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Eine klinische Studie an männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen der MIN-102-Behandlung auf das Fortschreiten der Krankheit vor der Transplantation menschlicher Stammzellen (HSCT) (NEXUS)

17. Juli 2023 aktualisiert von: Minoryx Therapeutics, S.L.

Eine offene, multizentrische Studie bei männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen einer MIN-102-Behandlung auf den Krankheitsverlauf vor einer menschlichen Stammzelltransplantation (HSCT)

Eine offene, multizentrische Studie bei männlichen pädiatrischen Patienten mit zerebraler X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (Cald) zur Bewertung der Auswirkungen einer MIN-102-Behandlung auf das Fortschreiten der Krankheit vor einer Transplantation menschlicher Stammzellen (HSCT)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentinien, B16641NZ
        • Hernan Amartino
      • Göttingen, Deutschland
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Paris, Frankreich
        • CHU Kremlin Bicêtre
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Deu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter von ≥2 und ≤12 Jahren mit der Diagnose einer X-chromosomalen ALD
  • Beteiligung der weißen Substanz, bestimmt durch zerebrale MRT-Läsionen ohne Gd-Verstärkung zu Studienbeginn (Population 1) oder mit Gd-Verstärkung zu Studienbeginn (Population 2).
  • Major Functional Disabilities (MFD)-Score von 0.
  • Baseline-Loes-Score > 0 und ≤ 10
  • Gadolinium-Intensitätswert >2

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige HSCT
  • Zu weit fortgeschrittene entzündliche Hirnläsionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MIN-102
Einmal tägliche Dosierung mit einem vom Pharmakokinetiker festgelegten Volumen, um die gewünschte Plasmaexposition zu erreichen. Min-102 Suspension zum Einnehmen, Stärke 15 mg/ml.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
bewerten, ob MIN-102 das Fortschreiten der cALD-Krankheit aufhalten kann, wenn es vor einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) verabreicht wird, wie durch serielle klinische und MRT-Untersuchungen bei pädiatrischen Probanden festgestellt wurde.
Zeitfenster: 6 Monate - 2 Jahre
6 Monate - 2 Jahre
„arrested disease“ wird nach 24 Wochen und nach 96 Wochen beurteilt
Zeitfenster: bei 24 Wochen und 96 Wochen
Arretierte Krankheit wird definiert unter Verwendung von: Veränderung des NFS von Baseline, frei von MFD und fehlender Läsionsprogression im MRT
bei 24 Wochen und 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zerebrale Adrenoleukodystrophie

Klinische Studien zur MIN-102

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