Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on aivo-X-kytkettyä adrenoleukodystrofiaa (Cald), jotta voidaan arvioida MIN-102-hoidon vaikutuksia taudin etenemiseen ennen ihmisen kantasolusiirtoa (HSCT) (NEXUS)

maanantai 17. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Minoryx Therapeutics, S.L.

Avoin, monikeskustutkimus miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on aivojen X-kytkettyä adrenoleukodystrofiaa (Cald), jolla arvioidaan MIN-102-hoidon vaikutuksia taudin etenemiseen ennen ihmisen kantasolusiirtoa (HSCT)

Avoin, monikeskustutkimus miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on aivojen x-kytkettyä adrenoleukodystrofiaa (cald), jolla arvioitiin MIN-102-hoidon vaikutuksia taudin etenemiseen ennen ihmisen kantasolusiirtoa (HSCT)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentiina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • CHU Kremlin Bicêtre
  • Saksa
      • Göttingen, Saksa
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥2- ja ≤12-vuotiaat miehet, joilla on diagnosoitu X-kytketty ALD
  • Valkoisen aineen osallistuminen määritettynä aivojen MRI-leesioilla ilman Gd:n lisääntymistä lähtötilanteessa (populaatio 1) tai Gd:n lisääntymistä lähtötilanteessa (populaatio 2).
  • Merkittävien toimintahäiriöiden (MFD) pistemäärä on 0.
  • Loes-pisteet >0 ja ≤10
  • Gadoliniumin intensiteettipisteet >2

Poissulkemiskriteerit:

  • Edellinen HSCT
  • Liian pitkälle edenneet tulehdukselliset aivovauriot

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MIN-102
Lääke: MIN-102
Annostelu kerran päivässä farmakokineettisen asiantuntijan määrittelemällä tilavuudella halutun plasmaaltistuksen saavuttamiseksi. Min-102 Oraalisuspensio, vahvuus 15 mg/ml.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
arvioida, voiko MIN-102 pysäyttää cALD:n taudin etenemisen, jos sitä annetaan ennen hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT), mikä on määritetty lapsipotilailla tehdyissä kliinisissä ja MRI-tutkimuksissa.
Aikaikkuna: 6 kuukautta - 2 vuotta
6 kuukautta - 2 vuotta
"pysäytystauti" arvioidaan viikolla 24 ja viikolla 96
Aikaikkuna: viikolla 24 ja 96
pysäytetty sairaus määritellään käyttämällä: Cahnge NFS:ssä lähtötilanteesta, vapaa MFD:stä ja leesion etenemisen puute magneettikuvauksessa
viikolla 24 ja 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Minoryx Therapeutics, S.L.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT-2-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen adrenoleukodystrofia

Kliiniset tutkimukset MIN-102

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Taiwan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa