Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep komórek macierzystych dawcy po chemioterapii w leczeniu nawracających lub opornych na leczenie guzów litych wysokiego ryzyka u dzieci i młodzieży

12 czerwca 2025 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center

Badanie pilotażowe allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci i młodzieży oraz młodych dorosłych pacjentów z guzami litymi wysokiego ryzyka

To badanie fazy II bada skutki uboczne i skuteczność przeszczepu komórek macierzystych dawcy po chemioterapii w leczeniu dzieci i młodzieży z guzem litym wysokiego ryzyka, który powrócił (nawracający) lub nie reaguje na leczenie (oporny). Leki chemioterapeutyczne, takie jak fludarabina, tiotepa, etopozyd, melfalan i królicza globulina antytymocytarna działają na różne sposoby, hamując wzrost komórek nowotworowych, zabijając komórki, powstrzymując ich dzielenie lub powstrzymując ich rozprzestrzenianie się. Podanie chemioterapii przed przeszczepem komórek macierzystych dawcy pomaga zabić komórki nowotworowe w organizmie i pomaga zrobić miejsce w szpiku kostnym pacjenta dla wzrostu nowych komórek krwiotwórczych (komórek macierzystych). Kiedy zdrowe komórki macierzyste od dawcy zostaną podane pacjentowi, mogą pomóc szpikowi kostnemu pacjenta w tworzeniu zdrowszych komórek i płytek krwi oraz mogą pomóc w zniszczeniu pozostałych komórek rakowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Aby ocenić tolerancję allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) u pacjentów z reagującymi na chemioterapię nawracającymi/opornymi na leczenie guzami litymi, zdefiniowanymi na podstawie śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w 30. dniu oraz wskaźnika toksyczności narządowej stopnia III lub wyższego (Bearman Skala toksyczności związanej z reżimem) przypisywana warunkowaniu występującemu w ciągu 30 dni.

CELE DODATKOWE:

I. Oceń medianę czasu do wszczepienia płytek krwi i neutrofili. II. Oceń częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD) do dnia 100. III. Oceń częstość występowania przewlekłej GVHD (cGVHD) w dniu 100 i po roku. IV. Ocenić stopień toksyczności narządowej stopnia II do dnia 100. V. Ocenić odsetek niepowodzeń przeszczepu (pierwotnego i wtórnego) do dnia 100. VI. Ocenić częstość powikłań infekcyjnych do dnia 100. VII. Ocenić przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) w dniach 100, 180 i 365. VIII. Oceń łączną częstość nawrotów, całkowity czas przeżycia (OS) po 100 dniach i 1 roku.

ZARYS:

SPOSÓB KONDYCJONUJĄCY: Pacjenci otrzymują tiotepę dożylnie (IV) przez 2-4 godziny i etopozyd IV przez 60 minut w dniach -8 do -6, melfalan IV przez 20 minut w dniach -5 i -4 oraz fosforan fludarabiny IV przez 1 godzinę dni -5 do -3 przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci otrzymujący przeszczep pępowiny otrzymują również króliczą globulinę antytymocytarną IV w dniach -4 i -3.

PRZESZCZEP: Pacjenci przechodzą HSCT w dniu 0.

PROFILAKTYKA GVHD: Począwszy od dnia -2 pacjenci otrzymują takrolimus lub cyklosporynę dożylnie w sposób ciągły, aż do uzyskania możliwości przyjmowania doustnego (PO). Pacjenci kontynuują leczenie takrolimusem lub cyklosporyną doustnie do dnia 60 i zmniejszają dawkę do dnia 100. Pacjenci otrzymują również mykofenolan mofetylu doustnie lub dożylnie co 8 godzin do 40. dnia i stopniowo do 90. dnia.

Po zakończeniu HSCT pacjenci pozostają pod obserwacją przez okres do 1 roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kryteria patologiczne, w tym złośliwe nawracające/oporne na leczenie guzy lite. Obejmuje to:

    • Ewinga / obwodowy prymitywny guz neuroektodermalny (PNET)
    • Złośliwy guz osłonek nerwów obwodowych, neurofibrosarcoma
    • mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy
    • Neuroblastoma (pacjenci, którzy nie kwalifikują się do tandemowego autologicznego przeszczepu lub którzy są co najmniej 3 miesiące po autologicznym HCT)
    • Desmoplastyczny guz drobnookrągłokomórkowy (DSRCT) – zarówno nowe rozpoznania, jak i choroba nawracająca/oporna na leczenie
  • Pacjenci muszą mieć chorobę reagującą na chemioterapię, zdefiniowaną jako; 30% lub więcej zmniejszenia docelowych zmian nowotworowych w porównaniu z oceną przed leczeniem. Pacjenci z pełną odpowiedzią kwalifikują się do udziału
  • Dostępny odpowiedni dawca HCT
  • Klirens kreatyniny lub przesączanie kłębuszkowe (GFR) >= 50 ml/min/1,73m^2, i nie wymaga dializy
  • Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) (z uwzględnieniem hemoglobiny) >= 50% wartości należnej. Jeśli nie można wykonać testów czynności płuc, nasycenie tlenem (O2) >= 92% w powietrzu pokojowym
  • Bilirubina =< 3 x górna granica normy (GGN) i aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) = < 5 x dla wieku (z wyjątkiem izolowanej hiperbilirubinemii spowodowanej zespołem Gilberta)
  • DAWCA: szpik kostny spokrewnionego dawcy (10 z 10 alleli HLA [HLA-A, B, C, DR i DQ]. Komórki macierzyste krwi obwodowej (PBSC) od dopasowanego spokrewnionego dawcy są dozwolone tylko wtedy, gdy pobranie szpiku kostnego (BM) nie jest dostępne lub rodzice/dawcy odmówili

  • DAWCA: Dopasowana allogeniczna krew pępowinowa (UCB): spokrewniona

    • Dopasowanie w wysokiej rozdzielczości w A, B, DRB1 (minimum 4/6)
    • KIR główny układ zgodności tkankowej (MHC) preferencyjne niedopasowanie klasy 1 (minimum 4/6)

  • DAWCA: Dopasowana allogeniczna krew pępowinowa: niespokrewniona

    • Dopasowanie w wysokiej rozdzielczości w A, B, DRB1 (minimum 4/6) •* Preferencyjne niedopasowanie KIR MHC klasy 1 (minimum 4/6)

Kryteria wyłączenia:

  • Brak zgodnego histologicznie, odpowiedniego spokrewnionego dawcy/źródła przeszczepu
  • Niewydolność narządu końcowego, która uniemożliwia tolerowanie procedury przeszczepu, w tym schemat kondycjonowania
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy
  • Wrodzona wada serca prowadząca do zastoinowej niewydolności serca
  • Niewydolność wentylacji: wymaga inwazyjnej wentylacji mechanicznej
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze (obecnie przyjmowane leki, ale objawy kliniczne nasilają się); stabilna, kontrolowana choroba z leczeniem nie jest kryterium wykluczenia
  • Kobieta w wieku rozrodczym, która jest w ciąży, planuje zajść w ciążę podczas badania lub karmi dziecko
  • Każdy pacjent, który nie spełnia kryteriów włączenia wymienionych powyżej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (schemat kondycjonowania, HSCT)

SPOSÓB KONDYCJONUJĄCY: Pacjenci otrzymują tiotepę IV przez 2-4 godziny, etopozyd IV przez 60 minut w dniach -8 do -6, melfalan IV przez 20 minut w dniach -5 i -4 oraz fosforan fludarabiny IV przez 1 godzinę w dniach -5 do -3 przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci otrzymujący przeszczep pępowiny otrzymują również króliczą globulinę antytymocytarną IV w dniach -3 i -4.

PRZESZCZEP: Pacjenci przechodzą HSCT w dniu 0.

PROFILAKTYKA GVHD: Począwszy od dnia -2 pacjenci otrzymują takrolimus lub cyklosporynę dożylnie w sposób ciągły, aż do uzyskania możliwości podania PO. Pacjenci kontynuują leczenie takrolimusem lub cyklosporyną doustnie do dnia 60 i zmniejszają dawkę do dnia 100. Pacjenci otrzymują również mykofenolan mofetylu doustnie lub dożylnie co 8 godzin do 40. dnia i stopniowo do 90. dnia.
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Demetylo Epipodofilotoksyna Glukozyd etylidyny
  • EPEG
  • Ostatnie
  • Toposar
  • Vepesid
  • WP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolizyna
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Fenyloalanina Iperyt Azotowy
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Lek: Takrolimus
Biorąc pod uwagę IV i PO
Inne nazwy:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycyna
  • Protopowy
Lek: Fosforan fludarabiny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-Puryn-6-amina, 2-fluoro-9-(5-O-fosfono-.beta.-D-arabinofuranozylo)-
  • SH T 586
Biologiczny: Globulina immunologiczna limfocytów T Lapine
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
  • Królicza globulina przeciw tymocytom
  • Grafalon
  • Królicza anty-ludzka globulina tymocytowa (RATG)
  • Królicza globulina antytymocytowa
  • Królik ATG
  • rATG
Lek: Tiotepa
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Tespamina
  • Tio-tepa
  • Tiofosfamid
  • Tiofozyl
  • Tiofosforamid
  • Thiotef
  • Tyfosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Tiofosforamid trietylenu
  • Trietylenotiofosforamid
  • Siarczek tris(1-azyrydynylo)fosfiny
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-fosfinotioylidynetrizazyrydyna
  • N,N'',N''''-Trietylenotiofosforamid
Lek: Mykofenolan mofetylu
Biorąc pod uwagę IV lub PO
Inne nazwy:
  • CellCept
  • FRP
Procedura: Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się HSCT
Inne nazwy:
  • Transplantacja allogenicznych komórek krwiotwórczych
  • Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
  • HSC
  • HSCT
  • Przeszczep komórek macierzystych, allogeniczny
Lek: Cyklosporyna
Biorąc pod uwagę IV i PO
Inne nazwy:
  • 27-400
  • Odporność na piaski
  • Cyklosporyna
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyklosporyna A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Zmodyfikowana cyklosporyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja allogenicznego HCT
Ramy czasowe: Do dnia +30 po allogenicznym infuzji HCT
Aby ocenić tolerancję allogenicznego HCT u pacjentów z reagującymi chemo nawracającymi/opornymi guzami litymi, zgodnie z definicją śmiertelnością związaną z przeszczepem (TRM) w dniu 30
Do dnia +30 po allogenicznym infuzji HCT
Wskaźnik toksyczności narządów
Ramy czasowe: Do dnia +30 po allogenicznym infuzji HCT
Szybkość toksyczności narządów stopnia III lub wyższej (skala toksyczności związanej z schematem Starmana) [1] przypisywana kondycjonowaniem występującym w ciągu 30 dni.
Do dnia +30 po allogenicznym infuzji HCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wszczepienia płytek krwi i neutrofili
Ramy czasowe: Do 1 roku po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
Do 1 roku po przeszczepie
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD)
Ramy czasowe: W 100 dni po przeszczepie
100-dniowe wskaźniki ostrego z konkurującym ryzykiem nawrotu zostaną oszacowane za pomocą metody Gooleya.
W 100 dni po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: W 100 dni po przeszczepie
100-dniowe wskaźniki przewlekłej GVHD z konkurencyjnym ryzykiem nawrotu zostaną oszacowane za pomocą metody Gooleya
W 100 dni po przeszczepie
Występowanie przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
Roczne wskaźniki przewlekłej GVHD z konkurencyjnym ryzykiem nawrotu zostaną oszacowane za pomocą metody Gooleya.
W 1 rok po przeszczepie
Wskaźnik toksyczności narządowej II stopnia
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie
100-dniowe wskaźniki toksyczności narządowej stopnia II zostaną podane w postaci zliczeń z wartościami procentowymi.
Do 100 dni po przeszczepie
Wskaźnik niepowodzenia przeszczepu (pierwotny i wtórny)
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie
100-dniowe wskaźniki pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu zostaną podane jako liczby z procentami.
Do 100 dni po przeszczepie
Wskaźnik powikłań zakaźnych
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie
100-dniowe wskaźniki powikłań zakaźnych będą podawane jako liczby z procentami.
Do 100 dni po przeszczepie
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: W 180 dni po przeszczepie
Zostanie oceniony metodą Kaplana i Meiera.
W 180 dni po przeszczepie
PFS
Ramy czasowe: W 100 dni po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 100 dni po przeszczepie
PFS
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 1 rok po przeszczepie
Częstość nawrotów
Ramy czasowe: W 100 dni po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 100 dni po przeszczepie
Częstość nawrotów
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 1 rok po przeszczepie
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: W 100 dni po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 100 dni po przeszczepie
System operacyjny
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
Zostanie obliczony i zilustrowany od czasu przeszczepu metodą Kaplana i Meiera.
W 1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-0496 (Inny identyfikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Etopozyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj