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Uno studio clinico su pazienti pediatrici maschi con adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (Cald) per valutare gli effetti del trattamento con MIN-102 sulla progressione della malattia prima del trapianto di cellule staminali umane (HSCT) (NEXUS)

17 luglio 2023 aggiornato da: Minoryx Therapeutics, S.L.

Uno studio multicentrico in aperto su pazienti pediatrici maschi con adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (Cald) per valutare gli effetti del trattamento con MIN-102 sulla progressione della malattia prima del trapianto di cellule staminali umane (HSCT)

Uno studio multicentrico in aperto su pazienti pediatrici maschi con adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (cald) per valutare gli effetti del trattamento con MIN-102 sulla progressione della malattia prima del trapianto di cellule staminali umane (HSCT)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Arun Mistry
  • Numero di telefono: +34 93 544 14 66
  • Email: info@minoryx.com

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bueno Aires, Buenos Aires, Argentina, B16641NZ
        • Hernan Amartino
  • Francia
      • Paris, Francia
        • CHU Kremlin Bicêtre
  • Germania
      • Göttingen, Germania
        • Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età ≥2 e ≤12 anni con diagnosi di ALD legata all'X
  • Coinvolgimento della sostanza bianca come determinato dalle lesioni della risonanza magnetica cerebrale senza potenziamento di Gd al basale (popolazione 1) o con potenziamento di Gd al basale (popolazione 2).
  • Punteggio delle disabilità funzionali maggiori (MFD) pari a 0.
  • Punteggio Loes basale >0 e ≤10
  • Punteggio di intensità del gadolinio >2

Criteri di esclusione:

  • Precedente HSCT
  • Lesioni cerebrali infiammatorie troppo progredite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MIN-102
Droga: MIN-102
Dosaggio una volta al giorno con un volume specificato dallo specialista in farmacocinetica per ottenere l'esposizione plasmatica desiderata. Min-102 Sospensione orale, dosaggio 15 mg/ml.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
valutare se MIN-102 può arrestare la progressione della malattia di cALD se somministrato prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), come determinato da indagini cliniche seriali e MRI in soggetti pediatrici.
Lasso di tempo: 6 mesi- 2 anni
6 mesi- 2 anni
La "malattia arrestata" sarà valutata a 24 settimane ea 96 settimane
Lasso di tempo: a 24 settimane e 96 settimane
la malattia arrestata è definita utilizzando: cambiamento in NFS rispetto al basale, assenza di MFD e mancanza di progressione della lesione alla risonanza magnetica
a 24 settimane e 96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT-2-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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