Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Donor őssejt-átültetés kemoterápia után visszatérő vagy refrakter, nagy kockázatú szilárd daganatok kezelésére gyermekgyógyászati ​​és serdülőkorú-fiatal felnőtteknél

2025. június 12. frissítette: M.D. Anderson Cancer Center

Kísérleti vizsgálat allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációról gyermek- és serdülőkorú-fiatal felnőtt betegeknél, akik magas kockázatú szilárd daganatokkal rendelkeznek

Ez a II. fázisú vizsgálat a mellékhatásokat vizsgálja, és azt vizsgálja, hogy a kemoterápia utáni donor őssejt-transzplantáció milyen jól működik olyan gyermek- és serdülőkorú-fiatal felnőttek kezelésében, akiknél nagy kockázatú szolid tumorok jelentkeznek, akik visszatértek (kiújultak) vagy nem reagálnak a kezelésre (refrakter). A kemoterápiás gyógyszerek, például a fludarabin, tiotepa, etopozid, melfalán és nyúl anti-timocita globulin különböző módon hatnak a tumorsejtek növekedésének megállítására, akár a sejtek elpusztításával, akár osztódásuk, akár terjedésük megállításával. A donor őssejt-transzplantáció előtti kemoterápia segít elpusztítani a rákos sejteket a szervezetben, és helyet biztosít a páciens csontvelőjében az új vérképző sejtek (őssejtek) növekedéséhez. Amikor egy donortól származó egészséges őssejteket infundálnak a betegbe, segíthetnek a páciens csontvelőjének több egészséges sejtet és vérlemezkéket termelni, és segíthetnek a megmaradt rákos sejtek elpusztításában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

AZ ELSŐDLEGES CÉLKÍTŰZÉS:

I. Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT) tolerálhatóságának felmérése kemoterápiára reagáló visszatérő/refrakter szolid tumorban szenvedő betegeknél, a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) alapján a 30. napon és a III. fokozatú vagy magasabb szervi toxicitás aránya (Bearman) A rendszerhez kapcsolódó toxicitási skála) a 30 napon belül bekövetkező kondicionálásnak tulajdonítható.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. Mérje fel a thrombocyta- és neutrofil beültetésig eltelt medián időt. II. Értékelje az akut graft-versus-host betegség (aGVHD) előfordulását a 100. napig. III. Értékelje a krónikus GVHD (cGVHD) előfordulását a 100. napon és egy évben. IV. Mérje fel a II. fokozatú szervi toxicitás arányát a 100. napig. V. Értékelje a graft meghibásodásának arányát (elsődleges és másodlagos) a 100. napig. VI. Mérje fel a fertőző szövődmények arányát a 100. napig. VII. Értékelje a progressziómentes túlélést (PFS) a 100., 180. és 365. napon. VIII. Értékelje a relapszusok kumulatív előfordulását, a teljes túlélést (OS) 100 nap és 1 év elteltével.

VÁZLAT:

KONDICIONÁLÁSI REND: A betegek tiotepát kapnak intravénásan (IV) 2-4 órán keresztül és etopozid IV-et 60 percen keresztül a -8-tól -6-ig, melfalán IV-et 20 percig a -5. és -4. napon, és fludarabin-foszfát IV-et 1 órán keresztül. nap -5-től -3-ig a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A köldökzsinór-transzplantáción átesett betegek nyúl anti-timocita globulin IV-et is kapnak a -4. és -3. napon.

Transzplantáció: A betegek HSCT-n esnek át a 0. napon.

GVHD MEGELŐZÉS: A -2. naptól kezdve a betegek folyamatosan kapnak takrolimuszt vagy ciklosporint IV, amíg nem kapnak orálisan (PO). A betegek a takrolimusz vagy ciklosporin PO-t a 60. napig folytatják, és a 100. napig csökkentik. A betegek mikofenolát-mofetil PO-t vagy IV-et is kapnak 8 óránként a 40. napig, majd a 90. napig csökkentik.

A HSCT befejezése után a betegeket legfeljebb 1 évig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 25 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Patológiai kritériumok, beleértve a rosszindulatú visszatérő/refrakter szolid daganatokat. Ez a következőket tartalmazza:

    • Ewing/perifériás primitív neuroektodermális daganat (PNET)
    • Rosszindulatú perifériás ideghüvely daganat, neurofibrosarcoma
    • Rhabdomyosarcoma
    • Neuroblasztóma (olyan betegek, akik nem alkalmasak tandem autológ transzplantációra, vagy akik legalább 3 hónappal az autológ HCT után)
    • Dezmoplasztikus kis kerek sejtes tumor (DSRCT) – új diagnózisok, valamint visszatérő/refrakter betegség
  • A betegeknek kemoterápiára reagáló betegségben kell szenvedniük, mint definíció szerint; 30%-os vagy nagyobb csökkenés a tumor célponti lézióiban a kezelés előtti értékeléshez képest. A teljes választ adó betegek jogosultak a részvételre
  • Rendelkezésre álló megfelelő HCT donor
  • kreatinin-clearance vagy glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 50 ml/perc/1,73 m^2, és nem igényel dialízist
  • A tüdő szén-monoxid-diffundációs kapacitása (DLCO) (hemoglobinra korrigálva) >= 50% előre jelzett. Ha nem lehet tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni, akkor az oxigén (O2) telítettség >= 92% a szoba levegőjében
  • Bilirubin = < 3x a normál felső határ (ULN) és alanin aminotranszferáz (ALT) és aszpartát aminotranszferáz (AST) = < 5x az életkorhoz képest (kivéve a Gilbert-szindróma miatt izolált hiperbilirubinémiát)
  • DONOR: Egyező rokon donor csontvelő (10 HLA allélből 10 [HLA-A, B, C, DR és DQ]). A megfelelő donor perifériás vér őssejtje (PBSC) csak akkor engedélyezett, ha a csontvelő (BM) gyűjtése nem áll rendelkezésre, vagy a szülők/donor visszautasítja

  • DONOR: Egyező allogén köldökzsinórvér (UCB): rokon

    • Nagy felbontású egyeztetés A,B, DRB1-nél (minimum 4/6)
    • KIR fő hisztokompatibilitási komplex (MHC) 1. osztályú preferenciális eltérés (legalább 4/6)

  • DONOR: Egyező allogén köldökzsinórvér: nem rokon

    • Nagy felbontású egyeztetés A,B, DRB1-nél (minimum 4/6) •*KIR MHC Class 1 preferenciális eltérés (minimum 4/6)

Kizárási kritériumok:

  • Hisztokompatibilis megfelelő rokon donor/graft forrás hiánya
  • Végszervi elégtelenség, amely kizárja a transzplantációs eljárás tolerálhatóságát, beleértve a kondicionáló kezelést is
  • Dialízist igénylő veseelégtelenség
  • Veleszületett szívbetegség, amely pangásos szívelégtelenséget eredményez
  • Légzési hiba: invazív gépi lélegeztetést igényel
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
  • Nem kontrollált bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzések (jelenleg gyógyszeres kezelés, de a klinikai tünetek előrehaladnak); stabil, kontrollált betegség kezeléssel nem kizáró feltétel
  • Nemzőképes nő, aki terhes, terhességet tervez a vizsgálat alatt, vagy gyermeket szoptat
  • Minden olyan beteg, aki nem felel meg a fent felsorolt ​​felvételi kritériumoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (kondicionáló kezelés, HSCT)

KONDICIONÁLÁSI REND: A betegek tiotepa IV-et kapnak 2-4 órán keresztül, etopozid IV-et 60 percen keresztül a -8-tól -6-ig, melfalán IV-et 20 percig a -5. és -4. napon, és fludarabin-foszfát IV-et 1 órán keresztül a -5. napon. -3-ra a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A köldökzsinór-transzplantáción átesett betegek nyúl anti-timocita globulin IV-et is kapnak a -3. és -4. napon.

Transzplantáció: A betegek HSCT-n esnek át a 0. napon.

GVHD MEGELŐZÉS: A -2. naptól kezdve a betegek folyamatosan takrolimuszt vagy ciklosporint IV kapnak, amíg nem kapnak PO-t. A betegek a takrolimusz vagy ciklosporin PO-t a 60. napig folytatják, és a 100. napig csökkentik. A betegek mikofenolát-mofetil PO-t vagy IV-et is kapnak 8 óránként a 40. napig, majd a 90. napig csökkentik.
Drog: Etoposide
Adott IV
Más nevek:
  • Demetil-epipodofillotoxin Etilidin-glükozid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Drog: Melphalan
Adott IV
Más nevek:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-szarkolizin
  • Alanin nitrogén mustár
  • L-fenilalanin mustár
  • L-Szarkolizin Fenilalanin mustár
  • Melphalanum
  • Fenilalanin mustár
  • Fenilalanin nitrogén mustár
  • Szarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Drog: Takrolimusz
Adott IV és PO
Más nevek:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycin
  • Protopic
Drog: Fludarabin-foszfát
Adott IV
Más nevek:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-purin-6-amin, 2-fluor-9-(5-O-foszfono-p-D-arabinofuranozil)-
  • SH T 586
Biológiai: Lapine T-limfocita immunglobulin
Adott IV
Más nevek:
  • Thymoglobulin
  • Anti-timocita globulin nyúl
  • Grafalon
  • Nyúl anti-humán timocita globulin (RATG)
  • Nyúl anti-timocita globulin
  • Nyúl antitimocita globulin
  • Nyúl ATG
  • rATG
Drog: Tiotepa
Adott IV
Más nevek:
  • Tepadina
  • Onkotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Thio-Tepa
  • Tiofoszfamid
  • Tiofozil
  • Tiofoszforamid
  • Thiotef
  • Tifozil
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietilén-tiofoszforamid
  • Trisz(1-aziridinil)-foszfin-szulfid
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-foszfinotioilidinetrisaziridin
  • N,N'', N''''-trietilén-tiofoszforamid
Drog: Mikofenolát Mofetil
Adott IV vagy PO
Más nevek:
  • CellCept
  • MMF
Eljárás: Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Végezze el a HSCT-t
Más nevek:
  • Allogén hematopoietikus sejttranszplantáció
  • Allogén őssejt transzplantáció
  • HSC
  • HSCT
  • Őssejt transzplantáció, allogén
Drog: Ciklosporin
Adott IV és PO
Más nevek:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Ciklosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Ciklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Ciklosporin Módosítva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az allogén HCT tolerálhatósága
Időkeret: +30 napra az allogén HCT infúzió után
Az allogén HCT tolerálhatóságának felmérése a kemoterápiás visszatérő/refrakter szilárd daganatokban szenvedő betegek esetében, a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) meghatározása szerint a 30. napon
+30 napra az allogén HCT infúzió után
Szervtoxicitás sebessége
Időkeret: +30 napra az allogén HCT infúzió után
A III. Fokozat vagy a magasabb szerv-toxicitás (Bearman kezelési toxicitási skála) aránya [1], amely 30 napon belül bekövetkező kondicionálásnak tulajdonítható.
+30 napra az allogén HCT infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérlemezkék és a neutrofilek beültetésének ideje
Időkeret: Legfeljebb 1 évig az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
Legfeljebb 1 évig az átültetés után
Az akut graft versus host betegség (aGVHD) előfordulása
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A 100 napos akut gyakoriságot a versengő relapszus kockázatával Gooley módszerével becsüljük meg.
100 nappal az átültetés után
A krónikus GVHD előfordulása
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A krónikus GVHD 100 napos arányát a versengő relapszus kockázatával Gooley módszerével becsüljük meg.
100 nappal az átültetés után
A krónikus GVHD előfordulása
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
Gooley módszerével becsüljük meg a krónikus GVHD 1 éves gyakoriságát a versengő relapszus kockázatával.
1 évvel az átültetés után
Fokozatú szervi toxicitás aránya
Időkeret: Akár 100 nappal az átültetés után
A II. fokozatú szervi toxicitás 100 napos arányát százalékos számként kell megadni.
Akár 100 nappal az átültetés után
A graft meghibásodásának aránya (elsődleges és másodlagos)
Időkeret: Akár 100 nappal az átültetés után
Az elsődleges és másodlagos graft meghibásodásának 100 napos arányát százalékos értékként kell megadni.
Akár 100 nappal az átültetés után
A fertőző szövődmények aránya
Időkeret: Akár 100 nappal az átültetés után
A fertőző szövődmények 100 napos aránya százalékos számként jelenik meg.
Akár 100 nappal az átültetés után
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 180 nappal az átültetés után
Kaplan és Meier módszerével értékelik.
180 nappal az átültetés után
PFS
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
100 nappal az átültetés után
PFS
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
1 évvel az átültetés után
A visszaesés előfordulása
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
100 nappal az átültetés után
A visszaesés előfordulása
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
1 évvel az átültetés után
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
100 nappal az átültetés után
OS
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
A transzplantáció időpontjától számítva és illusztrálva lesz Kaplan és Meier módszerével.
1 évvel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. augusztus 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. augusztus 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 25.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 12.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-0496 (Egyéb azonosító: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel