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化疗后供体干细胞移植治疗儿童和青少年复发性或难治性高危实体瘤

2024年4月10日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center

儿童和青少年高危实体瘤患者同种异体造血干细胞移植的初步研究

该 II 期试验调查副作用以及化疗后供体干细胞移植在治疗儿童和青少年高危实体瘤复发（复发）或对治疗无反应（难治性）方面的效果。 氟达拉滨、噻替哌、依托泊苷、美法仑和兔抗胸腺细胞球蛋白等化疗药物以不同的方式阻止肿瘤细胞的生长，包括杀死细胞、阻止细胞分裂或阻止它们扩散。 在供体干细胞移植前进行化疗有助于杀死体内的癌细胞，并有助于在患者的骨髓中为新的造血细胞（干细胞）的生长腾出空间。 当来自捐赠者的健康干细胞被注入患者体内时，它们可能会帮助患者的骨髓产生更多健康的细胞和血小板，并可能有助于摧毁任何残留的癌细胞。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 评估同种异体造血干细胞移植 (HCT) 对化疗敏感的复发性/难治性实体瘤患者的耐受性，定义为第 30 天移植相关死亡率 (TRM) 和 III 级或更高级别器官毒性的发生率（Bearman治疗相关毒性量表）归因于 30 天内发生的调节。

次要目标：

I. 评估血小板和中性粒细胞植入的中位时间。 二。 评估第 100 天急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的发生率。 三、 在第 100 天和一年时评估慢性 GVHD (cGVHD) 的发生率。 四、 评估第 100 天的 II 级器官毒性发生率。 V. 评估第 100 天的移植失败率（主要和次要）。 六。 评估第 100 天的感染并发症发生率。 七。 评估第 100,180 天和第 365 天的无进展生存期 (PFS)。 八。 评估复发的累积发生率、100 天和 1 年的总生存期 (OS)。

大纲：

调理方案：患者接受噻替哌 (IV) 静脉注射 (IV) 超过 2-4 小时，第 -8 至 -6 天接受依托泊苷静脉注射超过 60 分钟，第 -5 天和 -4 天接受马法兰静脉注射超过 20 分钟，以及磷酸氟达拉滨静脉注射超过 1 小时在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，第 -5 至 -3 天。 接受脐带移植的患者还在第-4 天和第-3 天接受兔抗胸腺细胞球蛋白IV。

移植：患者在第 0 天接受 HSCT。

GVHD 预防：从第-2 天开始，患者连续接受他克莫司或环孢霉素IV，直到能够口服(PO)。 患者继续口服他克莫司或环孢素至第 60 天，并逐渐减量至第 100 天。 患者还每 8 小时一次口服或静脉注射吗替麦考酚酯，直至第 40 天，并逐渐减量至第 90 天。

HSCT 完成后，对患者进行长达 1 年的随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • M D Anderson Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jeremy S Connors, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 25年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 病理学标准，包括恶性复发/难治性实体瘤。 这将包括：

    • 尤文/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)
    • 恶性周围神经鞘瘤、神经纤维肉瘤
    • 横纹肌肉瘤
    • 神经母细胞瘤（不适合串联自体移植或自体 HCT 后至少 3 个月的患者）
    • 促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) - 新诊断以及复发/难治性疾病
  • 患者必须患有化疗反应性疾病，定义为；与其治疗前评估相比，肿瘤靶病变减少 30% 或更多。 完全反应的患者将有资格参加
  • 可用合适的 HCT 供体
  • 肌酐清除率或肾小球滤过率 (GFR) >= 50 ml/min/1.73m^2， 并且不需要透析
  • 肺一氧化碳弥散量 (DLCO)（针对血红蛋白校正）>= 50% 预测值。 如果无法进行肺功能测试，则室内空气中的氧 (O2) 饱和度 >= 92%
  • 胆红素 =< 3 x 正常上限 (ULN) 和谷丙转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) =< 5 x 年龄（吉尔伯特综合征引起的孤立性高胆红素血症除外）
  • 供体：匹配的相关供体骨髓（10 个 HLA 等位基因中的 10 个 [HLA-A、B、C、DR 和 DQ]。 仅当无法收集骨髓 (BM) 或被父母/捐赠者拒绝时，才允许匹配的相关捐赠者外周血干细胞 (PBSC)

  • 捐赠者：匹配的同种异体脐带血 (UCB)：相关

    • A、B、DRB1 处的高分辨率匹配（最小 4/6）
    • KIR 主要组织相容性复合体 (MHC) 1 类优先错配（最低 4/6）

  • 捐赠者：匹配的同种异体脐带血：无关

    • A、B、DRB1 的高分辨率匹配（最小 4/6）•*KIR MHC 1 类优先失配（最小 4/6）

排除标准：

  • 缺乏组织相容性合适的相关供体/移植物来源
  • 终末器官衰竭导致无法耐受移植手术，包括预处理方案
  • 需要透析的肾衰竭
  • 先天性心脏病导致充血性心力衰竭
  • 通气衰竭：需要有创机械通气
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 不受控制的细菌、病毒或真菌感染（目前正在服药但临床症状进展）；经治疗稳定、控制的疾病不是排除标准
  • 怀孕、计划在研究期间怀孕或正在哺乳孩子的具有生育潜力的女性
  • 任何不符合上述纳入标准的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（预处理方案、HSCT）

调理方案：患者在 2-4 小时内接受噻替哌静脉注射，在第 -8 至 -6 天接受超过 60 分钟的依托泊苷静脉注射，在第 -5 天和 -4 天接受超过 20 分钟的马法兰静脉注射，在第 -5 天接受超过 1 小时的磷酸氟达拉滨静脉注射在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下至-3。 接受脐带移植的患者还在第-3 天和第-4 天接受兔抗胸腺细胞球蛋白IV。

移植：患者在第 0 天接受 HSCT。

GVHD 预防：从第-2 天开始，患者连续接受他克莫司或环孢菌素IV，直到能够接受PO。患者继续口服他克莫司或环孢素至第 60 天，并逐渐减量至第 100 天。 患者还接受每 8 小时一次口服或静脉注射吗替麦考酚酯，直至第 40 天，并逐渐减量至第 90 天。
药品：依托泊甙
鉴于IV
其他名称：
  • 去甲基鬼臼毒素乙苷
  • EPEG
  • 拉斯特
  • 拓扑萨
  • 韦贝斯
  • 副总裁 16
  • 副总裁 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
药品：马法兰
鉴于IV
其他名称：
  • CB-3025
  • 左旋聚丙烯酰胺
  • L-肌溶酶
  • 丙氨酸氮芥
  • L-苯丙氨酸芥末
  • L-肌溶酶苯丙氨酸芥
  • L-肌赖氨酸
  • 苯丙胺
  • 苯丙氨酸芥末
  • 苯丙氨酸氮芥
  • 肌氯蛋白
  • 溶血酶
  • WR-19813
药品：他克莫司
给定 IV 和 PO
其他名称：
  • 程序
  • 希科里亚
  • FK 506
  • 富士霉素
  • 原主题
药品：磷酸氟达拉滨
鉴于IV
其他名称：
  • 2-F-ara-AMP
  • 益氟乐
  • 氟达拉
  • 9H-Purin-6-amine, 2-fluoro-9-(5-O-phosphono-.beta.-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
生物：拉平T淋巴细胞免疫球蛋白
鉴于IV
其他名称：
  • 胸腺球蛋白
  • 抗胸腺细胞球蛋白兔
  • 格拉法龙
  • 兔抗人胸腺细胞球蛋白 (RATG)
  • 兔抗胸腺细胞球蛋白
  • 兔子反恐精英
  • rATG
药品：噻替哌
鉴于IV
其他名称：
  • 铁粉属
  • 奥克替帕
  • 斯泰帕
  • TESPA
  • 特斯帕明
  • TSPA
  • 吉罗斯坦
  • 茶胺
  • 硫泰帕
  • 硫磷酰胺
  • 硫菌灵
  • 硫代磷酰胺
  • 噻吩
  • 替福西林
  • 三聚氰胺
  • Tiotef
  • 三乙烯硫磷酰胺
  • 三乙烯硫代磷酰胺
  • 三(1-氮丙啶基)硫化膦
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-Phosphinothioylidynetrisaziridine
  • N,N'', N''''-三亚乙基硫代磷酰胺
药品：霉酚酸酯
给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 细胞概念
  • MMF
程序：同种异体造血干细胞移植
进行HSCT
其他名称：
  • 同种异体造血细胞移植
  • 同种异体干细胞移植
  • 高等学校
  • HSCT
  • 干细胞移植，同种异体
药品：环孢菌素
给定 IV 和 PO
其他名称：
  • 27-400
  • 沙免疫
  • 环孢素
  • 新奥尔良
  • 根格拉夫
  • 环孢菌素
  • 环孢素A
  • OL 27-400
  • 桑加
  • 改良环孢菌素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：30天
将报告具有 30 天 TRM 的患者比例以及相应的 95% 贝叶斯可信区间。
30天
归因于调理的 III 级或更高级别器官毒性发生率
大体时间：最多 30 天
使用 Bearman 养生法相关毒性量表进行评估。 将报告具有 30 天 III 级或更高器官毒性的患者比例以及相应的 95% 贝叶斯可信区间。
最多 30 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血小板和中性粒细胞植入时间
大体时间：移植后长达 1 年
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后长达 1 年
急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的发病率
大体时间：移植后 100 天
将使用 Gooley 方法估算具有竞争性复发风险的 100 天急性发病率。
移植后 100 天
慢性 GVHD 的发生率
大体时间：移植后 100 天
慢性 GVHD 的 100 天发生率与复发的竞争风险将使用 Gooley 方法进行估算
移植后 100 天
慢性 GVHD 的发生率
大体时间：移植后 1 年
将使用 Gooley 方法估计具有竞争性复发风险的慢性 GVHD 的 1 年发生率。
移植后 1 年
II级器官毒性率
大体时间：移植后最多 100 天
II 级器官毒性的 100 天发生率将以百分比形式报告。
移植后最多 100 天
移植失败率（主要和次要）
大体时间：移植后最多 100 天
100 天的原发性和继发性移植物失败率将以百分比形式报告。
移植后最多 100 天
感染并发症发生率
大体时间：移植后最多 100 天
感染性并发症的 100 天发生率将以百分比形式报告。
移植后最多 100 天
无进展生存期 (PFS)
大体时间：移植后 180 天
将使用 Kaplan 和 Meier 的方法进行评估。
移植后 180 天
无进展生存期
大体时间：移植后 100 天
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 100 天
无进展生存期
大体时间：移植后 1 年
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 1 年
复发率
大体时间：移植后 100 天
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 100 天
复发率
大体时间：移植后 1 年
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 1 年
总生存期（OS）
大体时间：移植后 100 天
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 100 天
操作系统
大体时间：移植后 1 年
将通过Kaplan 和Meier 的方法从移植的时间开始计算和说明。
移植后 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

M.D. Anderson Cancer Center

调查人员

  • 首席研究员：Jeremy S Connors, MD、M.D. Anderson Cancer Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月19日

初级完成 (估计的)

2025年5月9日

研究完成 (估计的)

2025年5月9日

研究注册日期

首次提交

2020年8月25日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月25日

首次发布 (实际的)

2020年8月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月10日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2020-0496 (其他标识符：M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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