Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie u mužských dětských pacientů s cerebrální X-vázanou adrenoleukodystrofií (Cald) k posouzení účinků léčby MIN-102 na progresi onemocnění před transplantací lidských kmenových buněk (HSCT) (NEXUS)

17. července 2023 aktualizováno: Minoryx Therapeutics, S.L.

Otevřená, multicentrická studie u mužských dětských pacientů s cerebrální X-vázanou adrenoleukodystrofií (Cald) k posouzení účinků léčby MIN-102 na progresi onemocnění před transplantací lidských kmenových buněk (HSCT)

Otevřená, multicentrická studie u dětských pacientů mužského pohlaví s cerebrální x-vázanou adrenoleukodystrofií (cald) k posouzení účinků léčby MIN-102 na progresi onemocnění před transplantací lidských kmenových buněk (HSCT)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Francie
      • Paris, Francie
        • CHU Kremlin Bicetre
  • Německo
      • Göttingen, Německo
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku ≥2 a ≤12 let s diagnózou X-vázané ALD
  • Postižení bílé hmoty, jak bylo určeno mozkovými lézemi MRI bez zvýšení Gd na začátku (populace 1), nebo se zvýšením Gd na začátku (populace 2).
  • Skóre hlavních funkčních poruch (MFD) 0.
  • Základní skóre Loes >0 a ≤10
  • Skóre intenzity gadolinia >2

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí HSCT
  • Příliš pokročily zánětlivé mozkové léze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MIN-102
Lék: MIN-102
Dávkování jednou denně v objemu stanoveném farmakokinetickým specialistou k dosažení požadované plazmatické expozice. Min-102 Perorální suspenze, síla 15 mg/ml.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vyhodnotit, zda MIN-102 může zastavit progresi onemocnění cALD, pokud je podán před transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT), jak bylo stanoveno sériovými klinickými a MRI vyšetřeními u pediatrických subjektů.
Časové okno: 6 měsíců - 2 roky
6 měsíců - 2 roky
„zastavená nemoc“ bude hodnocena ve 24. týdnu a v 96. týdnu
Časové okno: ve 24 týdnech a 96 týdnech
zastavená nemoc je definována pomocí: Cahnge v NFS od výchozího stavu, bez MFD a absence progrese léze na MRI
ve 24 týdnech a 96 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-2-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie

Klinické studie na MIN-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit