인간 줄기 세포 이식(HSCT) 이전 질병 진행에 대한 MIN-102 치료의 효과를 평가하기 위한 대뇌 X-연관 부신백질이영양증(Cald)이 있는 남성 소아 환자에 대한 임상 연구 (NEXUS)
2023년 7월 17일 업데이트: Minoryx Therapeutics, S.L.
인간 줄기 세포 이식(HSCT) 이전 질병 진행에 대한 MIN-102 치료의 효과를 평가하기 위한 대뇌 X-연관 부신백질이영양증(Cald)이 있는 남성 소아 환자에 대한 공개 라벨, 다기관 연구
인간 줄기 세포 이식(HSCT) 이전에 질병 진행에 대한 MIN-102 치료의 효과를 평가하기 위해 대뇌 X-연관 부신백질이영양증(cald)이 있는 남성 소아과 환자에 대한 오픈 라벨, 다기관 연구
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Göttingen, 독일
- Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Buenos Aires
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Bueno Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, B16641NZ
- Hernan Amartino
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Paris, 프랑스
- CHU Kremlin Bicetre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- X-연관 ALD 진단을 받은 2세 이상 12세 이하의 남성
- 기준선에서 Gd 향상이 없거나(인구 1), 기준선에서 Gd 향상이 있는(인구 2) 대뇌 MRI 병변에 의해 결정되는 백질 침범.
- 주요 기능 장애(MFD) 점수는 0입니다.
- 기준 Loes 점수 >0 및 ≤10
- 가돌리늄 강도 점수 >2
제외 기준:
- 이전 조혈모세포이식
- 너무 많이 진행된 염증성 뇌 병변
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 민-102
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원하는 혈장 노출을 달성하기 위해 약동학 전문가가 지정한 용량으로 1일 1회 투여합니다.
Min-102 경구 현탁액, 강도 15mg/ml.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MIN-102가 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 전에 투여되는 경우 cALD의 질병 진행을 정지시킬 수 있는지 여부를 소아 피험자에 대한 일련의 임상 및 MRI 조사에 의해 결정된 바와 같이 평가합니다.
기간: 6개월~2년
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6개월~2년
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"체포된 질병"은 24주 및 96주에 평가됩니다.
기간: 24주 및 96주에
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정지된 질병은 다음을 사용하여 정의됩니다. 베이스라인에서 NFS의 Cahnge, MFD 없음 및 MRI에서 병변 진행 부족
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24주 및 96주에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 13일
기본 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT-2-02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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