Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Donorstamceltransplantatie na chemotherapie voor de behandeling van recidiverende of refractaire solide tumoren met hoog risico bij pediatrische en adolescente jongvolwassenen

10 april 2024 bijgewerkt door: M.D. Anderson Cancer Center

Een pilootstudie van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor pediatrische en jongvolwassen patiënten met een hoog risico op solide tumoren

Deze fase II-studie onderzoekt bijwerkingen en hoe goed donorstamceltransplantatie na chemotherapie werkt bij de behandeling van pediatrische en adolescente jonge volwassenen met een solide tumor met een hoog risico die is teruggekomen (terugkerend) of niet reageert op behandeling (refractair). Geneesmiddelen voor chemotherapie, zoals fludarabine, thiotepa, etoposide, melfalan en anti-thymocytglobuline van konijnen, werken op verschillende manieren om de groei van tumorcellen te stoppen, ofwel door de cellen te doden, door te voorkomen dat ze zich delen of door te voorkomen dat ze zich verspreiden. Het geven van chemotherapie voorafgaand aan een donorstamceltransplantatie helpt kankercellen in het lichaam te doden en helpt ruimte te maken in het beenmerg van de patiënt voor de groei van nieuwe bloedvormende cellen (stamcellen). Wanneer de gezonde stamcellen van een donor in een patiënt worden geïnfundeerd, kunnen ze het beenmerg van de patiënt helpen om meer gezonde cellen en bloedplaatjes te maken en kunnen ze helpen om resterende kankercellen te vernietigen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HOOFDDOEL:

I. Om de verdraagbaarheid van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) te beoordelen voor patiënten met chemo-responsieve terugkerende/refractaire solide tumoren zoals gedefinieerd door transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) op dag 30 en het percentage graad III of hogere orgaantoxiciteit (Bearman Regime-Related Toxicities Scale) toe te schrijven aan conditionering binnen 30 dagen.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Beoordeel de mediane tijd tot aanhechting van bloedplaatjes en neutrofielen. II. Beoordeel de incidentie van acute graft-versus-hostziekte (aGVHD) op dag 100. III. Beoordeel de incidentie van chronische GVHD (cGVHD) op dag 100 en één jaar. IV. Beoordeel het percentage graad II orgaantoxiciteit tot en met dag 100. V. Beoordeel het percentage transplantaatfalen (primair en secundair) tot en met dag 100. VI. Beoordeel het aantal infectieuze complicaties tot en met dag 100. VII. Beoordeel progressievrije overleving (PFS) op dag 100, 180 en 365. VIII. Beoordeel cumulatieve incidentie van terugval, algehele overleving (OS) na 100 dagen en 1 jaar.

OVERZICHT:

CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten krijgen thiotepa intraveneus (IV) gedurende 2-4 uur en etoposide IV gedurende 60 minuten op dag -8 tot -6, melfalan IV gedurende 20 minuten op dag -5 en -4, en fludarabinefosfaat IV gedurende 1 uur op dagen -5 tot -3 bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten die een navelstrengtransplantatie ondergaan, krijgen op dag -4 en -3 ook konijnen-antithymocytenglobuline IV.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan HSCT op dag 0.

GVHD-PROFYLAXE: vanaf dag -2 krijgen patiënten continu tacrolimus of ciclosporine IV totdat ze oraal (PO) kunnen ontvangen. Patiënten gaan door met tacrolimus of ciclosporine oraal tot dag 60 en bouwen af ​​tot dag 100. Patiënten krijgen ook mycofenolaatmofetil oraal of intraveneus om de 8 uur tot dag 40 en geleidelijk afgebouwd naar dag 90.

Na voltooiing van HSCT worden patiënten gedurende maximaal 1 jaar gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeremy S Connors, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pathologische criteria, waaronder kwaadaardige terugkerende/refractaire solide tumoren. Dit omvat:

    • Ewing's / perifere primitieve neuro-ectodermale tumor (PNET)
    • Kwaadaardige perifere zenuwschedetumor, neurofibrosarcoom
    • Rhabdomyosarcoom
    • Neuroblastoom (patiënten die niet in aanmerking komen voor autologe tandemtransplantatie of die ten minste 3 maanden na autologe HCT zijn)
    • Desmoplastische kleine rondceltumor (DSRCT) - zowel nieuwe diagnoses als recidiverende / refractaire ziekte
  • Patiënten moeten chemo-responsieve ziekte hebben, gedefinieerd als; 30% of meer afname van de tumordoellaesies in vergelijking met de evaluatie vóór de behandeling. Patiënten met een volledige respons komen in aanmerking voor deelname
  • Beschikbare geschikte HCT-donor
  • Creatinineklaring of glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 50 ml/min/1.73m^2, en geen dialyse nodig
  • Verspreidingscapaciteit van long voor koolmonoxide (DLCO) (gecorrigeerd voor hemoglobine) >= 50% voorspeld. Als longfunctietesten niet kunnen worden uitgevoerd, dan is zuurstofverzadiging (O2) >= 92% in kamerlucht
  • Bilirubine =< 3 x bovengrens van normaal (ULN) en alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) =< 5 x voor leeftijd (met uitzondering van geïsoleerde hyperbilirubinemie als gevolg van het syndroom van Gilbert)
  • DONOR: gematcht verwant donorbeenmerg (10 van de 10 HLA-allelen [HLA-A, B, C, DR en DQ]. Matched related donor perifere bloedstamcellen (PBSC) zijn alleen toegestaan ​​als beenmergafname (BM) niet beschikbaar is of wordt geweigerd door ouders/donor

  • DONOR: Gematcht allogeen navelstrengbloed (UCB): verwant

    • Matching met hoge resolutie bij A,B, DRB1 (minimaal 4/6)
    • KIR majeur histocompatibiliteitscomplex (MHC) klasse 1 preferentiële mismatch (minimaal 4/6)

  • DONOR: Overeenkomend allogeen navelstrengbloed: niet verwant

    • Hoge resolutie matching bij A,B, DRB1 (minimaal 4/6) •*KIR MHC klasse 1 preferentiële mismatch (minimaal 4/6)

Uitsluitingscriteria:

  • Gebrek aan histocompatibele geschikte verwante donor/transplantaatbron
  • Eindorgaanfalen dat het vermogen verhindert om de transplantatieprocedure te verdragen, inclusief conditioneringsregime
  • Nierfalen waarvoor dialyse nodig is
  • Aangeboren hartafwijkingen die leiden tot congestief hartfalen
  • Ventilatorfalen: vereist invasieve mechanische ventilatie
  • Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties (momenteel medicatie innemen maar klinische symptomen nemen toe); stabiele, gecontroleerde ziekte met behandeling is geen uitsluitingscriterium
  • Een vruchtbare vrouw die zwanger is, van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek, of borstvoeding geeft
  • Elke patiënt die niet voldoet aan de hierboven vermelde inclusiecriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (conditioneringsregime, HSCT)

CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten ontvangen thiotepa IV gedurende 2-4 uur, etoposide IV gedurende 60 minuten op dagen -8 tot -6, melfalan IV gedurende 20 minuten op dagen -5 en -4, en fludarabinefosfaat IV gedurende 1 uur op dagen -5 tot -3 bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten die een navelstrengtransplantatie ondergaan, krijgen ook konijnen-antithymocytglobuline IV op dag -3 en -4.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan HSCT op dag 0.

GVHD-PROFYLAXIS: Vanaf dag -2 krijgen patiënten continu tacrolimus of cyclosporine IV totdat ze PO kunnen krijgen. Patiënten gaan door met tacrolimus of cyclosporine PO tot dag 60 en bouwen dit af tot dag 100. Patiënten krijgen tot dag 40 ook elke 8 uur mycofenolaatmofetil PO of IV toegediend en dit wordt afgebouwd tot dag 90.
Geneesmiddel: Etoposide
IV gegeven
Andere namen:
  • Demethyl Epipodofyllotoxine Ethylidine Glucoside
  • EPEG
  • Laatste
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Geneesmiddel: Melfalan
IV gegeven
Andere namen:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolysine
  • Alanine Stikstof Mosterd
  • L-Phenylalanine Mosterd
  • L-Sarcolysin Phenylalanine mosterd
  • L-Sarcolysine
  • Melphalanum
  • Fenylalanine Mosterd
  • Fenylalanine Stikstof Mosterd
  • Sarcoclorine
  • Sarkolysine
  • WR-19813
Geneesmiddel: Tacrolimus
Gegeven IV en PO
Andere namen:
  • Progr
  • Hecoria
  • FK506
  • Fujimycine
  • Protopic
Geneesmiddel: Fludarabine-fosfaat
IV gegeven
Andere namen:
  • 2-F-ara-AMP
  • Benefiet
  • Fludara
  • 9H-purine-6-amine, 2-fluor-9-(5-O-fosfono-β-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologisch: Lapine T-lymfocyt immuunglobuline
IV gegeven
Andere namen:
  • Thymoglobuline
  • Anti-Thymocyt Globuline Konijn
  • Grafalon
  • Konijn anti-humaan thymocyten globuline (RATG)
  • Konijn anti-thymocyt globuline
  • Konijn Antithymocyt Globuline
  • Konijn ATG
  • rATG
Geneesmiddel: Thiotepa
IV gegeven
Andere namen:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Tespamine
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamide
  • Thiofozil
  • Thiofosforamide
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethyleen Thiofosforamide
  • Triethyleenthiofosforamide
  • Tris(1-aziridinyl)fosfinesulfide
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-fosfinothioylidynetrisaziridine
  • N,N'', N''''-triethyleenthiofosforamide
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
Gegeven IV of PO
Andere namen:
  • CellCept
  • MMF
Procedure: Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
HSCT ondergaan
Andere namen:
  • Allogene hematopoietische celtransplantatie
  • Allogene stamceltransplantatie
  • HSC
  • HSCT
  • Stamceltransplantatie, allogeen
Geneesmiddel: Cyclosporine
Gegeven IV en PO
Andere namen:
  • 27-400
  • Sandimmuun
  • Ciclosporine
  • CsA
  • Neoraal
  • Gengraf
  • Cyclosporine
  • Cyclosporine A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Cyclosporine gemodificeerd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: Op 30 dagen
Het percentage patiënten met TRM gedurende 30 dagen zal worden gerapporteerd samen met het overeenkomstige 95% Bayesiaanse geloofwaardige interval.
Op 30 dagen
Percentage van graad III of hogere orgaantoxiciteit toe te schrijven aan conditionering
Tijdsspanne: Tot 30 dagen
Beoordeeld met behulp van de Bearman Regimen-Related Toxicities Scale. Het percentage patiënten met orgaantoxiciteit na 30 dagen graad III of hoger zal worden gerapporteerd samen met het overeenkomstige Bayesiaanse geloofwaardige interval van 95%.
Tot 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot innesteling van bloedplaatjes en neutrofielen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
Tot 1 jaar na transplantatie
Incidentie van acute graft-versus-hostziekte (aGVHD)
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
De 100-daagse tarieven van acuut met het concurrerende risico op terugval zullen worden geschat met behulp van de methode van Gooley.
100 dagen na transplantatie
Incidentie van chronische GVHD
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
De 100-daagse tarieven van chronische GVHD met het concurrerende risico op terugval zullen worden geschat met behulp van de methode van Gooley
100 dagen na transplantatie
Incidentie van chronische GVHD
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
De 1-jaarscijfers van chronische GVHD met het concurrerende risico op terugval zullen worden geschat met behulp van de methode van Gooley.
1 jaar na transplantatie
Percentage van graad II orgaantoxiciteit
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie
De percentages van graad II-orgaantoxiciteit over 100 dagen worden gerapporteerd als tellingen met percentages.
Tot 100 dagen na transplantatie
Frequentie van transplantaatfalen (primair en secundair)
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie
De percentages van primair en secundair transplantaatfalen na 100 dagen worden gerapporteerd als tellingen met percentages.
Tot 100 dagen na transplantatie
Percentage infectieuze complicaties
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie
De 100-daagse tarieven van infectieuze complicaties worden gerapporteerd als tellingen met percentages.
Tot 100 dagen na transplantatie
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 180 dagen na transplantatie
Wordt beoordeeld volgens de methode van Kaplan en Meier.
180 dagen na transplantatie
PFS
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
100 dagen na transplantatie
PFS
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
1 jaar na transplantatie
Incidentie van terugval
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
100 dagen na transplantatie
Incidentie van terugval
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
1 jaar na transplantatie
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
100 dagen na transplantatie
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Wordt berekend en geïllustreerd vanaf het moment van transplantatie volgens de methode van Kaplan en Meier.
1 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

9 mei 2025

Studie voltooiing (Geschat)

9 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020-0496 (Andere identificatie: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Etoposide

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren