oral suspension, styrka 15mg/ml.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
utvärdera om MIN-102 kan stoppa sjukdomsprogression av cALD om det administreras före hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), vilket fastställts av seriella kliniska och MRT-undersökningar hos pediatriska försökspersoner.
Tidsram: 6 månader - 2 år
6 månader - 2 år
"arrestered disease" kommer att bedömas vid 24 veckor och vid 96 veckor
Tidsram: vid 24 veckor och 96 veckor
arresterad sjukdom definieras med: Cahnge i NFS från Baseline, Fri från MFD och brist på lesionsförlopp på MRI
vid 24 veckor och 96 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 september 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2023

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

27 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT-2-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera