Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie i mannlige pediatriske pasienter med cerebral X-koblet adrenoleukodystrofi (kald) for å vurdere effekten av MIN-102-behandling på sykdomsprogresjon før menneskelig stamcelletransplantasjon (HSCT) (NEXUS)

17. juli 2023 oppdatert av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En åpen, multisenterstudie i mannlige pediatriske pasienter med cerebral X-koblet adrenoleukodystrofi (cald) for å vurdere effekten av MIN-102-behandling på sykdomsprogresjon før menneskelig stamcelletransplantasjon (HSCT)

En åpen, multisenterstudie i mannlige pediatriske pasienter med cerebral x-koblet adrenoleukodystrofi (kald) for å vurdere effekten av MIN-102-behandling på sykdomsprogresjon før human stamcelletransplantasjon (HSCT)

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • CHU Kremlin Bicêtre
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn i alderen ≥2 og ≤12 år med diagnosen X-bundet ALD
  • Involvering av hvit substans bestemt av cerebrale MR-lesjoner uten Gd-forsterkning ved baseline (populasjon 1), eller med Gd-forsterkning ved baseline (populasjon 2).
  • Score for store funksjonshemninger (MFD) på 0.
  • Baseline Loes score >0 og ≤10
  • Gadolinium-intensitetspoeng >2

Ekskluderingskriterier:

  • Forrige HSCT
  • For langt utviklet inflammatoriske hjernelesjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MIN-102
Legemiddel: MIN-102
Dosering én gang daglig med et volum spesifisert av den farmakokinetiske spesialisten for å oppnå ønsket plasmaeksponering. Min-102 Oral suspensjon, styrke 15mg/ml.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
vurdere om MIN-102 kan stoppe sykdomsprogresjon av cALD hvis det administreres før hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), som bestemt av serielle kliniske og MR-undersøkelser hos pediatriske personer.
Tidsramme: 6 måneder - 2 år
6 måneder - 2 år
«arrestert sykdom» vil bli vurdert ved 24 uker og ved 96 uker
Tidsramme: ved 24 uker og 96 uker
arrestert sykdom er definert ved å bruke: Cahnge i NFS fra baseline, fri for MFD og mangel på lesjonsprogresjon på MR
ved 24 uker og 96 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2023

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-2-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniske studier på MIN-102

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere