ヒト幹細胞移植（HSCT）前の疾患進行に対するMIN-102治療の効果を評価するための脳X連鎖副腎白質ジストロフィー（Cald）の男性小児患者における臨床研究 (NEXUS)
2023年7月17日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
ヒト幹細胞移植（HSCT）前の疾患進行に対するMIN-102治療の効果を評価するための脳X連鎖副腎白質ジストロフィー（Cald）の男性小児患者における非盲検多施設研究
ヒト幹細胞移植（HSCT）前の疾患進行に対するMIN-102治療の効果を評価するための、大脳X連鎖副腎白質ジストロフィー（cald）の男性小児患者における非盲検多施設研究
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
13
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Buenos Aires
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Bueno Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、B16641NZ
- Hernan Amartino
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Barcelona、スペイン
- Hospital Sant Joan de Déu
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Göttingen、ドイツ
- Universitatsmedizin Gottingen Georg-August-Universitat
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Hamburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Paris、フランス
- CHU Kremlin Bicetre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- X連鎖ALDと診断された2歳以上12歳以下の男性
- ベースラインでの Gd 増強のない脳 MRI 病変 (母集団 1)、またはベースラインでの Gd 増強を伴う脳 MRI 病変によって決定される白質関与 (母集団 2)。
- 主要機能障害 (MFD) スコア 0。
- ベースライン Loes スコア >0 かつ ≤10
- ガドリニウム強度スコア >2
除外基準:
- 以前のHSCT
- 進行しすぎた炎症性脳病変
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MIN-102
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薬物動態学の専門家が指定した量を 1 日 1 回投与して、目的の血漿曝露を達成します。
Min-102 経口懸濁液、強度 15mg/ml。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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造血幹細胞移植 (HSCT) の前に投与された場合、MIN-102 が cALD の疾患進行を止めることができるかどうかを評価します。
時間枠：6ヶ月～2年
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6ヶ月～2年
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「停止した疾患」は、24週および96週で評価されます
時間枠：24週と96週で
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停止した疾患は、以下を使用して定義されます: ベースラインからの NFS の変化、MFD がなく、MRI での病変進行の欠如
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24週と96週で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月13日
一次修了 (推定)
2023年12月31日
研究の完了 (推定)
2023年12月31日
試験登録日
最初に提出
2020年7月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月24日
最初の投稿 (実際)
2020年8月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月17日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-2-02
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
MIN-102の臨床試験
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Minoryx Therapeutics, S.L.積極的、募集していない副腎白質ジストロフィースペイン, アメリカ, ハンガリー, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ, イギリス
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Minoryx Therapeutics, S.L.完了
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Minerva Neurosciences完了
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University of Western Ontario, CanadaMirexus Biotechnologies Incわからない
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University Hospital, Montpellier完了