Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat agyi X-hez kötött adrenoleukodystrophiában (Cald) szenvedő férfibetegeken a MIN-102 kezelésnek a betegség progressziójára gyakorolt ​​hatásának felmérésére a humán őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt (NEXUS)

2023. július 17. frissítette: Minoryx Therapeutics, S.L.

Nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat agyi X-hez kötött adrenoleukodystrophiában (Cald) szenvedő férfibetegeken a MIN-102 kezelésnek a betegség progressziójára gyakorolt ​​hatásának felmérésére az emberi őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt

Nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat agyi x-kapcsolt adrenoleukodystrophiában (cald) szenvedő gyermekgyógyászati ​​​​férfi betegeken a MIN-102 kezelésnek a betegség progressziójára gyakorolt ​​hatásának felmérésére a humán őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentína, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • CHU Kremlin Bicetre
  • Németország
      • Göttingen, Németország
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Németország
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Sant Joan de Déu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥2 és ≤12 éves férfiak, akiknél X-hez kötött ALD-t diagnosztizáltak
  • A fehérállomány érintettsége agyi MRI-lézióval meghatározott Gd-növekedés nélkül a kiinduláskor (1. populáció), vagy Gd-fokozódással az alapvonalon (2. populáció).
  • A súlyos funkcionális fogyatékosság (MFD) pontszáma 0.
  • Kiindulási Loes pontszám >0 és ≤10
  • Gadolínium intenzitási pontszám >2

Kizárási kritériumok:

  • Előző HSCT
  • Túl előrehaladott gyulladásos agyi elváltozások

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MIN-102
Drog: MIN-102
Napi egyszeri adagolás a farmakokinetikai szakember által meghatározott mennyiségben a kívánt plazmaexpozíció elérése érdekében. Min-102 Belsőleges szuszpenzió, 15mg/ml.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
annak értékelése, hogy a MIN-102 képes-e megállítani a cALD betegség progresszióját, ha a vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt adják be, amint azt gyermekkorú alanyokon végzett sorozatos klinikai és MRI-vizsgálatok határozták meg.
Időkeret: 6 hónap - 2 év
6 hónap - 2 év
"letartóztatott betegség" értékelése a 24. héten és a 96. héten történik
Időkeret: 24 hetesen és 96 hetesen
A letartóztatott betegség meghatározása a következőkkel történik: Cahnge az NFS-ben az alapvonaltól, MFD-től mentes és a lézió progressziójának hiánya MRI-n
24 hetesen és 96 hetesen

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2023. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MT-2-02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel