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Um estudo clínico em pacientes pediátricos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (Cald) para avaliar os efeitos do tratamento com MIN-102 na progressão da doença antes do transplante de células-tronco humanas (HSCT) (NEXUS)

17 de julho de 2023 atualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.

Um estudo multicêntrico aberto em pacientes pediátricos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia ligada ao X cerebral (Cald) para avaliar os efeitos do tratamento com MIN-102 na progressão da doença antes do transplante de células-tronco humanas (HSCT)

Um estudo multicêntrico aberto em pacientes pediátricos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral ligada ao cromossomo X (cald) para avaliar os efeitos do tratamento com MIN-102 na progressão da doença antes do transplante de células-tronco humanas (HSCT)

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Arun Mistry
  • Número de telefone: +34 93 544 14 66
  • E-mail: info@minoryx.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Göttingen, Alemanha
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Alemanha
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • França
      • Paris, França
        • CHU Kremlin Bicêtre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens com idade ≥2 e ≤12 anos com diagnóstico de DHA ligada ao cromossomo X
  • Envolvimento da substância branca conforme determinado por lesões cerebrais de ressonância magnética sem realce de Gd na linha de base (População 1) ou com aumento de Gd na linha de base (População 2).
  • Pontuação de Deficiência Funcional Maior (MFD) de 0.
  • Pontuação de Loes basal >0 e ≤10
  • Pontuação de intensidade de gadolínio >2

Critério de exclusão:

  • TCTH anterior
  • Lesões cerebrais inflamatórias muito avançadas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MIN-102
Medicamento: MIN-102
Dosagem única diária com um volume especificado pelo especialista em farmacocinética para atingir a exposição plasmática desejada. Min-102 Suspensão oral, dosagem 15mg/ml.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
avaliar se o MIN-102 pode interromper a progressão da doença de cALD se administrado antes do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), conforme determinado por investigações clínicas e de ressonância magnética em série em indivíduos pediátricos.
Prazo: 6 meses- 2 anos
6 meses- 2 anos
"doença interrompida" será avaliada em 24 semanas e em 96 semanas
Prazo: com 24 semanas e 96 semanas
a doença paralisada é definida usando: Mudança no NFS desde a linha de base, livre de MFD e falta de progressão da lesão na ressonância magnética
com 24 semanas e 96 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-2-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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