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Un estudio clínico en pacientes pediátricos masculinos con adrenoleucodistrofia cerebral ligada al cromosoma X (Cald) para evaluar los efectos del tratamiento con MIN-102 en la progresión de la enfermedad antes del trasplante de células madre humanas (HSCT) (NEXUS)

17 de julio de 2023 actualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.

Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta en pacientes pediátricos masculinos con adrenoleucodistrofia cerebral ligada al cromosoma X (Cald) para evaluar los efectos del tratamiento con MIN-102 en la progresión de la enfermedad antes del trasplante de células madre humanas (HSCT)

Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta en pacientes pediátricos masculinos con adrenoleucodistrofia cerebral ligada al cromosoma X (cald) para evaluar los efectos del tratamiento con MIN-102 en la progresión de la enfermedad antes del trasplante de células madre humanas (HSCT)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

13

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Göttingen, Alemania
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Alemania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Francia
      • Paris, Francia
        • CHU Kremlin Bicetre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones ≥2 y ≤12 años con diagnóstico de ALD ligada al cromosoma X
  • Compromiso de la sustancia blanca según lo determinado por lesiones de resonancia magnética cerebral sin realce de Gd al inicio (Población 1), o con realce de Gd al inicio (Población 2).
  • Puntuación de discapacidades funcionales mayores (MFD) de 0.
  • Puntuación inicial de Loes >0 y ≤10
  • Puntuación de intensidad de gadolinio >2

Criterio de exclusión:

  • TPH anterior
  • Lesiones cerebrales inflamatorias demasiado avanzadas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MIN-102
Droga: MIN-102
Dosificación una vez al día con un volumen especificado por el especialista en farmacocinética para lograr la exposición plasmática deseada. Min-102 Suspensión oral, potencia 15 mg/ml.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
evaluar si MIN-102 puede detener la progresión de la enfermedad de cALD si se administra antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), según lo determinado por investigaciones clínicas y de resonancia magnética en serie en sujetos pediátricos.
Periodo de tiempo: 6 meses- 2 años
6 meses- 2 años
La "enfermedad detenida" se evaluará a las 24 semanas y a las 96 semanas
Periodo de tiempo: a las 24 semanas y 96 semanas
la enfermedad detenida se define usando: cambio en NFS desde el inicio, libre de MFD y ausencia de progresión de la lesión en la RM
a las 24 semanas y 96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Minoryx Therapeutics, S.L.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT-2-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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