- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04528706
Eine klinische Studie an männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen der MIN-102-Behandlung auf das Fortschreiten der Krankheit vor der Transplantation menschlicher Stammzellen (HSCT) (NEXUS)
17. Juli 2023 aktualisiert von: Minoryx Therapeutics, S.L.
Eine offene, multizentrische Studie bei männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen einer MIN-102-Behandlung auf den Krankheitsverlauf vor einer menschlichen Stammzelltransplantation (HSCT)
Eine offene, multizentrische Studie bei männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen einer MIN-102-Behandlung auf das Fortschreiten der Krankheit vor einer Transplantation menschlicher Stammzellen (HSCT)
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
13
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Arun Mistry
- Telefonnummer: +34 93 544 14 66
- E-Mail: info@minoryx.com
Studienorte
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Buenos Aires
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Bueno Aires, Buenos Aires, Argentinien, B16641NZ
- Hernan Amartino
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Göttingen, Deutschland
- Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
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Hamburg, Deutschland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Paris, Frankreich
- CHU Kremlin Bicêtre
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Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Deu
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 12 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer im Alter von ≥2 und ≤12 Jahren mit der Diagnose einer X-chromosomalen ALD
- Beteiligung der weißen Substanz, bestimmt durch zerebrale MRT-Läsionen ohne Gd-Verstärkung zu Studienbeginn (Population 1) oder mit Gd-Verstärkung zu Studienbeginn (Population 2).
- Major Functional Disabilities (MFD)-Score von 0.
- Baseline-Loes-Score > 0 und ≤ 10
- Gadolinium-Intensitätswert >2
Ausschlusskriterien:
- Vorherige HSCT
- Zu weit fortgeschrittene entzündliche Hirnläsionen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: MIN-102
|
Einmal tägliche Dosierung mit einem vom Pharmakokinetiker festgelegten Volumen, um die gewünschte Plasmaexposition zu erreichen.
Min-102 Suspension zum Einnehmen, Stärke 15 mg/ml.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
bewerten, ob MIN-102 das Fortschreiten der cALD-Krankheit aufhalten kann, wenn es vor einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) verabreicht wird, wie durch serielle klinische und MRT-Untersuchungen bei pädiatrischen Probanden festgestellt wurde.
Zeitfenster: 6 Monate - 2 Jahre
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6 Monate - 2 Jahre
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„arrested disease“ wird nach 24 Wochen und nach 96 Wochen beurteilt
Zeitfenster: bei 24 Wochen und 96 Wochen
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Arretierte Krankheit wird definiert unter Verwendung von: Veränderung des NFS von Baseline, frei von MFD und fehlender Läsionsprogression im MRT
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bei 24 Wochen und 96 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. September 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2023
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Juli 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. August 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. August 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. Juli 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Demyelinisierende Krankheiten
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Krankheitsattribute
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Leukenzephalopathien
- Nebennierenerkrankungen
- Erbliche Demyelinisierungskrankheiten des Zentralnervensystems
- Peroxisomale Störungen
- Nebennieren-Insuffizienz
- Krankheitsprogression
- Adrenoleukodystrophie
Andere Studien-ID-Nummern
- MT-2-02
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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