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Trapianto di cellule staminali da donatore dopo chemioterapia per il trattamento di tumori solidi ad alto rischio ricorrenti o refrattari in età pediatrica e adolescenziale-giovani adulti

12 giugno 2025 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center

Uno studio pilota sul trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per pazienti pediatrici e adolescenti-giovani adulti con tumori solidi ad alto rischio

Questo studio di fase II esamina gli effetti collaterali e l'efficacia del trapianto di cellule staminali da donatore dopo la chemioterapia nel trattamento di pazienti pediatrici e adolescenti-giovani adulti con tumore solido ad alto rischio che si è ripresentato (ricorrente) o che non risponde al trattamento (refrattario). I farmaci chemioterapici, come la fludarabina, la tiotepa, l'etoposide, il melfalan e la globulina antitimocita di coniglio agiscono in modi diversi per arrestare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi. Somministrare la chemioterapia prima di un trapianto di cellule staminali da donatore aiuta a uccidere le cellule tumorali nel corpo e aiuta a fare spazio nel midollo osseo del paziente per la crescita di nuove cellule emopoietiche (cellule staminali). Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse in un paziente, possono aiutare il midollo osseo del paziente a produrre più cellule e piastrine sane e possono aiutare a distruggere eventuali cellule tumorali residue.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Per valutare la tollerabilità del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT) per i pazienti con tumori solidi ricorrenti/refrattari chemio-reattivi come definito dalla mortalità correlata al trapianto (TRM) al giorno 30 e dal tasso di tossicità d'organo di grado III o superiore (Bearman Regimen-Related Toxicities Scale) attribuibile al condizionamento verificatosi entro 30 giorni.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Valutare il tempo mediano all'attecchimento delle piastrine e dei neutrofili. II. Valutare l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) entro il giorno 100. III. Valutare l'incidenza di GVHD cronica (cGVHD) al giorno 100 e un anno. IV. Valutare il tasso di tossicità d'organo di grado II fino al giorno 100. V. Valutare il tasso di fallimento del trapianto (primario e secondario) fino al giorno 100. VI. Valutare il tasso di complicanze infettive fino al giorno 100. VII. Valutare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) al giorno 100, 180 e 365. VIII. Valutare l'incidenza cumulativa di recidiva, la sopravvivenza globale (OS) a 100 giorni e 1 anno.

SCHEMA:

REGIME DI CONDIZIONAMENTO: I pazienti ricevono tiotepa per via endovenosa (IV) per 2-4 ore ed etoposide EV per 60 minuti nei giorni da -8 a -6, melfalan EV per 20 minuti nei giorni -5 e -4 e fludarabina fosfato EV per 1 ora giorni da -5 a -3 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti sottoposti a trapianto di cordone ombelicale ricevono anche globulina antitimocitica di coniglio IV nei giorni -4 e -3.

TRAPIANTO: I pazienti vengono sottoposti a HSCT il giorno 0.

PROFILASSI GVHD: a partire dal giorno -2, i pazienti ricevono tacrolimus o ciclosporina IV in modo continuo fino a quando non sono in grado di ricevere per via orale (PO). I pazienti continuano il trattamento con tacrolimus o ciclosporina PO fino al giorno 60 e lo riducono gradualmente fino al giorno 100. I pazienti ricevono anche micofenolato mofetile PO o EV ogni 8 ore fino al giorno 40 e ridotto gradualmente fino al giorno 90.

Dopo il completamento dell'HSCT, i pazienti vengono seguiti fino a 1 anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Criteri patologici, inclusi tumori solidi maligni ricorrenti/refrattari. Ciò includerebbe:

    • Tumore neuroectodermico primitivo di Ewing/periferico (PNET)
    • Tumore maligno della guaina del nervo periferico, neurofibrosarcoma
    • Rabdomiosarcoma
    • Neuroblastoma (pazienti non idonei al trapianto autologo in tandem o che sono almeno 3 mesi dopo l'HCT autologo)
    • Tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT): sia nuove diagnosi che malattie ricorrenti/refrattarie
  • I pazienti devono avere una malattia chemio-responsiva, definita come; Riduzione del 30% o superiore delle lesioni bersaglio del tumore rispetto alla sua valutazione pre-trattamento. I pazienti con risposta completa saranno idonei a partecipare
  • Disponibile donatore di HCT idoneo
  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2, e non necessita di dialisi
  • Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) (corretta per l'emoglobina) >= 50% del predetto. Se non è possibile eseguire i test di funzionalità polmonare, saturazione di ossigeno (O2) >= 92% nell'aria ambiente
  • Bilirubina = < 3 x limite superiore della norma (ULN) e alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) = < 5 x per età (con l'eccezione dell'iperbilirubinemia isolata dovuta alla sindrome di Gilbert)
  • DONATORE: Midollo osseo di donatore imparentato (10 su 10 alleli HLA [HLA-A, B, C, DR e DQ]. Le cellule staminali del sangue periferico (PBSC) del donatore correlato sono consentite solo se la raccolta del midollo osseo (BM) non è disponibile o rifiutata dai genitori/donatore

  • DONATORE: Corrispondenza sangue allogenico del cordone ombelicale (UCB): correlato

    • Corrispondenza ad alta risoluzione in A, B, DRB1 (minimo 4/6)
    • Mancata corrispondenza preferenziale di classe 1 del complesso maggiore di istocompatibilità (MHC) KIR (minimo 4/6)

  • DONATORE: sangue del cordone ombelicale allogenico compatibile: non correlato

    • Corrispondenza ad alta risoluzione in A, B, DRB1 (minimo 4/6) •*Mancata corrispondenza preferenziale KIR MHC classe 1 (minimo 4/6)

Criteri di esclusione:

  • Mancanza di un donatore/fonte di innesto correlato istocompatibile
  • Insufficienza d'organo terminale che preclude la capacità di tollerare la procedura di trapianto, compreso il regime di condizionamento
  • Insufficienza renale che richiede dialisi
  • Cardiopatie congenite con conseguente insufficienza cardiaca congestizia
  • Insufficienza ventilatoria: richiede ventilazione meccanica invasiva
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate (attualmente si assumono farmaci ma i sintomi clinici progrediscono); malattia stabile e controllata con trattamento non è un criterio di esclusione
  • Una donna con potenziale riproduttivo che è incinta, sta pianificando una gravidanza durante lo studio o sta allattando un bambino
  • Qualsiasi paziente che non soddisfi i criteri di inclusione sopra elencati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (regime di condizionamento, HSCT)

REGIME DI CONDIZIONAMENTO: I pazienti ricevono tiotepa IV per 2-4 ore, etoposide IV per 60 minuti nei giorni da -8 a -6, melfalan IV per 20 minuti nei giorni -5 e -4 e fludarabina fosfato IV per 1 ora nei giorni -5 a -3 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti sottoposti a trapianto di cordone ombelicale ricevono anche globulina antitimocitica di coniglio IV nei giorni -3 e -4.

TRAPIANTO: I pazienti vengono sottoposti a HSCT il giorno 0.

PROFILASSI GVHD: a partire dal giorno -2, i pazienti ricevono tacrolimus o ciclosporina EV continuativamente fino a quando non sono in grado di ricevere PO. I pazienti continuano il trattamento con tacrolimus o ciclosporina PO fino al giorno 60 e lo riducono gradualmente fino al giorno 100. I pazienti ricevono anche micofenolato mofetile PO o EV ogni 8 ore fino al giorno 40 e ridotto gradualmente fino al giorno 90.
Droga: Etoposide
Dato IV
Altri nomi:
  • Demetil Epipodofillotossina Etilidina Glucoside
  • EPEG
  • Ultimo
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Droga: Melfalan
Dato IV
Altri nomi:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolisina
  • Mostarda di azoto di alanina
  • Senape L-fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina L-sarcolisina
  • L-Sarcolisina
  • Melfalano
  • Senape fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina azotata
  • Sarcoclorina
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Droga: Tacrolimo
Dato IV e PO
Altri nomi:
  • Prograf
  • Ecoria
  • FK 506
  • Fujimicina
  • Protopico
Droga: Fludarabina fosfato
Dato IV
Altri nomi:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludar
  • 9H-purin-6-ammina, 2-fluoro-9-(5-O-fosfono-.beta.-D-arabinofuranosil)-
  • SH T 586
Biologico: Globulina immunitaria dei linfociti T lapini
Dato IV
Altri nomi:
  • Timoglobulina
  • Coniglio globulina anti-timocita
  • Grafalon
  • Coniglio Anti-Human Thymocyte Globulin (RATG)
  • Globulina antitimocita di coniglio
  • Globulina antitimocitica di coniglio
  • Coniglio ATG
  • RATG
Droga: Thiotepa
Dato IV
Altri nomi:
  • Tepadina
  • Oncoziotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Tespamina
  • Tio-Tepa
  • Tiofosfamide
  • Tiofozil
  • Tiofosforammide
  • Thiotef
  • Tifosil
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietilene tiofosforammide
  • Trietilentiofosforammide
  • Solfuro di tris(1-aziridinil)fosfina
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-Fosfinotioilidinetrisaziridina
  • N,N'',N''''-Trietilentiofosforammide
Droga: Micofenolato Mofetile
Dato IV o PO
Altri nomi:
  • CellCept
  • MMF
Procedura: Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Sottoponiti a HSCT
Altri nomi:
  • Trapianto allogenico di cellule emopoietiche
  • Trapianto di cellule staminali allogeniche
  • HSC
  • HSCT
  • Trapianto di cellule staminali, allogenico
Droga: Ciclosporina
Dato IV e PO
Altri nomi:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Ciclosporina
  • Csa
  • Neorale
  • Gengraf
  • Ciclosporina A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Ciclosporina modificata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità dell'HCT allogenico
Lasso di tempo: Di giorno +30 dopo l'infusione allogenica di HCT
Per valutare la tollerabilità dell'HCT allogenico per i pazienti con tumori solidi ricorrenti/refrattari che sono definiti dalla mortalità correlata al trapianto (TRM) al giorno 30
Di giorno +30 dopo l'infusione allogenica di HCT
Tasso di tossicità degli organi
Lasso di tempo: Di giorno +30 dopo l'infusione allogenica di HCT
Il tasso di tossicità di grado III o di organi (tossicità correlata al regime di Bearman) [1] attribuibile al condizionamento che si verifica entro 30 giorni.
Di giorno +30 dopo l'infusione allogenica di HCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento di piastrine e neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo il trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
Fino a 1 anno dopo il trapianto
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD)
Lasso di tempo: A 100 giorni dal trapianto
I tassi a 100 giorni di acuto con il rischio competitivo di recidiva saranno stimati utilizzando il metodo di Gooley.
A 100 giorni dal trapianto
Incidenza di GVHD cronica
Lasso di tempo: A 100 giorni dal trapianto
I tassi a 100 giorni di GVHD cronica con il rischio competitivo di recidiva saranno stimati utilizzando il metodo di Gooley
A 100 giorni dal trapianto
Incidenza di GVHD cronica
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
I tassi a 1 anno di GVHD cronica con il rischio competitivo di recidiva saranno stimati utilizzando il metodo di Gooley.
A 1 anno dal trapianto
Tasso di tossicità d'organo di grado II
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
I tassi di 100 giorni di tossicità d'organo di grado II saranno riportati come conteggi con percentuali.
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Tasso di fallimento del trapianto (primario e secondario)
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
I tassi a 100 giorni di fallimento dell'innesto primario e secondario verranno riportati come conteggi con percentuali.
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Tasso di complicanze infettive
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
I tassi di complicanze infettive a 100 giorni saranno riportati come conteggi con percentuali.
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: A 180 giorni dal trapianto
Verrà valutato utilizzando il metodo di Kaplan e Meier.
A 180 giorni dal trapianto
PFS
Lasso di tempo: A 100 giorni dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 100 giorni dal trapianto
PFS
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 1 anno dal trapianto
Incidenza di recidiva
Lasso di tempo: A 100 giorni dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 100 giorni dal trapianto
Incidenza di recidiva
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 1 anno dal trapianto
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: A 100 giorni dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 100 giorni dal trapianto
Sistema operativo
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
Verrà calcolato e illustrato dal momento del trapianto con il metodo di Kaplan e Meier.
A 1 anno dal trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

26 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-0496 (Altro identificatore: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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