Trasplante de células madre de donante después de quimioterapia para el tratamiento de tumores sólidos de alto riesgo recurrentes o refractarios en pacientes pediátricos y adolescentes-adultos jóvenes

Criterios de inclusión:

• Criterios patológicos, incluidos los tumores sólidos malignos recurrentes/refractarios. Esto incluiría:

  • Tumor neuroectodérmico primitivo periférico (PNET) de Ewing
  • Tumor maligno de la vaina del nervio periférico, neurofibrosarcoma
  • Rabdomiosarcoma
  • Neuroblastoma (pacientes que no son elegibles para un trasplante autólogo en tándem o que están al menos 3 meses después del TCH autólogo)
  • Tumor desmoplásico de células redondas pequeñas (DSRCT): tanto diagnósticos nuevos como enfermedad recurrente/refractaria
• Los pacientes deben tener una enfermedad que responda a la quimioterapia, definida como; Disminución del 30 % o más en las lesiones diana del tumor en comparación con su evaluación previa al tratamiento. Los pacientes con respuesta completa serán elegibles para participar.
• Donante de HCT adecuado disponible
• Depuración de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) >= 50 ml/min/1,73 m^2, y no requiere diálisis
• Capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO) (corregido para la hemoglobina) >= 50% previsto. Si no puede realizar las pruebas de función pulmonar, entonces la saturación de oxígeno (O2) >= 92 % en el aire ambiente
• Bilirrubina = < 3 x límite superior normal (LSN) y alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) = < 5 x para la edad (con la excepción de hiperbilirrubinemia aislada debida al síndrome de Gilbert)
• DONANTE: Médula ósea de donante emparentado compatible (10 de 10 alelos HLA [HLA-A, B, C, DR y DQ]. Las células madre de sangre periférica (PBSC, por sus siglas en inglés) de donantes emparentados compatibles solo se permiten si la recolección de médula ósea (BM, por sus siglas en inglés) no está disponible o los padres o el donante la rechazan.

• DONANTE: Sangre de cordón umbilical alogénica compatible (UCB): relacionado

  • Coincidencia de alta resolución en A,B, DRB1 (mínimo 4/6)
  • Desajuste preferencial de clase 1 del complejo mayor de histocompatibilidad KIR (MHC) (mínimo 4/6)

• DONANTE: Sangre de cordón umbilical alogénico compatible: no relacionado

  • Coincidencia de alta resolución en A,B, DRB1 (mínimo 4/6) •*Discordancia preferencial KIR MHC clase 1 (mínimo 4/6)

Criterio de exclusión:

• Falta de una fuente de injerto/donante relacionado adecuado histocompatible
• Insuficiencia de órgano final que impide la capacidad de tolerar el procedimiento de trasplante, incluido el régimen de acondicionamiento
• Insuficiencia renal que requiere diálisis
• Enfermedad cardíaca congénita que resulta en insuficiencia cardíaca congestiva
• Insuficiencia ventilatoria: requiere ventilación mecánica invasiva
• Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
• Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas (actualmente tomando medicamentos pero los síntomas clínicos progresan); enfermedad estable y controlada con tratamiento no es un criterio de exclusión
• Una mujer con potencial reproductivo que está embarazada, planea quedar embarazada durante el estudio o está amamantando a un niño
• Cualquier paciente que no cumpla con los criterios de inclusión enumerados anteriormente