Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne z udziałem pacjentów pediatrycznych płci męskiej z mózgową adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (Cald) w celu oceny wpływu leczenia MIN-102 na progresję choroby przed przeszczepem ludzkich komórek macierzystych (HSCT) (NEXUS)

17 lipca 2023 zaktualizowane przez: Minoryx Therapeutics, S.L.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem pacjentów pediatrycznych płci męskiej z mózgową adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (Cald) w celu oceny wpływu leczenia MIN-102 na progresję choroby przed przeszczepem ludzkich komórek macierzystych (HSCT)

Otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem pacjentów pediatrycznych płci męskiej z mózgową adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (cald) w celu oceny wpływu leczenia MIN-102 na postęp choroby przed przeszczepem ludzkich komórek macierzystych (HSCT)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentyna, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Francja
      • Paris, Francja
        • CHU Kremlin Bicetre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku ≥2 i ≤12 lat z rozpoznaniem ALD sprzężonego z chromosomem X
  • Zajęcie istoty białej określone na podstawie zmian w MRI mózgu bez wzmocnienia Gd na początku badania (populacja 1) lub ze wzmocnieniem po Gd na początku badania (populacja 2).
  • Wynik poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (MFD) równy 0.
  • Wyjściowy wynik Loesa >0 i ≤10
  • Wynik intensywności gadolinu >2

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzedni HSCT
  • Zbyt daleko posunięte zmiany zapalne mózgu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MIN-102
Lek: MIN-102
Dawkowanie raz dziennie w objętości określonej przez specjalistę farmakokinetyka w celu uzyskania pożądanej ekspozycji w osoczu. Min-102 Zawiesina doustna, moc 15mg/ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ocenić, czy MIN-102 może zatrzymać postęp choroby cALD, jeśli zostanie podany przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), co ustalono na podstawie seryjnych badań klinicznych i badań MRI u pacjentów pediatrycznych.
Ramy czasowe: 6 miesięcy - 2 lata
6 miesięcy - 2 lata
„zatrzymanie choroby” zostanie ocenione po 24 tygodniach i po 96 tygodniach
Ramy czasowe: w 24 tygodniu i 96 tygodniu
zatrzymanie choroby definiuje się na podstawie: Cahnge w NFS od wartości wyjściowej, bez MFD i braku progresji zmian w MRI
w 24 tygodniu i 96 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-2-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MIN-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj