Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Donatorstamcellstransplantation efter kemoterapi för behandling av återkommande eller refraktära fasta tumörer med hög risk hos pediatriska och ungdomar-unga vuxna

10 april 2024 uppdaterad av: M.D. Anderson Cancer Center

En pilotstudie av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för pediatriska och ungdomar-unga vuxna patienter med fasta tumörer med hög risk

Denna fas II-studie undersöker biverkningar och hur väl donatorstamcellstransplantation efter kemoterapi fungerar vid behandling av pediatriska och unga vuxna med högrisk solid tumör som har kommit tillbaka (återkommande) eller inte svarar på behandling (refraktär). Kemoterapiläkemedel, såsom fludarabin, tiotepa, etoposid, melfalan och kanin-antitymocytglobulin verkar på olika sätt för att stoppa tillväxten av tumörceller, antingen genom att döda cellerna, genom att hindra dem från att dela sig eller genom att stoppa dem från att spridas. Att ge kemoterapi innan en donatorstamcellstransplantation hjälper till att döda cancerceller i kroppen och hjälper till att göra plats i patientens benmärg för nya blodbildande celler (stamceller) att växa. När de friska stamcellerna från en donator infunderas i en patient, kan de hjälpa patientens benmärg att göra fler friska celler och blodplättar och kan hjälpa till att förstöra eventuella kvarvarande cancerceller.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

I. Att bedöma tolerabiliteten av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) för patienter med kemoresponsiva återkommande/refraktära solida tumörer som definieras av transplantationsrelaterad mortalitet (TRM) vid dag 30 och graden av grad III eller högre organtoxicitet (Bearman Regim-Related Toxicities Scale) hänförlig till konditionering som inträffar inom 30 dagar.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Bedöm mediantiden till trombocyt- och neutrofilimplantering. II. Bedöm incidensen av akut graft-versus-host-sjukdom (aGVHD) senast dag 100. III. Bedöm incidensen av kronisk GVHD (cGVHD) vid dag 100 och ett år. IV. Bedöm graden av organtoxicitet av grad II till och med dag 100. V. Bedöm frekvensen av transplantatfel (primärt och sekundärt) till och med dag 100. VI. Bedöm frekvensen av smittsamma komplikationer till och med dag 100. VII. Bedöm progressionsfri överlevnad (PFS) vid dag 100,180 och 365. VIII. Bedöm kumulativ incidens av återfall, total överlevnad (OS) efter 100 dagar och 1 år.

SKISSERA:

KONDITIONERINGSREGIMEN: Patienterna får tiotepa intravenöst (IV) under 2-4 timmar och etoposid IV under 60 minuter på dagarna -8 till -6, melfalan IV under 20 minuter på dagarna -5 och -4, och fludarabinfosfat IV under 1 timme på dagar -5 till -3 i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienter som får navelsträngstransplantation får också kanin-anti-tymocytglobulin IV på dagarna -4 och -3.

TRANSPLANTERING: Patienter genomgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAX: Från och med dag -2 får patienterna takrolimus eller ciklosporin IV kontinuerligt tills de kan få oralt (PO). Patienterna fortsätter med takrolimus eller ciklosporin PO till dag 60 och minskar till dag 100. Patienterna får också mykofenolatmofetil PO eller IV var 8:e timme fram till dag 40 och avsmalnande till dag 90.

Efter avslutad HSCT följs patienterna upp i upp till 1 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jeremy S Connors, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patologiska kriterier, inklusive maligna återkommande/refraktära solida tumörer. Detta skulle inkludera:

    • Ewings/perifera primitiva neuroektodermala tumör (PNET)
    • Malign perifer nervslidstumör, neurofibrosarkom
    • Rabdomyosarkom
    • Neuroblastom (patienter som inte är kvalificerade för tandem autolog transplantation eller som är minst 3 månader efter autolog HCT)
    • Desmoplastisk små rundcellig tumör (DSRCT) - både nya diagnoser såväl som återkommande/refraktär sjukdom
  • Patienter måste ha kemoresponsiv sjukdom, definierad som; 30 % eller mer minskning av tumörmålskadorna jämfört med dess utvärdering före behandling. Patienter med fullständigt svar kommer att vara berättigade att delta
  • Tillgänglig lämplig HCT-donator
  • Kreatininclearance eller glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 50 ml/min/1,73m^2, och inte kräver dialys
  • Lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) (korrigerad för hemoglobin) >= 50 % förutspått. Om det inte går att utföra lungfunktionstester, då syrgas (O2) mättnad >= 92 % i rumsluften
  • Bilirubin =< 3 x övre normalgräns (ULN) och alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) =< 5 x för ålder (med undantag för isolerad hyperbilirubinemi på grund av Gilberts syndrom)
  • GIVARE: Matchad relaterad donatorbenmärg (10 av 10 HLA-alleler [HLA-A, B, C, DR och DQ]. Matchad relaterade perifer blodstamcell från donator (PBSC) är endast tillåten om insamling av benmärg (BM) inte är tillgänglig eller vägrats av föräldrar/givare

  • GIVARE: Matchat allogent navelsträngsblod (UCB): relaterat

    • Högupplöst matchning vid A,B, DRB1 (minst 4/6)
    • KIR major histocompatibility complex (MHC) klass 1 preferentiell missmatchning (minst 4/6)

  • GIVARE: Matchat allogent navelsträngsblod: orelaterade

    • Högupplöst matchning vid A,B, DRB1 (minst 4/6) •*KIR MHC klass 1 preferensfel (minst 4/6)

Exklusions kriterier:

  • Brist på histokompatibel lämplig relaterad donator/transplantatkälla
  • Ändorgansvikt som utesluter förmågan att tolerera transplantationsproceduren, inklusive konditionering
  • Njursvikt som kräver dialys
  • Medfödd hjärtsjukdom som resulterar i hjärtsvikt
  • Ventilationsfel: kräver invasiv mekanisk ventilation
  • Humant immunbristvirus (HIV) infektion
  • Okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner (tar för närvarande medicin men kliniska symtom utvecklas); stabil, kontrollerad sjukdom med behandling är inte ett uteslutningskriterie
  • En kvinna med reproduktionspotential som är gravid, planerar att bli gravid under studien eller ammar ett barn
  • Varje patient som inte uppfyller inklusionskriterierna ovan

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (konditionering, HSCT)

KONDITIONERINGSREGIMEN: Patienterna får tiotepa IV under 2-4 timmar, etoposid IV under 60 minuter dagarna -8 till -6, melfalan IV under 20 minuter dagarna -5 och -4 och fludarabinfosfat IV under 1 timme dagarna -5 till -3 i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienter som får navelsträngstransplantation får också kanin-anti-tymocytglobulin IV på dagarna -3 och -4.

TRANSPLANTERING: Patienter genomgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAX: Från och med dag -2 får patienterna takrolimus eller ciklosporin IV kontinuerligt tills de kan få PO. Patienterna fortsätter med takrolimus eller ciklosporin PO till dag 60 och minskar till dag 100. Patienterna får också mykofenolatmofetil PO eller IV var 8:e timme fram till dag 40 och avsmalnande till dag 90.
Läkemedel: Etoposid
Givet IV
Andra namn:
  • Demetyl Epipodofyllotoxin Etylidin Glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Läkemedel: Melphalan
Givet IV
Andra namn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninkvävesenap
  • L-Fenylalanin Senap
  • L-Sarcolysin Fenylalanin senap
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin senap
  • Fenylalaninkväve senap
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Läkemedel: Takrolimus
Givet IV och PO
Andra namn:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycin
  • Protopic
Läkemedel: Fludarabin fosfat
Givet IV
Andra namn:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-Purin-6-amin, 2-fluoro-9-(5-O-fosfono-P-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologisk: Lapin T-lymfocytimmunglobulin
Givet IV
Andra namn:
  • Thymoglobulin
  • Anti-tymocyt globulin kanin
  • Grafalon
  • Kanin Anti-Human Thymocyte Globulin (RATG)
  • Kanin anti-tymocytglobulin
  • Kanin antitymocytglobulin
  • Kanin ATG
  • rATG
Läkemedel: Thiotepa
Givet IV
Andra namn:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Thio-Tepa
  • Tiofosfamid
  • Tiofozil
  • Tiofosforamid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietylentiofosforamid
  • Tris(1-aziridinyl)fosfinsulfid
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-fosfinotioylidinetrisaziridin
  • N,N'', N''''-trietylentiofosforamid
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Givet IV eller PO
Andra namn:
  • CellCept
  • MMF
Procedur: Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Genomgå HSCT
Andra namn:
  • Allogen hematopoetisk celltransplantation
  • Allogen stamcellstransplantation
  • HSC
  • HSCT
  • Stamcellstransplantation, Allogen
Läkemedel: Cyklosporin
Givet IV och PO
Andra namn:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciklosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyklosporin
  • Cyklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Cyklosporin Modifierad

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Transplantationsrelaterad dödlighet (TRM)
Tidsram: Vid 30 dagar
Andelen patienter med 30-dagars TRM kommer att rapporteras tillsammans med motsvarande 95 % Bayesianska trovärdiga intervall.
Vid 30 dagar
Grad III eller högre organtoxicitet som kan tillskrivas konditionering
Tidsram: Upp till 30 dagar
Bedöms med hjälp av Bearman Regimen-Related Toxicities Scale. Andelen patienter med 30 dagars grad III eller högre organtoxicitet kommer att rapporteras tillsammans med motsvarande 95 % Bayesianska trovärdiga intervall.
Upp till 30 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för trombocyt- och neutrofilimplantering
Tidsram: Upp till 1 år efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
Upp till 1 år efter transplantation
Förekomst av akut transplantat-mot-värdsjukdom (aGVHD)
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
100-dagarsfrekvensen av akut med den konkurrerande risken för återfall kommer att uppskattas med hjälp av Gooleys metod.
100 dagar efter transplantation
Förekomst av kronisk GVHD
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
100-dagarsfrekvensen av kronisk GVHD med den konkurrerande risken för återfall kommer att uppskattas med metoden för Gooley
100 dagar efter transplantation
Förekomst av kronisk GVHD
Tidsram: 1 år efter transplantation
1-årsfrekvensen av kronisk GVHD med den konkurrerande risken för återfall kommer att uppskattas med metoden för Gooley.
1 år efter transplantation
Grad II organtoxicitet
Tidsram: Upp till 100 dagar efter transplantation
100-dagarsfrekvensen av grad II organtoxicitet kommer att rapporteras som räkningar med procent.
Upp till 100 dagar efter transplantation
Frekvensen av transplantatfel (primär och sekundär)
Tidsram: Upp till 100 dagar efter transplantation
100-dagarsfrekvensen av primära och sekundära transplantatfel kommer att rapporteras som räkningar med procent.
Upp till 100 dagar efter transplantation
Frekvens av infektiösa komplikationer
Tidsram: Upp till 100 dagar efter transplantation
100-dagarsfrekvensen av infektiösa komplikationer kommer att rapporteras som räkningar med procent.
Upp till 100 dagar efter transplantation
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 180 dagar efter transplantation
Kommer att bedömas med hjälp av Kaplans och Meiers metod.
180 dagar efter transplantation
PFS
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
100 dagar efter transplantation
PFS
Tidsram: 1 år efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
1 år efter transplantation
Förekomst av återfall
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
100 dagar efter transplantation
Förekomst av återfall
Tidsram: 1 år efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
1 år efter transplantation
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
100 dagar efter transplantation
OS
Tidsram: 1 år efter transplantation
Kommer att beräknas och illustreras från tidpunkten för transplantation med metoden av Kaplan och Meier.
1 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

9 maj 2025

Avslutad studie (Beräknad)

9 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

28 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2020-0496 (Annan identifierare: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Eldfast malignt fast neoplasma

Kliniska prövningar på Etoposid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera