Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse af mandlige pædiatriske patienter med cerebral X-bundet adrenoleukodystrofi (forkalkning) for at vurdere virkningerne af MIN-102-behandling på sygdomsprogression forud for human stamcelletransplantation (HSCT) (NEXUS)

17. juli 2023 opdateret af: Minoryx Therapeutics, S.L.

Et åbent, multicenter-studie i mandlige pædiatriske patienter med cerebral X-bundet adrenoleukodystrofi (cald) for at vurdere virkningerne af MIN-102-behandling på sygdomsprogression før human stamcelletransplantation (HSCT)

En Open-Label, multicenter undersøgelse i mandlige pædiatriske patienter med cerebral x-bundet adrenoleukodystrofi (forkølelse) for at vurdere virkningerne af MIN-102-behandling på sygdomsprogression forud for human stamcelletransplantation (HSCT)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • CHU Kremlin Bicetre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd i alderen ≥2 og ≤12 år med diagnosen X-linked ALD
  • Involvering af hvidt stof som bestemt af cerebrale MR-læsioner uden Gd-forstærkning ved baseline (befolkning 1) eller med Gd-forstærkning ved baseline (befolkning 2).
  • Major Functional Disabilities (MFD) score på 0.
  • Baseline Loes score >0 og ≤10
  • Gadolinium Intensitetsscore >2

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere HSCT
  • For langt fremskredne inflammatoriske hjernelæsioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MIN-102
Medicin: MIN-102
Dosering én gang dagligt med en mængde specificeret af den farmakokinetiske specialist for at opnå den ønskede plasmaeksponering. Min-102 Oral suspension, styrke 15mg/ml.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
vurdere, om MIN-102 kan standse sygdomsprogression af cALD, hvis det administreres før hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som bestemt ved serielle kliniske og MR-undersøgelser hos pædiatriske forsøgspersoner.
Tidsramme: 6 måneder - 2 år
6 måneder - 2 år
"arresteret sygdom" vil blive vurderet ved 24 uger og ved 96 uger
Tidsramme: ved 24 uger og 96 uger
arresteret sygdom defineres ved hjælp af: Cahnge i NFS fra baseline, fri for MFD og manglende læsionsprogression på MR
ved 24 uger og 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2023

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2020

Først opslået (Faktiske)

27. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-2-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniske forsøg med MIN-102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner