Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude clinique chez des patients pédiatriques de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l'X (Cald) pour évaluer les effets du traitement MIN-102 sur la progression de la maladie avant la greffe de cellules souches humaines (GCSH) (NEXUS)

17 juillet 2023 mis à jour par: Minoryx Therapeutics, S.L.

Une étude ouverte et multicentrique chez des patients pédiatriques de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l'X (Cald) pour évaluer les effets du traitement MIN-102 sur la progression de la maladie avant la greffe de cellules souches humaines (HSCT)

Une étude ouverte et multicentrique chez des patients pédiatriques de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l'X (cald) pour évaluer les effets du traitement MIN-102 sur la progression de la maladie avant la greffe de cellules souches humaines (HSCT)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Göttingen, Allemagne
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Allemagne
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentine, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • France
      • Paris, France
        • CHU Kremlin Bicetre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes âgés de ≥2 et ≤12 ans avec un diagnostic d'ALD liée à l'X
  • Atteinte de la substance blanche déterminée par les lésions IRM cérébrales sans rehaussement du Gd au départ (Population 1) ou avec rehaussement du Gd au départ (Population 2).
  • Score d'incapacité fonctionnelle majeure (MFD) de 0.
  • Score de Loes de base> 0 et ≤ 10
  • Score d'intensité du gadolinium> 2

Critère d'exclusion:

  • GCSH précédent
  • Lésions cérébrales inflammatoires trop avancées

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MIN-102
Médicament: MIN-102
Dosage une fois par jour avec un volume spécifié par le spécialiste en pharmacocinétique pour obtenir l'exposition plasmatique souhaitée. Min-102 Suspension buvable, dosage 15mg/ml.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
évaluer si MIN-102 peut arrêter la progression de la maladie de l'ALDc s'il est administré avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), comme déterminé par des enquêtes cliniques et IRM en série chez des sujets pédiatriques.
Délai: 6 mois - 2 ans
6 mois - 2 ans
"maladie arrêtée" sera évaluée à 24 semaines et à 96 semaines
Délai: à 24 semaines et 96 semaines
la maladie arrêtée est définie en utilisant : Cahnge dans NFS à partir de la ligne de base, sans MFD et absence de progression de la lésion à l'IRM
à 24 semaines et 96 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Minoryx Therapeutics, S.L.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 septembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Première publication (Réel)

27 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT-2-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur MIN-102

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Indonesia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner