Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace dárcovských kmenových buněk po chemoterapii k léčbě recidivujících nebo refrakterních vysoce rizikových pevných nádorů u dětí a dospívajících mladých dospělých

12. června 2025 aktualizováno: M.D. Anderson Cancer Center

Pilotní studie alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pediatrických a mladistvých pacientů s vysokým rizikem pevných nádorů

Tato studie fáze II zkoumá vedlejší účinky a jak dobře funguje transplantace dárcovských kmenových buněk po chemoterapii při léčbě pediatrických a dospívajících mladých dospělých s vysoce rizikovým solidním nádorem, který se vrátil (recidivuje) nebo nereaguje na léčbu (refrakterní). Chemoterapeutické léky, jako je fludarabin, thiotepa, etoposid, melfalan a králičí anti-thymocytární globulin, působí různými způsoby k zastavení růstu nádorových buněk, buď zabíjením buněk, zastavením jejich dělení nebo zastavením jejich šíření. Podávání chemoterapie před transplantací dárcovských kmenových buněk pomáhá zabíjet rakovinné buňky v těle a pomáhá vytvořit místo v kostní dřeni pacienta pro růst nových krvetvorných buněk (kmenových buněk). Když jsou zdravé kmenové buňky od dárce podány pacientovi infuzí, mohou pomoci pacientově kostní dřeni vytvořit více zdravých buněk a krevních destiček a mohou pomoci zničit zbývající rakovinné buňky.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL:

I. Posoudit snášenlivost alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) u pacientů s recidivujícími/refrakterními solidními nádory odpovídajícími na chemoterapii, jak jsou definovány mortalitou související s transplantací (TRM) v den 30 a mírou orgánové toxicity stupně III nebo vyšší (Bearman stupnice toxicity související s režimem), kterou lze připsat kondicionování, ke kterému dojde během 30 dnů.

DRUHÉ CÍLE:

I. Zhodnoťte střední dobu do přihojení krevních destiček a neutrofilů. II. Zhodnoťte výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD) do 100. dne. III. Zhodnoťte výskyt chronické GVHD (cGVHD) v den 100 a jeden rok. IV. Vyhodnoťte míru orgánové toxicity stupně II do 100. dne. V. Zhodnoťte míru selhání štěpu (primární a sekundární) do 100. dne. VI. Zhodnoťte míru infekčních komplikací do 100. dne. VII. Zhodnoťte přežití bez progrese (PFS) v den 100, 180 a 365. VIII. Posuďte kumulativní incidenci relapsu, celkové přežití (OS) po 100 dnech a 1 roce.

OBRYS:

KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají thiotepu intravenózně (IV) po dobu 2-4 hodin a etoposid IV po dobu 60 minut ve dnech -8 až -6, melfalan IV po dobu 20 minut ve dnech -5 a -4 a fludarabin fosfát IV po dobu 1 hodiny. dny -5 až -3 v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti po transplantaci pupečníku také dostávají králičí antithymocytární globulin IV ve dnech -4 a -3.

TRANSPLANTACE: Pacienti podstoupí HSCT v den 0.

PROFYLAXE GVHD: Počínaje dnem -2 pacienti dostávají takrolimus nebo cyklosporin IV nepřetržitě, dokud nejsou schopni přijímat perorálně (PO). Pacienti pokračují v podávání takrolimu nebo cyklosporinu do 60. dne a postupují do 100. dne. Pacienti také dostávají mykofenolát mofetil PO nebo IV každých 8 hodin až do 40. dne a postupně se snižují do 90. dne.

Po dokončení HSCT jsou pacienti sledováni po dobu až 1 roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Patologická kritéria, včetně maligních recidivujících/refrakterních solidních nádorů. To by zahrnovalo:

    • Ewingův/periferní primitivní neuroektodermální tumor (PNET)
    • Maligní tumor pochvy periferního nervu, neurofibrosarkom
    • Rabdomyosarkom
    • Neuroblastom (pacienti, kteří nejsou způsobilí pro tandemovou autologní transplantaci nebo kteří jsou alespoň 3 měsíce po autologní HCT)
    • Desmoplastický malobuněčný nádor (DSRCT) – nové diagnózy i recidivující/refrakterní onemocnění
  • Pacienti musí mít onemocnění reagující na chemoterapii, definované jako; 30% nebo větší pokles v cílových lézích nádoru ve srovnání s hodnocením před léčbou. Pacienti s kompletní odpovědí se budou moci zúčastnit
  • K dispozici vhodný dárce HCT
  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2, a nevyžaduje dialýzu
  • Předpokládaná difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) (upravená na hemoglobin) >= 50 %. Pokud nelze provést testy funkce plic, pak saturace kyslíkem (O2) ve vzduchu v místnosti >= 92 %
  • Bilirubin =< 3 x horní hranice normy (ULN) a alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) =< 5 x pro věk (s výjimkou izolované hyperbilirubinémie v důsledku Gilbertova syndromu)
  • DÁRCE: Kostní dřeň stejného dárce (10 z 10 alel HLA [HLA-A, B, C, DR a DQ]. Odpovídající dárce kmenových buněk periferní krve (PBSC) je povolen pouze v případě, že odběr kostní dřeně (BM) není dostupný nebo jej rodiče/dárce odmítli

  • DÁRCE: Shodná alogenní pupečníková krev (UCB): příbuzná

    • Shoda s vysokým rozlišením A, B, DRB1 (minimálně 4/6)
    • Preferenční nesoulad třídy 1 hlavního histokompatibilního komplexu (MHC) KIR (minimálně 4/6)

  • DÁRCE: Shodná alogenní pupečníková krev: nesouvisející

    • Shoda s vysokým rozlišením v A, B, DRB1 (minimálně 4/6) •* Preferenční neshoda KIR MHC třídy 1 (minimálně 4/6)

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatek histokompatibilního vhodného příbuzného dárce/zdroje štěpu
  • Selhání koncového orgánu, které vylučuje schopnost tolerovat transplantační proceduru, včetně přípravného režimu
  • Renální selhání vyžadující dialýzu
  • Vrozené srdeční onemocnění vedoucí k městnavému srdečnímu selhání
  • Ventilační selhání: vyžaduje invazivní mechanickou ventilaci
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce (v současné době užíváte léky, ale klinické příznaky progredují); stabilní, kontrolované onemocnění s léčbou není vylučovacím kritériem
  • Žena s reprodukčním potenciálem, která je těhotná, plánuje otěhotnět během studie nebo kojí dítě
  • Každý pacient, který nesplňuje výše uvedená kritéria pro zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (kondiční režim, HSCT)

KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají thiotepu IV po dobu 2-4 hodin, etoposid IV po dobu 60 minut ve dnech -8 až -6, melfalan IV po dobu 20 minut ve dnech -5 a -4 a fludarabin fosfát IV po dobu 1 hodiny ve dnech -5 na -3 v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti po transplantaci pupečníku také dostávají králičí anti-thymocytární globulin IV ve dnech -3 a -4.

TRANSPLANTACE: Pacienti podstoupí HSCT v den 0.

PROFYLAXE GVHD: Počínaje dnem -2 pacienti dostávají takrolimus nebo cyklosporin IV nepřetržitě, dokud nejsou schopni dostat PO. Pacienti pokračují v podávání takrolimu nebo cyklosporinu do 60. dne a postupují do 100. dne. Pacienti také dostávají mykofenolát mofetil PO nebo IV každých 8 hodin až do 40. dne a postupně se snižují do 90. dne.
Lék: Etoposid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Demethyl epipodofylotoxin Ethylidin glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Lék: Melfalan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Fenylalanin dusíkatá hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Lék: Takrolimus
Vzhledem k IV a PO
Ostatní jména:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycin
  • Protopic
Lék: Fludarabin fosfát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-purin-6-amin, 2-fluor-9-(5-0-fosfono-p-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologický: Imunitní globulin lapinových T-lymfocytů
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymocytový globulinový králík
  • Grafalon
  • Králičí anti-lidský thymocytový globulin (RATG)
  • Králičí anti-thymocytární globulin
  • Králičí antithymocytární globulin
  • Králík ATG
  • rATG
Lék: Thiotepa
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiofosforamid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiofosforamid
  • Tris(1-aziridinyl)fosfinsulfid
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-Fosfinothioylidynetrisaziridin
  • N,N'',N''''-triethylenthiofosforamid
Lék: Mykofenolát mofetil
Vzhledem k IV nebo PO
Ostatní jména:
  • CellCept
  • MMF
Postup: Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit HSCT
Ostatní jména:
  • Alogenní transplantace hematopoetických buněk
  • Alogenní transplantace kmenových buněk
  • HSC
  • HSCT
  • Transplantace kmenových buněk, alogenní
Lék: Cyklosporin
Vzhledem k IV a PO
Ostatní jména:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Cyklosporin
  • ČsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Modifikovaný cyklosporin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tolerovatelnost alogenního HCT
Časové okno: Do dne +30 po alogenní infuzi HCT
Pro posouzení snášenlivosti alogenního HCT u pacientů s chemo-reagujícími recidivujícími/refrakterními pevnými nádory, jak jsou definovány úmrtností související s transplantací (TRM) v den 30
Do dne +30 po alogenní infuzi HCT
Míra toxicity orgánů
Časové okno: Do dne +30 po alogenní infuzi HCT
Rychlost stupně III nebo vyšší toxicita orgánů (měřítko toxicity regenerního režimu) [1] připisovatelné kondicionování do 30 dnů.
Do dne +30 po alogenní infuzi HCT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení krevních destiček a neutrofilů
Časové okno: Až 1 rok po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
Až 1 rok po transplantaci
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD)
Časové okno: 100 dní po transplantaci
100denní četnost akutních případů s konkurenčním rizikem relapsu bude odhadnuta pomocí Gooleyho metody.
100 dní po transplantaci
Výskyt chronické GVHD
Časové okno: 100 dní po transplantaci
100denní četnost chronické GVHD s konkurenčním rizikem relapsu bude odhadnuta pomocí Gooleyho metody
100 dní po transplantaci
Výskyt chronické GVHD
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Roční míra chronické GVHD s konkurenčním rizikem relapsu bude odhadnuta pomocí Gooleyho metody.
1 rok po transplantaci
Míra orgánové toxicity stupně II
Časové okno: Až 100 dní po transplantaci
100denní míry orgánové toxicity stupně II budou uvedeny jako počty s procenty.
Až 100 dní po transplantaci
Míra selhání štěpu (primární a sekundární)
Časové okno: Až 100 dní po transplantaci
100denní četnost primárního a sekundárního selhání štěpu bude hlášena jako počty s procenty.
Až 100 dní po transplantaci
Míra infekčních komplikací
Časové okno: Až 100 dní po transplantaci
100denní četnost infekčních komplikací bude uváděna jako počty s procenty.
Až 100 dní po transplantaci
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 180 dní po transplantaci
Bude posuzováno pomocí metody Kaplana a Meiera.
180 dní po transplantaci
PFS
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
100 dní po transplantaci
PFS
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Bude vypočítána a znázorněna od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
1 rok po transplantaci
Výskyt relapsu
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
100 dní po transplantaci
Výskyt relapsu
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
1 rok po transplantaci
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
100 dní po transplantaci
OS
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Bude vypočítána a ilustrována od doby transplantace metodou Kaplana a Meiera.
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

26. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-0496 (Jiný identifikátor: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Etoposid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit