Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie bij mannelijke pediatrische patiënten met cerebrale X-gebonden adrenoleukodystrofie (Cald) om de effecten van MIN-102-behandeling op ziekteprogressie voorafgaand aan menselijke stamceltransplantatie (HSCT) te beoordelen (NEXUS)

17 juli 2023 bijgewerkt door: Minoryx Therapeutics, S.L.

Een open-label, multicenter onderzoek bij mannelijke pediatrische patiënten met cerebrale X-gebonden adrenoleukodystrofie (Cald) om de effecten van MIN-102-behandeling op ziekteprogressie voorafgaand aan menselijke stamceltransplantatie (HSCT) te beoordelen

Een open-label, multicenter onderzoek bij mannelijke pediatrische patiënten met cerebrale x-gebonden adrenoleukodystrofie (kald) om de effecten van MIN-102-behandeling op ziekteprogressie voorafgaand aan menselijke stamceltransplantatie (HSCT) te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentinië, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Duitsland
      • Göttingen, Duitsland
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • CHU Kremlin Bicêtre
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen van ≥2 en ≤12 jaar met een diagnose van X-gebonden ALD
  • Betrokkenheid van witte stof zoals bepaald door cerebrale MRI-laesies zonder Gd-versterking bij aanvang (Populatie 1) of met Gd-versterking bij aanvang (Populatie 2).
  • Major Functional Disabilities (MFD) score van 0.
  • Baseline Loes-score >0 en ≤10
  • Gadolinium-intensiteitsscore >2

Uitsluitingscriteria:

  • Vorige HSCT
  • Te ver gevorderde inflammatoire hersenlaesies

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MIN-102
Geneesmiddel: MIN-102
Eenmaal daagse dosering met een door de farmacokinetisch specialist gespecificeerd volume om de gewenste plasmablootstelling te bereiken. Min-102 Orale suspensie, sterkte 15mg/ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
evalueren of MIN-102 de ziekteprogressie van cALD kan stoppen indien toegediend voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), zoals bepaald door seriële klinische en MRI-onderzoeken bij pediatrische proefpersonen.
Tijdsspanne: 6 maanden - 2 jaar
6 maanden - 2 jaar
"gearresteerde ziekte" wordt beoordeeld na 24 weken en na 96 weken
Tijdsspanne: op 24 weken en 96 weken
gestopte ziekte wordt gedefinieerd met behulp van: Cahnge in NFS vanaf baseline, vrij van MFD en gebrek aan laesieprogressie op MRI
op 24 weken en 96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 september 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-2-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie

Klinische onderzoeken op MIN-102

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren